Tipo de doença
| Doença | Nome do tratamento, Empresa | Tipo de terapia | População |
Cancros | Blood cancer (Leukaemia; lymphoma; myeloma; myelodysplastic syndrome; myeloproliferative disorders) | Fornecido em hospitais
| Terapia com células estaminais (Células estaminais hematopoiéticas) | Todas as idades |
Cancros | Linfoma difuso de grandes células B | Kymriah, Novartis Yescarta, Kite Pharma | Terapia híbrida de genes e células (Terapia CAR-T) | Adultes |
Cancros | Linfoma de células do manto | Tecartus, Kite Pharma / Gilead | Terapia híbrida de genes e células (Terapia CAR-T) | Adultes |
Cancros | Linfoma Primário do Mediastino de Células B | Yescarta, Kite Pharma | Terapia híbrida de genes e células (Terapia CAR-T) | Adultes |
Cancros | Leucemia linfoblástica aguda de células B | Kymriah, Novartis | Terapia híbrida de genes e células (Terapia CAR-T) | < 25 anos |
Cancros |
Leucemia linfoblástica aguda de células B adultas | Yescarta, Kite Pharma | Terapia híbrida de genes e células (Terapia CAR-T) | Adultes |
Cancros | Melanoma | Imlygic, Amgen | Terapia génica | Adultes |
Cancros | Mieloma múltiplo (adulto) | Abecma, Bristol-Myers-Squib | Terapia híbrida de genes e células (Terapia CAR-T) | Adultes |
Doenças Imunológicas do sangue | Síndrome de Imunodeficiência Combinada Severa (SCID) | Strimvelis, Orchard Therapeutics/ GlaxoSmithKline | Terapia híbrida de genes e células (Células estaminais hematopoiéticas contendo material genético alterado) | Filhes |
Doenças Imunológicas do sangue |
T-Cell deficiency (DiGeorge Syndrome, ataxia-telangiectasia) | Fornecido em hospitais | Terapia com células estaminais (Células estaminais hematopoiéticas) | Todas as idades |
Doenças Imunológicas do sangue | Perda adquirida da função imunológica | Fornecido em hospitais | Terapia com células estaminais (Células estaminais hematopoiéticas) | Todas as idades |
Doenças do sangue (outras) |
Anaemias (aplastic anaemia; pure red cell anaemia; paroxysmal nocturnal haemoglobinuria) | Fornecido em hospitais |
Terapia com células estaminais (Células estaminais hematopoiéticas) | Todas as idades |
Doenças do sangue (outras) | Beta-Talassemia | Zynteglo, Bluebird Bio | Hybrid gene-cell therapy (Haematopoietic stem cells) | < 12 anos |
Doenças do sangue (outras) | Doença das células falciformes (Anemia falciforme) | Fornecido em hospitais |
Terapia com células estaminais (Células estaminais hematopoiéticas) | Todas as idades |
Doenças do sangue (outras) | Hemoglopinopatias | Fornecido em hospitais |
Terapia com células estaminais (Células estaminais hematopoiéticas) | Todas as idades |
Doenças do sangue (outras) | Citopenia imune mediada | Fornecido em hospitais |
Terapia com células estaminais (Células estaminais hematopoiéticas) | Todas as idades |
Doenças do sangue (outras) | Linfohistiocitose hemofagocítica (Síndrome HLH) | Fornecido em hospitais |
Terapia com células estaminais (Células estaminais hematopoiéticas) | Todas as idades |
Doenças relacionadas com defeitos imunológicos | Doença de Crohn (fístula anal) | Alofisel, Takeda | Terapia híbrida de genes e células (Células estaminais hematopoiéticas) | Todas as idades |
Doenças infecciosas | VIH/SIDA | Fornecido em hospitais |
Terapia com células estaminais (Células estaminais hematopoiéticas) | Todas as idades |
Doenças neurológicas | Adrenoleucodistofia cerebral | Skysona, Bluebird Bio | Terapia génica | Filhes |
Doenças neurológicas | Leucodistrofia metacromática | Libmeldy, Orchard Therapeutics | Terapia híbrida de genes e células (Células estaminais hematopoiéticas) | Filhes |
Doenças neurológicas | Esclerose múltipla | Fornecido em hospitais |
Terapia com células estaminais (Células estaminais hematopoiéticas) | Todas as idades |
Doenças neurológicas | Atrofia muscular espinhal | Zolgensma, Novartis | Terapia génica | Filhes |
Perda de visão | Distrofia da retina | Luxturna, Novartis | Terapia génica | Todas as idades |
Lesão adquirida, olho | Danos na córnea (por exemplo, queimadura química) | Holoclar, Chiesi | Terapia dos tecidos (células estaminais límbicas) | Todas as idades |
Lesão adquirida, ortopédica | Danos na cartilagem (articulação do joelho) | Spherox, CO.DON AG | Terapia com células | Adultes |
Que doenças podem actualmente ser tratadas com terapia génica e celular?
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