Malattie del sangue

Le malattie del sangue sono un ampio gruppo di malattie, dato che il sangue svolge tante funzioni essenziali: trasporta nutrienti e ossigeno alle cellule del corpo; trasporta le sostanze di rifiuto che devono essere eliminate dal corpo; contiene le cellule del sistema immunitario, responsabili di combattere le infezioni. 

Le malattie del sangue legate al sistema immunitario sono causate dalla produzione di cellule difettose, che impediscono all’individuo di combattere le infezioni. Alcune malattie immunologiche possono essere trattate col trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSC, dall’inglese “hematopoietic stem cell”), anche chiamato trapianto di midollo osseo. Quando il trapianto non è un’opzione, alcune malattie genetiche possono essere trattate con la terapia genica, o con la terapia ibrida cellulare-genica, per correggere il gene difettoso. Le malattie del sangue non immunitarie sono più frequentemente legate alla produzione di globuli rossi difettosi. Questo può dipendere da fattori genetici o dallo stile di vita. Queste malattie possono essere trattate col trapianto di cellule staminali ematopoietiche.  

L’eccesso nella produzione di qualsiasi tipo di cellule del sangue risulta in diverse forme di tumori del sangue. Le cellule prodotte in eccesso sono solitamente difettose, e dunque non funzionano correttamente. Inoltre, l’aumento nella produzione in un particolare tipo di cellula significa che gli altri tipi costituiscono una minore proporzione del sangue, e conseguentemente non possono svolgere la loro funzione normalmente. I tumori del sangue possono essere trattati con terapie cellulari come il trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Certi tipi di tumori del sangue possono essere trattati con la terapia CAR-T (terapia cellulare CAR-T/cellule T con recettore chimerico per l'antigene), una terapia ibrida cellulare e genica. I ricercatori stanno lavorando per sviluppare nuove forme di questa terapia per trattare i tumori del sangue. 

L’avanzamento nella nostra conoscenza del sangue e del sistema immunitario amplia la nostra comprensione delle malattie del sangue, e questa migliore conoscenza implica che i ricercatori possono lavorare su terapie mirate contro la causa precisa di una malattia.