Chi dovrebbe utilizzare le risorse chiave EuroGCT e come utilizzarle?

A causa della complessità dei processi di sviluppo terapeutico per i diversi tipi di terapie geniche e cellulari (TGC), e dei diversi interessi di tutti i soggetti interessati coinvolti, esistono più percorsi per portare le terapie dal laboratorio alla pratica clinica. Le risorse chiave di EuroGCT sono state accuratamente progettate, compilate e curate per soddisfare le esigenze dei vari soggetti interessati, migliorando l'accesso ai passaggi pratici relativi allo sviluppo delle terapie geniche e cellulari. Di seguito sono elencati alcuni percorsi che si suggerisce di intraprendere per alcune tipologie esemplificative di soggetti interessati.

Per i regolatori nel senso ampio del termine, ovvero tutte le autorità competenti (vedi anche: Attori e Reti), comprese, ma non limitate a, quelle delle Agenzie dei Medicinali, Autorità competenti nazionali, Enti di Valutazione delle Tecnologie Sanitarie (HTA), Comitati Etici, Autorità competenti in materia di Dati, Uffici Brevetti, Autorità di  Finanziamento alla Ricerca, a seconda del tuo coinvolgimento nei processi regolatori, vi suggeriamo di concentrarvi su diverse parti dei Percorsi di Ricerca:

• Per tutti i tipi di addetti ai settori regolatori, ci auguriamo che le sezioni "Legislazione dell'Unione Europea", "Guida all'Unione Europea" e "Letteratura pertinente", compilate per tutto l’arco del percorsi , possano risultarvi utili.
• Per gli addetti ai settori regolatori che si concentrano su un settore specifico dello sviluppo del prodotto, si consiglia di consultare i Temi pertinenti al proprio ambito di lavoro. Ad esempio, per i regolatori delle autorità OGM o delle aree di ricerca non clinica, si invita ad esaminare la sezione relativa alla ricerca clinica.

Per i ricercatori in scienze biomediche con un focus principale sulla scienza di base, si consiglia di consultare i temi "Ricerca e Innovazione" e le sue sotto-categorie "Ricerca Fondamentale" e "Ricerca Clinica". Se la vostra ricerca coinvolge pazienti, si suggerisce di consultare le risorse indicizzate con il tema "Coinvolgimento del Paziente e del Pubblico", oppure di cercare risorse potenzialmente utili nella Directory MTA Coinvolgere i Pazienti e il Pubblico [Engage PPI]  e nella sotto-categoria "Ricerca Clinica" all'interno del tema "Ricerca e Innovazione".

Per gli sviluppatori e i ricercatori che mirano a portare una terapia sul mercato, si raccomanda di consultare tutti i temi all'interno dei Percorsi di Ricerca. L'attenzione dovrebbe essere focalizzata sulle sezioni "Sfide", "Opportunità e incentivi", "Passaggi pratici" e "Interazioni con i regolatori" in ciascuna voce, attraverso tutte le fasi. Se vi interessa scoprire come un prodotto specifico è stato portato sul mercato, si consiglia di consultare la sezione ”Casi di Studio”.

Per i pazienti e il pubblico interessati ad apprendere i processi di sviluppo delle terapie genetiche e cellulari, si suggerisce di iniziare dalla sezione "Introduzione" e approfondire a vostro piacimento. Anche la sezione  "Condizioni e malattie" all'interno dei filtri di ricerca potrebbe essere utile per cercare informazioni su terapie sviluppate o in fase di sviluppo per trattare specifiche condizioni. Tuttavia, la sezione Percorsi di Ricerca si concentra principalmente sui processi di sviluppo e sui requisiti delle terapie, quindi le informazioni sui trattamenti per condizioni specifiche potrebbero essere limitate. Ulteriori dettagli su questo argomento sono reperibili in una diversa sezione del sito EuroGCT, sia nella sezione “Scopri” che tramite i menu a tendina nei pannelli "Condizione" e "Tema" nel banner in alto del nostro sito web.   

Sono benvenuti i commenti su come migliorare i contenuti e la navigazione del sito. Si invita a contattarci per contribuire a migliorare le attività e per apprendere dalle esperienze di coloro che utilizzano EuroGCT.

Pubblicazione: 05/06/2024

Traduzione dall'inglese all'italiano nel giugno 2025:

Victoria Burakova-Lorgnier, Giurista, UMR 7318 DICE CERIC, Aix-Marseille Università, Aix-en-Provence, Francia

Emanuele Cesta, Avvocato, funzionario legale dell’Agenzia Italiana del Farmaco – AIFA e Chair del European Committee on Pharmaceuticals and Pharmaceutical Care (CD-P-PH), EDQM, Roma, Italia