Dieses Interview wurde im Jahresmagazin 2023/24 des Deutschen Stammzellnetzwerks veröffentlicht. Ein PDF des gesamten Magazins finden Sie unter dem unten stehenden Link.
Ein PDF dieses Interviews finden Sie auch am Ende dieser Seite. Das Interview ist in englischer Sprache auf unserer englischen Website verfügbar. Sie können darauf zugreifen, indem Sie die Option 'Select language' in der oberen rechten Ecke dieser Seite wählen.
Das German Stem Cell Network bekommt Verstärkung in seinem Einsatz für die translationale Forschung und Entwicklung von Zelltherapien. Mit der „Nationalen Strategie für Gen- und Zelltherapien“ setzt das Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) verstärkt auf die Entwicklung von zelltherapeutischen Therapien. Das dafür neu gegründete „Nationale Netzwerkbüro für Gen- und Zelltherapien“ will vernetzen, unterstützen, informieren und Forschenden und Patienten zugleich zur Verfügung stehen. Mit der Geschäftsführerin Elke Luger haben Daniel Besser (Geschäftsführer GSCN) und Claudia Waskow (Präsidentin GSCN) Ziele, Visionen und Methoden diskutiert.
Ein großer gemeinsamer Wunsch: Eine vereinfachte Regulatorik auf dem Weg zu neuen Zelltherapien. Im Sinne der Forschenden und Patienten.
GSCN: Das BIH hat die Entwicklung einer Nationalen Strategie für Gen- und Zelltherapien in Deutschland organisiert und hat zeitgleich das Nationale Netzwerkbüro für Gen- und Zelltherapien eingerichtet. Was hat es damit auf sich?
Elke Luger: Die Entwicklung der Nationalen Strategie für Gen- und Zelltherapien ist ein Auftrag des Bundesministeriums für Bildung und Forschung (BMBF) an das BIH gewesen. Das BIH ist damit beauftragt worden, diesen Prozess zu koordinieren, zu moderieren und die Expertinnen und Experten aus ganz Deutschland zusammenzuführen sowie die Fragen in acht Handlungsfeldern gemeinsam zu beantworten und Handlungsfelder aufzuzeigen. Dieses Strategiepapier soll die Antworten und die Meilensteine festlegen, damit Deutschland international anschlussfähig bleibt und die Wertschöpfungskette im Bereich Gen- und Zelltherapien (GCT) voll ausschöpft. Das Nationale Netzwerk Büro für Gen und Zelltherapien (Netzwerkbüro GCT) hat die Aufgabe, die Stakeholder zusammenzuführen und die Expert*innen aus den einzelnen Arbeitsgruppen auch langfristig als Ansprechpartner*innen zu binden und deren Bedarfe zu ermitteln und zu erfüllen.
Daniel Besser: Dazu kommt noch die Deutsche Gesellschaft für Gentherapien (DG-GT), die sehr involviert war in den Prozess der Strategieentwicklung und die zukünftig viele Berührungspunkte mit dem Netzwerkbüro GCT haben wird. Die Strategie ist letztendlich daraus entstanden, dass es in Berlin eine Charite-Bayer-Initiative gibt, die auf nationale Füße gestellt werden soll. Es gab eine lange Vorphase mit mehreren runden Tischen und verschiedenen Veranstaltungen, und das mündete nun in ein Strategiepapier.
GSCN: WelcheSchnittstellen hat das German Stem Cell Network mit diesen beiden Gen- und Zelltherapien Projekten des BIH?
Claudia Waskow: Es ist besonders wichtig, dass der Prozess der Strategiefindung aber auch die Projekte des Netzwerkbüro GCT in enger Zusammenarbeit mit dem German Stem Cell Network (GSCN) erfolgen. Stammzellen gehören ja genau zu den Zellen, die gentherapeutisch und auch zelltherapeutisch verwendet werden sollen. Und hier sind insbesondere die blutbildenden Zellen von hoher Bedeutung, weil sie gut untersucht sind und in der Klinik eingesetzt werden. In vielen präklinischen und und klinischen Studien testen Forschende Behandlungen mit genetische Korrekturen von hauptsächlich monogenetischen Erkrankungen. Daher ist eine enge Zusammenarbeit unser beiden Netzwerke und Entitäten inhaltlich sehr sinnvoll.
Daniel Besser: Es sind unsere Wissenschaftler*innen, die sich in beiden Netzwerken überschneiden. Aber auch bei der Interaktion mit der Gesellschaft haben wir als GSCN schon viel Vorarbeit geleistet, sei es mit Schulmaterialien, mit Ausstellungen oder mit Informationen im Web oder auf Veranstaltungen. Zudem haben wir europäische Partner wie EuroGCT oder die European Society for Gene- and Cell Therapy, mit denen sich Verknüpfungen anbieten. Ich kann mir auch gemeinsame Whitepaper vorstellen und andere viele schöne Projekte, die in der Zukunft dazu kommen können.
Elke Luger: Der Hinweis auf bereits existierende Strukturen ist maßgeblich und das ist ja auch eine Grundlage für die Arbeit des Netzwerkbüros GCT. Wir werden Synergien ausnutzen und keine Redundanzen schaffen. Wir als Netzwerkbüro GCT wollen für die wissenschaftliche Community eine Karte erschaffen, eine Wissenskonzentration aller existierenden Strukturen, Netzwerke und Ausbildungsmöglichkeiten. Sozusagen ein zentraler Ort, um Kliniken, Forschungsinstitutionen und Ansprechpartner abzubilden. Für Patienten, Studierende und für Forschende. Also eine Erfassung all der Strukturen, die bereits existieren und ein Ermöglichen von effektivem nationalem und perspektivisch natürlich auch internationalem Zusammenarbeiten, wie Daniel bereits erwähnte.
GSCN: Welche Zukunftsvision haben das Netzwerkbüro GCT und das GSCN für eine Forschungs- und Therapien-Landschaft für Gen- und Zelltherapien in Deutschland?
Elke Luger: Eine der Zukunftsvisionen könnte sein, vor dem Hintergrund der maximalen Ressourcennutzung auf gemeinsame Protokolle oder auch gemeinsame GMP-Herstellungsorte zurückgreifen zu können. Gaps zu schließen, wo Lieferketten problematisch sein könnten. Dass man hier in Deutschland ein Netzwerk von den Entwicklern über die Anwender hin zu den Herstellern hat. Mein Ziel ist es, dass diese Informationen zentral aktuell gehalten und wir immer den Rückfluss der Informationen aus der Community aufnehmen werden.
Daniel Besser: Ich denke, Zelltherapien nur alleine für Deutschland zu denken, ist zu eng gedacht. Es gibt ganz viel im europäischen Raum zu bearbeiten. Da wird es ein give and take in der Entwicklung zwischen verschiedenen Ländern geben müssen. Außerdem bin ich fest davon überzeugt, dass wir an die Kosten „ranmüssen“. Also im Moment haben wir eine Struktur, die letztendlich im regulatorischen Prozess auf die Pharmaindustrie mit niedermolekularen Sustanzen ausgerichtet ist. Dieser Prozess ist wahnsinnig teuer. Wenn ich am Ende ein Small Molecule habe, also ein Medikament, das ich zentral herstellen kann, dann kann ich diese Kosten von ein bis zwei Milliarden für den gesamten klinischen Prozess tragen. Wenn wir diese Kosten zukünftig aber nicht runterbringen, dann glaube ich, werden wir vielen Patienten, die mit schwerwiegenden Erkrankungen wie Parkinson’s, Diabetes oder vielen seltenen Erkrankungen (Rare Dieseases) auf neue Gen- und Zelltherapien warten, keine solche Therapien anbieten können.
Das heißt also, wir müssen uns in Zukunft über Kostenstrukturen und auch über Reimbursement-Strukturen nachdenken. Wir haben über 10.000 Krankheiten, die auf Heilung warten. Da kommt viel Arbeit auf uns zu: Über die Vernetzung der Stakeholder und der Hersteller hinaus, auch die nationale und europäische Regulatorik, die Kostenstrukturen und auch Diskussionen mit Krankenkassen, mit dem Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA), auf deutscher bis hin zur europäischen Ebene.
Claudia Waskow: Es sollte sichergestellt werden, dass in Deutschland tätige Teams künftig in allen großen internationalen wissenschaftlichen Initiativen repräsentiert sind. Dafür ist ein koordinierter Informationsfluß wichtig, und den kann die nationale Strategie über das Netzwerkbüro bereitstellen. Es gibt große internationale Konsortien zu Gen- und Zelltherapien, in denen erstaunlich wenig Gruppen aus Deutschland involviert sind. Da sind die großen Zentren in London, Paris, und Mailand stärker vertreten, das sollte dringend angepasst werden. Unsere strategische Zusammenarbeit sollte dazu führen, dass die regulatorischen Vorgaben in Deutschland immer weniger komplex werden. Konkret betrifft das Regularien zu gentechnologischen und tierexperimentellen Tätigkeiten.
GSCN: Was sind die konkreten bürokratischen und regulatorischen Nachteile im internationalen Vergleich, die Deutschland im Augenblick erzeugt?
Claudia Waskow: Die Umsetzung von europäischen Guidelines erfolgt in jedem Land etwas anders, das heißt, die Auslegung ist unterschiedlich. Aber sogar innerhalb Deutschlands gibt es Unterschiede in den einzelnen Bundesländern, da das Regelwerk leicht unterschiedlich ausgelegt wird. Das wird schnell unübersichtlich.
Elke Luger: Eine überschaubare Regulatorik ist auch für internationale Investoren maßgeblich, die schnell ihre Mittel für diese hochaktuellen und sehr technischen Prozeduren zur Verfügung stellen wollen. Wenn das in Deutschland so umständlich ist und gesetzliche Unterschiede in den einzelnen Bundesländern so groß sind, dann ist es einfacher, Venture Capital in Frankreich oder Italien unterzubringen, wo es nur ein zugrundeliegendes Gesetz gibt.
GSCN: Wie ändert man solche Regulatorien und Bürokratie in Deutschland?
Elke Luger: Den Föderalismus können wir natürlich nicht abschaffen. Aber Handreichungen auszuarbeiten, auf die sich die einzelnen Landesgesetze als Handlungsanleitungen stützen können, ist ein Ziel unserer Nationalen Strategie für Gen- und Zelltherapien.
Claudia Waskow: Eine Herangehensweise wäre auch, mit den entsprechenden Gruppierungen bei der Deutschen Forschungs Gemeinschaft (DFG) zu kooperieren.
Daniel Besser: Das Problem ist weiterreichend: Die Herstellungserlaubnis für Zell- und Genprodukte kommt in Deutschland zusätzlich von den Länderbehörden und nicht vom Paul Ehrlich Institut (PEI) oder nur von der Europäischen Medicine Agency (EMA). Wir haben also zwei Seiten, die regulatorische Ansprüche stellen: die Länderbehörden und die EMA – und die stimmen oft nicht überein. Hier sollten gemeinsame Ideen und Regulatorien gefunden werden.
GSCN: Wie werden Forschende von der nationalen Strategie zur Zell- und Gentherapien profitieren und wie können sie sich einbringen?
Elke Luger: Einbringen konnten sie sich in den Entwicklungs- und Schreibprozess, wo es darum ging, Defizite aufzuzeigen und Lösungen vorzuschlagen, um den ganzen Themenkomplex voranzubringen. Wir wollen aber auch danach diesen Spirit der Zusammenarbeit im Netzwerkbüro GCT weiterhin nutzen und aufrechterhalten. Wir sehen uns als Plattform für Kommunikation, Information, Kooperationsmatching oder Veranstaltungen zum Thema GCT. Wir wollen auch darüber informieren, wie man Gelder akquirieren kann oder welche Förderlinien perspektivisch aufgesetzt werden, sei es deutschland- oder europaweit. Das ist für Forschende zentral und da sehen wir uns in der Pflicht. Dazu kommt die Unterstützung im Scientific Advice Prozess. Aktuell bauen wir eine „regulatory support unit“ auf, die Hilfe bei den ersten Interaktionen mit dem Paul-Ehrlich-Institut anbieten wird.
Daniel Besser: Zum einen gestalten die Forschenden den Strategieprozess mit, das ist wichtig. Sobald die Strategie finanziell ausgestaltet ist, werden die bereits gut informierten Forschenden sicher gute Karten haben, ihre Projekte gefördert zu bekommen – wenn die Begutachtung erfolgreich war. Die Geldverteilung muss und wird transparent sein.
Zur Regulatorik finde ich ganz wichtig, dass Start-ups und Entwickler*innen unterstützt werden und ihnen Hilfestellungen bei ferneren Themen wie Human Resources oder Intellectual Property (IP, geistiges Eigentum) angeboten wird. Mit anderen Worten: wo kriege ich die richtigen Personen her, die mir bestimmte Dinge ermöglichen können wie GMP (Good Medical Practice) Facilities? Wie schütze ich meine Intellectual Properties? Welche Unterstützung brauchen wir bei Geldgebern und rechtlichen Dingen? Und dies als deutschlandweites Angebot!
Elke Luger: Das sehe ich genauso. Außerdem sollte eine Erweiterung in der Einstellung der Forschenden hinzukommen: In der Forschung sind bislang Publikationen die Währung von Impact.
Wenn wir aber das Ziel unserer Forschung in der Behandlung der Patient*innen sehen, dann ist der Weg dorthin die Entwicklung von Therapien. Und diese Vorstellung, weniger zu publizieren und sich stattdessen mit den Mechanismen der Patententwicklung und der Lizenzentwicklung zu beschäftigen – das ist derzeit noch in keinem Lehrplan einer Universität verankert.
Und genau deshalb entwickeln wir mit Partnern in München und Mainz ein deutschlandweites Technologietransfer-Programm im Bereich Gen- und Zelltherapien, wo wir uns mit exakt diesen Themen beschäftigen. Wie patentierte ich? Wie lizenzierte ich? Wie gründe ich aus? Es gilt aufzuzeigen, dass es auch Zwischenformen zwischen akademischer Forschungskarrieren und Ausgründungen gibt. Das Programm steht unter dem Namen GeneNovate: Empowering Innovators and Entrepreneurs in Gene and Cell Therapies. Perspektivisch wollen wir das Programm mit Partnern an vielen weiteren Standorten in Deutschland ausrollen.
GSCN: Welche Kooperationen wird es zwischen GSCN und der Initiative des Nationalen Netzwerkbüros GCT geben?
Claudia Waskow: Ich erwarte, dass das Netzwerk sehr von dieser neuen Plattform mit ihren Informationen und Fundings profitieren kann. Die Themen der Gen- und Zelltherapien interessieren unsere Mitglieder genauso. Es wird ein Gewinn, hier zu kooperieren. Das kann in der Working Group zu „Stammzellen in Regenerativen Therapienn“ passieren, aber auch auf der GSCN Konferenz.
Elke Luger: Wir freuen uns sehr über die Zusammenarbeit mit dem GSCN und sehen viele Schnittstellen im Forschungs- und Förderungsbereich, aber auch im Public Outreach mit Bevölkerungsgruppen wie Patienten, Schüler*innen und Studierenden.
Daniel Besser: Wir haben bereits gute Erfahrungen miteinander gemacht und es ist eine bereichernde Zusammenarbeit zwischen dem GSCN und dem Netzwerkbüro GCT.
