Um eine Gen- oder Zelltherapie für eine Erkrankung zu entwickeln, müssen Wissenschaftler zunächst die genetischen und/oder zellulären Ursachen der Erkrankung verstehen. Das Verständnis dieser Ursachen und des Ausmaßes ihrer Auswirkungen auf den Körper kann ein langwieriger Prozess sein. Dieser Prozess kann sich verlängern, wenn eine Erkrankung selten ist und nur begrenzte Möglichkeiten zu ihrer Erforschung bestehen.
Die Gentherapie ist nicht immer eine geeignete Behandlungsmethode.
Die Zelltherapie basiert auf einem umfassenden Verständnis darüber, wie sich die verwendeten Zellen nach der Transplantation in den Körper verhalten und wie dieser Teil des Körpers auf die transplantierten Zellen reagiert.
Unterschiedliche Bedingungen erfordern unterschiedliche Mittel zur Durchführung einer Therapie. Beispielsweise können Blutkrebserkrankungen mit einer Infusion eines Therapeutikums behandelt werden, während solide Tumore einen gezielteren Ansatz erfordern. Das bedeutet, dass bei der Verabreichung von Behandlungen unterschiedliche technologische und sicherheitstechnische Herausforderungen zu bewältigen sind.
Schließlich gibt es noch logistische Überlegungen.
Weitere Informationen zu diesen Gründen finden Sie in unserem Factsheet zu diesem Thema.
Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMPs) sind Humanarzneimittel auf der Basis von Zellen, Genen oder Geweben. ATMPs sind eine Untergruppe der Gen- und Zelltherapien; nicht alle Gen- und Zelltherapien sind Arzneimittel oder entsprechen der rechtlichen Definition von ATMPs.
ATMP Sweden erläutert hier die verschiedenen Kategorien von ATMPs.
Gene, Zellen und Proteine
Unsere Gene sind der „Bauplan“ für unsere körperlichen Merkmale. Menschen haben in der Regel zwei Kopien jedes Gens, eine von jedem Elternteil.
Unser Körper besteht aus Zellen, wobei verschiedene Zellen unterschiedliche Funktionen erfüllen. Gene enthalten Informationen für die Produktion von Proteinen. Die Funktion und das Verhalten einer Zelle hängen davon ab, welche Proteine produziert werden.
Eine Veränderung in einem Gen, die eine Veränderung des Proteins verursacht, wird als Mutation bezeichnet. Viele Mutationen sind harmlos; sie produzieren ein leicht verändertes Protein, das seine biologische Funktion weiterhin erfüllt und so die natürliche Vielfalt innerhalb der Menschheit begründet, beispielsweise die Augenfarbe, die Haarstruktur oder die Blutgruppe.
Einige Mutationen sind jedoch schädlich. Das kann bedeuten, dass ein wichtiges Protein zu wenig oder zu viel produziert wird oder dass es fehlerhaft produziert wird und seine Funktion im Körper nicht erfüllen kann. Beides kann zu Krankheiten führen.
Gentherapie
Das Ziel der Gentherapie ist es, genetisches Material wie DNA zu verwenden, um eine Erkrankung zu behandeln, indem das krankheitsverursachende Gen dauerhaft verändert wird. Dies kann bedeuten, dass eine Kopie des funktionsfähigen Gens hinzugefügt oder ein Gen „korrigiert“ wird, damit es das funktionsfähige Protein produziert.
Zelltherapie
Bei der Zelltherapie werden Zellen zur Behandlung von Krankheiten eingesetzt, wobei nicht auf genetischer, sondern auf zellulärer Ebene eingegriffen wird. In der Zelltherapie werden häufig Stammzellen verwendet, da diese eine Vielzahl verschiedener Zelltypen produzieren können, um das betroffene Gewebe zu reparieren.
Hybride Gen- und Zelltherapie
Einige Therapien kombinieren Techniken aus der Gen- und Zelltherapie. Dabei werden dem Patienten Zellen entnommen und im Labor genetisch verändert. Diese genetisch veränderten Zellen werden dann in großer Zahl gezüchtet und dem Patienten wieder zugeführt. Dies wird als hybride Gen-Zell-Therapie oder hybride Gen- und Zelltherapie bezeichnet.