In den letzten Jahrzehnten hat sich die Zell- und Gentherapie von einer Hypothese zu einer lebensrettenden Realität entwickelt. Aber was meinen wir eigentlich, wenn wir von Gen- und Zelltherapie sprechen?
Diese Seite enthält eine einfache Erklärung zu Genen, Proteinen, Zellen und Stammzellen als Hintergrundinformation zur Funktionsweise der Gen- und Zelltherapie. Wir arbeiten derzeit an einem detaillierteren Informationsblatt zu diesen Konzepten.
Unser Körper besteht aus Zellen, die die grundlegende Funktionseinheit aller Lebensformen sind. Der Begriff „Gewebe” bezeichnet Gruppen ähnlicher Zellen, die zusammenarbeiten, um eine bestimmte Aufgabe zu erfüllen. In unserem Körper gibt es etwa 200 Zelltypen, die alle unterschiedliche Aufgaben erfüllen und verschiedene Organe bilden. Beispielsweise sieht eine Gehirnzelle ganz anders aus und funktioniert anders als eine Lungen-, Leber- oder Blutzelle.
DNA ist eine chemische Struktur, die Informationen in unseren Zellen speichert und wie eine Blaupause für den Aufbau der Zellen fungiert. Gene sind kleine Abschnitte der DNA, die den Code für die Herstellung bestimmter Proteine enthalten. Proteine sind die Bestandteile oder Bausteine unserer Zellen.
Jede menschliche Zelle enthält den vollständigen Satz der DNA dieses Individuums. Allerdings werden in verschiedenen Zellen und zu unterschiedlichen Zeiten unterschiedliche Gene aktiviert, je nach der Rolle dieser Zelle im Körper. Das bedeutet, dass bestimmte Proteine in bestimmten Zelltypen produziert werden und deren Funktion und Verhalten steuern. Je spezialisierter eine Zelle wird, desto weniger Gene kann sie aktivieren.
Im Gegenzug steuert die gemeinsame Wirkung vieler spezialisierter Zellen die Entwicklung und Funktion größerer Strukturen im Körper, wie beispielsweise Organe.
Stammzellen sind unspezialisierte Zellen. Da sie noch keine bestimmte Funktion übernommen haben, können sie eine Vielzahl von Genen aktivieren und sich zu anderen Zelltypen entwickeln. Stammzellen sind wichtig für das Wachstum und die Entwicklung des Körpers sowie für die Reparatur nach Verletzungen.
Einige Merkmale werden allein durch unsere Gene bestimmt (z. B. die Blutgruppe), während andere sowohl von unseren Genen als auch von unserer Umwelt beeinflusst werden (z. B. die Körpergröße, die durch Genetik und Ernährung beeinflusst wird). Menschen haben in der Regel zwei Kopien jedes Gens, eine von jedem Elternteil. Einige Gene haben mehrere Funktionsformen (sogenannte Allele), die unterschiedliche körperliche Merkmale hervorbringen, wie z. B. Augenfarbe, Haarstruktur oder Blutgruppe.
Die biologische Funktion eines Proteins wird durch seine Form bestimmt. Eine Veränderung in einem Gen, die zu einer anderen Proteinform führt, wird als Mutation bezeichnet. Viele Mutationen sind harmlos; sie produzieren ein leicht verändertes Protein, das seine biologische Funktion weiterhin erfüllen kann, was zu einer natürlichen Vielfalt innerhalb der Menschheit führt.
Einige Mutationen haben jedoch schädliche Auswirkungen, da ein notwendiges Protein nicht oder nur fehlerhaft produziert wird. Dies kann bedeuten, dass es seine Aufgabe in der Zelle nicht erfüllen kann oder sogar aktiv Schäden in der Zelle verursacht. Beide Ergebnisse können zu Krankheiten führen.
Die Gentherapie ist eine Technik, bei der genetisches Material wie DNA verwendet oder manipuliert wird, um eine Krankheit oder Störung zu behandeln, zu verhindern oder zu heilen.
Viele genetische Störungen erfordern eine lebenslange Behandlung. Bei einigen dieser Erkrankungen kann die Gentherapie die Ursache behandeln, indem sie:
Beispiel: Bei der X-chromosomalen schweren kombinierten Immundefizienz führt eine Mutation in einem bestimmten Gen dazu, dass die Betroffenen keine funktionierenden Immunzellen produzieren können, um Infektionen abzuwehren. Eine zugelassene Gentherapie versorgt sie mit einer korrekten Kopie des Gens, wodurch die Produktion gesunder Immunzellen ermöglicht wird.
Diese Art der Gentherapie ist ein komplexer Prozess. Wissenschaftler müssen das spezifische krankheitsverursachende Gen identifizieren und genau wissen, wie sie es gezielt bekämpfen können. Genauso wie es nicht nur eine Art von Operation gibt, gibt es auch nicht nur eine einzige „Gentherapie”, die zur Behandlung genetischer Erkrankungen eingesetzt werden kann. Einige Erkrankungen können durch mehrere genetische Mutationen verursacht werden, was bedeutet, dass einige Subtypen der Erkrankung mit Gentherapie behandelt werden können, andere hingegen nicht. Bei einigen Erkrankungen kann die Gentherapie eine einmalige, dauerhafte Heilung bewirken, dies ist jedoch nicht immer der Fall.
Es gibt auch andere Anwendungsbereiche für die Gentherapie, die nicht direkt auf die genetische Ursache einer Krankheit abzielen.
Beispiel: Bei Menschen mit Krebs funktioniert das Immunsystem in der Regel normal, aber es kann Krebszellen nicht erkennen und zerstören, da sie den übrigen Zellen im Körper zu ähnlich sind. Eine Art der Gentherapie, die sogenannte CAR-T-Therapie, wird derzeit zur Behandlung bestimmter Krebsarten eingesetzt. Dabei werden die Immunzellen des Patienten mit dem Gen für einen speziellen Rezeptor ausgestattet, der es ihnen ermöglicht, Krebszellen zu erkennen und abzutöten.
Die Gentherapie ist noch ein relativ neues Gebiet, und ihre Anwendungsmöglichkeiten entwickeln sich mit dem Fortschritt der Forschung und der Entdeckung neuer Technologien weiter.
Die Zelltherapie (oder Zellbehandlung oder Zytotherapie) ist die Verwendung von Zellen zur Behandlung von Krankheiten, wobei eher auf zellulärer als auf genetischer Ebene eingegriffen wird. Dabei werden lebende Zellen in einen Patienten injiziert, transplantiert oder implantiert. Stammzellen werden häufig in der Zelltherapie verwendet, da sie eine Reihe verschiedener Zelltypen produzieren können, um das betroffene Gewebe zu reparieren.
Die Zelltherapie kann mit Zellen eines gesunden Spenders (allogen) oder mit den eigenen Zellen des Patienten (autolog) durchgeführt werden.
Beispiel: Eine hämatopoetische Stammzelltransplantation (Knochenmarktransplantation) wird verwendet, um beschädigte Blutzellen durch gesunde zu ersetzen. Sie kann zur Behandlung von Erkrankungen der Blutzellen wie Leukämie und Lymphomen eingesetzt werden.
Ein Produkt der Gewebezüchtung ist ein Arzneimittel, das bioengineerte Zellen oder Gewebe enthält und dazu dient, die Funktion eines Gewebes oder Organs zu reparieren, wiederherzustellen oder zu verbessern. Auch bei der Gewebezüchtung können Stammzellen zur Produktion verschiedener Zelltypen verwendet werden.
Beispiel: Spherox ist eine Behandlung, die aus dem eigenen Knorpelgewebe des Patienten hergestellt wird, um Schäden am Knie zu reparieren. Gesunde Knorpelzellen werden dem Patienten entnommen, unter strengen Bedingungen im Labor gezüchtet, damit sie spezielle Strukturen bilden können, und dann wieder in das Knie injiziert, wo sie sich an den beschädigten Knorpel binden und zu dessen Reparatur beitragen.
Die Klassifizierung einer Therapie kann sehr kompliziert sein, da sie von vielen verschiedenen Faktoren abhängen kann.
Wir haben eine vereinfachte Erklärung dieser Therapien bereitgestellt, um Ihnen zu helfen, ihre Grundprinzipien zu verstehen. Allerdings gibt es oft Überschneidungen bei den Methoden und Techniken, die bei verschiedenen Arten von Behandlungen zum Einsatz kommen. Beispielsweise werden beim Tissue Engineering in der Regel Zellen oder Stammzellen verwendet, die genetisch verändert sein können, während bei der Gentherapie möglicherweise Zellen des Patienten entnommen, genetisch verändert und wieder in den Körper eingeführt werden.
Zu den Faktoren, die die Klassifizierung einer Therapie beeinflussen, können die Art und Weise gehören, wie die Behandlung hergestellt wird oder wie sie im Körper wirkt. Auch die rechtlichen Definitionen und Klassifizierungen variieren zwischen den Ländern und Regulierungssystemen. Dieselbe Therapie kann je nach Kontext unterschiedlich beschrieben werden, und mehrere Beschreibungen können dennoch zutreffend sein.
Beispiel: Innerhalb der EU wird die CAR-T-Therapie in der Regel rechtlich als Gentherapie klassifiziert, aber manchmal auch als zellbasierte Gentherapie oder Immuntherapie bezeichnet, da sie das Immunsystem modifiziert, um Krankheiten zu bekämpfen.
Wenn Sie mehr über die Klassifizierung erfahren möchten, finden Sie in unserem Verzeichnis „Research Pathways“ Ressourcen, die verschiedenen Forschern und anderen Interessengruppen helfen, die rechtlichen und regulatorischen Aspekte der Entwicklung von Zell- und Gentherapien in Europa zu verstehen.