As terapias baseadas em genes e células têm um grande potencial na criação de terapias eficazes para doenças difíceis de tratar. Este domínio desenvolveu-se rapidamente nas últimas décadas. Já existem terapias aprovadas na Europa que podem curar doenças congénitas fatais. Os jornalistas e outros profissionais dos meios de comunicação social podem vir a encabeçar debates sobre este tema com mais frequência, no contexto da biologia e dos cuidados de saúde, ou em termos das implicações sociais e éticas.
Entre as representações populares e as ideias erradas sobre as terapias genéticas e celulares, e o ritmo dos avanços e das mudanças neste domínio, há uma grande margem para que sejam mal interpretadas.
Infelizmente, há também indivíduos e clínicas que exploram esta incompreensão e se aproveitam de doentes e prestadores de cuidados cujas opções de tratamento são limitadas.
Existe o risco de que estes mal-entendidos e a desinformação possam afetar as escolhas de cuidados de saúde das pessoas e levá-las a tomar uma decisão que, em última análise, não é a mais correta para elas. Pode também afetar a forma como o público em geral - incluindo os financiadores e os decisores políticos - vêem este campo e como são vistos os indivíduos que optam por receber terapias genéticas e celulares.
Se está a fornecer informação sobre terapias genéticas e celulares a um público de leitores, ouvintes ou telespectadores, tem o potencial de moldar a forma como as pessoas pensam e sentem sobre estas terapias.
Reunimos recursos que fornecerão uma introdução completa ao campo da terapia genética e celular. Esperamos que sejam informações úteis, exactas e equilibradas para o seu público.
Terapia génica e celular: o básico
Muitos termos em terapia génica e celular têm significados técnicos específicos, distintos do seu uso coloquial. A crescente cobertura do tema nos meios de comunicação social pode significar que o seu grupo tem uma compreensão parcial mas incerta de alguns termos. É importante ser claro na forma como se está a utilizar um determinado termo; a disparidade entre o uso técnico e coloquial de um termo pode levar a interpretações erradas.
Pode encontrar recursos que explicam os conceitos biológicos fundamentais da terapia genética e celular na nossa secção “Fundamentos da célula e do gene”.
Pode encontrar recursos que explicam as técnicas envolvidas na investigação e na terapia na nossa secção “Métodos e ferramentas”.
Pode encontrar abaixo uma visão geral das razões pelas quais algumas doenças são mais adequadas ao tratamento por terapias genéticas e celulares do que outras.
Como é que as terapias genéticas e celulares chegam à clínica?
Para serem aprovadas para uso clínico, as novas terapias têm de passar pelo processo de ensaios clínicos e pelo processo de aprovação regulamentar. Depois de uma terapia ter sido aprovada, os prestadores de cuidados de saúde nacionais ou regionais têm de estabelecer um esquema de compra/reembolso com os fabricantes da terapia para a poderem fornecer nas suas clínicas.
Todas as novas terapêuticas têm de passar pelo processo de ensaios clínicos para confirmar a sua segurança e eficácia.
Depois de uma terapêutica ter demonstrado ser clinicamente eficaz e segura, tem de receber aprovação regulamentar, também designada por aprovação de mercado, ou simplesmente autorização ou aprovação.
Na UE, o organismo regulador responsável pela concessão da autorização de introdução no mercado é a Agência Europeia de Medicamentos (EMA).
Quando uma terapêutica é aprovada, pode demorar algum tempo até estar disponível nos serviços de saúde regionais. Esta situação é determinada a nível regional e nacional, e não a nível da UE. Pode ler mais abaixo sobre os factores que afectam a disponibilidade das terapêuticas aprovadas, incluindo o reembolso dos fabricantes de terapêuticas.
Se uma terapêutica tiver sido aprovada pela EMA, mas não estiver disponível em todos os locais, os doentes dos países da UE podem ter direito a deslocar-se para receber cuidados. Isto é facilitado através de uma Rede Europeia de Referência (RER). Trata-se de redes internacionais que permitem a partilha de conhecimentos especializados em matéria de cuidados de saúde. A decisão de viajar ou não para receber cuidados de saúde pode ser aconselhada pela RER, mas, em última análise, deve ser tomada pelo doente em consulta com a sua equipa de confiança.
Acesso a terapias não autorizadas ou não comprovadas
Existem vários canais diferentes através dos quais alguém pode receber uma terapêutica que ainda não foi aprovada para utilização no mercado.
A cobertura mediática sobre novas terapias pode utilizar os termos “não comprovada”, “experimental”, “experimental” e outros para significar a mesma coisa. Esta confusão pode ajudar clínicas sem escrúpulos a oferecer terapias que não se baseiam em provas científicas. Recomendamos que leia mais sobre as terapias não comprovadas, para que possa utilizar estes termos com exatidão e sensibilizar o seu público para as nuances destes termos.
Questões éticas e sociais em torno das terapias genéticas e celulares
O tema da terapia genética e celular pode ser polémico. Algumas pessoas opõem-se, por motivos religiosos, ideológicos ou pessoais, às técnicas utilizadas na investigação, à edição de genes a nível embrionário ou à ideia das próprias terapias.
Pode encontrar recursos que discutem as questões éticas e sociais em torno das terapias genéticas e celulares na nossa secção “Ética e Sociedade”.
Uma terapia que tenha recebido aprovação regulamentar e que tenha sido disponibilizada a nível regional, pode ainda assim revelar-se de difícil acesso para alguns doentes. Muitas sociedades já registam desigualdades nos cuidados de saúde, devido a circunstâncias financeiras ou sociais. Uma terapêutica disponibilizada gratuitamente através de um serviço nacional de saúde pode ainda assim implicar custos elevados relacionados com deslocações, cuidados de saúde e tempo de ausência do trabalho, para citar alguns. Os defensores dos cuidados de saúde manifestaram a sua preocupação pelo facto de, embora as terapias avançadas possam melhorar drasticamente a vida das pessoas que as recebem, comportarem o risco de todas as novas tecnologias: amplificarem as desigualdades sistémicas existentes. Dado que estas terapias são relativamente novas, muito pouca investigação foi realizada sobre questões de equidade nos cuidados de saúde no âmbito da terapia genética e celular, especificamente.
É difícil discutir o tema da terapia génica e celular sem abordar algumas das questões éticas. Aconselhamo-lo a ter em conta que o seu enquadramento pode afetar a forma como o seu público pensa sobre estas terapias e sobre as pessoas que as recebem.
Informações específicas e conhecimentos especializados
Se estiver interessado em saber mais sobre a utilização ou investigação de terapias genéticas e celulares para tratar uma determinada doença, recomendamos que comece pelas nossas fichas informativas específicas para cada doença. Estamos constantemente a acrescentar novos tópicos às nossas fichas informativas.
Pode encontrar informações sobre ensaios clínicos em curso na Europa no Registo Europeu de Ensaios Clínicos.
Poderá encontrar um registo nacional de ensaios clínicos no sítio Web do seu prestador de cuidados de saúde nacional ou num sítio Web do governo.
Pode encontrar informações e estudos de caso sobre o desenvolvimento de terapias genéticas e celulares na nossa secção “Vias de Investigação”.
Não temos capacidade para o colocar em contacto direto com especialistas na área para comentários ou entrevistas. As nossas fichas informativas e as páginas Spotlight on Research podem ser um ponto de partida útil para identificar peritos científicos, e as agências nacionais de apoio podem recomendar pessoas com experiência de vida.
Algumas representações mediáticas apresentam as terapias genéticas e celulares como uma “bala mágica” que acabará por ser utilizada para curar todas as doenças e lesões. O seu público pode acreditar, consciente ou inconscientemente, que as terapias genéticas e celulares são uma forma “melhor” de tratar doenças e lesões. Também é importante ter em mente que todas as decisões sobre cuidados de saúde são profundamente pessoais e devem ser consideradas numa base individual. Os riscos ou efeitos secundários considerados aceitáveis a nível regulamentar podem não ser aceitáveis para cada indivíduo com a doença, dependendo das suas prioridades. As pessoas que sentem que a sua doença está a ser bem gerida com as terapias tradicionais e que estão satisfeitas com a sua qualidade de vida, podem preferir continuar com esta abordagem do que submeter-se a uma terapia irreversível.
Aconselhamos os doentes a considerar as seguintes questões quando falarem com o seu prestador de cuidados de saúde, para garantir que tomam uma decisão que se alinha com as suas próprias prioridades de saúde. Estas perguntas podem oferecer uma perspetiva útil sobre o processo de decisão individual.