Para desenvolver uma terapia genética ou celular para uma doença, os cientistas devem primeiro compreender a causa genética e/ou celular da doença. Compreender essas causas e a extensão dos seus efeitos no corpo pode ser um processo demorado. Esse processo pode se tornar ainda mais longo quando a doença é rara e há poucas oportunidades para estudá-la.
A terapia genética nem sempre é uma forma adequada de tratar uma doença.
A terapia celular depende de um conhecimento profundo do comportamento das células utilizadas quando transplantadas para o organismo e da resposta dessa parte do corpo às células transplantadas.
Condições diferentes requerem meios diferentes de administração de uma terapia. Por exemplo, os cancros do sangue podem ser tratados com uma infusão de um agente terapêutico, enquanto os tumores sólidos requerem uma abordagem mais direcionada. Isto significa que existem diferentes desafios tecnológicos e de segurança quando se trata de administrar tratamentos.
Por fim, há considerações logísticas.
Os medicamentos de terapia avançada (ATMP) são medicamentos para uso humano baseados em células, genes ou tecidos. Os ATMP são um subconjunto das terapias genéticas e celulares; nem todas as terapias genéticas e celulares são medicamentos ou correspondem à definição legal de ATMP.
A ATMP Sweden discute as diferentes categorias de ATMP aqui.
Genes, células e proteínas
Os nossos genes são o «projeto» das nossas características físicas. Os seres humanos têm normalmente duas cópias de cada gene, uma de cada progenitor.
O nosso corpo é composto por células, com diferentes células a desempenhar diferentes funções. Os genes contêm informações para a produção de proteínas. A função e o comportamento de uma célula dependem das proteínas que são produzidas.
Uma alteração num gene que provoca uma alteração na proteína é chamada de mutação. Muitas mutações são inofensivas; produzem uma proteína ligeiramente diferente que continua a desempenhar a sua função biológica, dando origem à diversidade natural entre os seres humanos, como a cor dos olhos, a textura do cabelo ou o tipo de sangue.
No entanto, algumas mutações são prejudiciais. Isso pode significar que uma proteína importante é produzida em quantidade insuficiente ou excessiva, ou que é produzida incorretamente e não pode cumprir a sua função no corpo. Qualquer um dos resultados pode causar doenças.
Terapia genética
O objetivo da terapia genética é usar material genético, como o ADN, para tratar uma condição, alterando permanentemente o gene causador da doença. Isto pode significar adicionar uma cópia do gene funcional ou «corrigir» um gene para que produza a proteína funcional.
Terapia celular
A terapia celular é a utilização de células para tratar doenças, intervindo a nível celular e não genético. As células estaminais são frequentemente utilizadas na terapia celular, uma vez que podem produzir uma variedade de tipos de células diferentes para reparar o tecido afetado.
Terapia genética e celular híbrida
Algumas terapias combinam técnicas da terapia genética e celular. As células são recolhidas do paciente e geneticamente alteradas em laboratório. Estas células geneticamente alteradas são então cultivadas em grande número e devolvidas ao corpo do paciente. Isto é chamado de terapia genética e celular híbrida ou terapia genética e celular híbrida.