Cosa sono le terapie non approvate?

Le terapie sperimentali sono solitamente proposte nell'ambito di studi clinici. Pertanto, le informazioni sulla sicurezza e sull'efficacia del farmaco sono ancora in fase di valutazione. Le terapie in fase di sperimentazione sull'uomo si sono già dimostrate affidabili negli esperimenti sugli animali. Prima di poter reclutare i partecipanti, è necessario che lo studio proposto sia approvato da almeno un comitato etico di ricerca. I partecipanti sono attentamente monitorati e i ricercatori sono tenuti a segnalare al comitato etico di ricerca e ad altri enti regolatori qualsiasi evento avverso imprevisto. Qualora si dimostri che una terapia non è efficace o che presenta un livello di rischio ingiustificato, si procederà all'interruzione dello studio. Per maggiori dettagli sul processo di studio clinico, è possibile leggere qui. 

Il termine “Uso compassionevole” indica un caso particolare in cui una terapia sperimentale viene utilizzata per trattare una condizione medica per la quale non è ancora autorizzata. Questo caso è previsto affinché le terapie in fase di sviluppo possano essere accessibili ai pazienti affetti da una patologia priva di una terapia adeguata e approvata e che non possono accedere agli studi clinici. Essa si applica solo alle condizioni mediche potenzialmente letali, di lunga durata o gravemente debilitanti, ed esclusivamente alle terapie inserite nel processo di sperimentazione clinica. Le linee guida dell'Agenzia europea per i medicinali sull'uso compassionevole sono disponibili qui. Queste linee guida non sono giuridicamente vincolanti e le leggi sull'uso compassionevole variano da Paese a Paese. 

Le terapie non approvate sono terapie che non hanno superato il processo degli studi clinici e per cui non sono in corso o previsti studi clinici. I fabbricanti e i medici non hanno dimostrato a nessun ente regolatorio che la terapia è corroborata da prove scientifiche e non rendono conto degli esiti del loro utilizzo. La responsabilità può derivare dalla possibilità di sfruttare scappatoie, di fornire dati incompleti o fuorvianti o di continuare a consigliare una terapia pur non rispettando gli standard normativi. Si tratta spesso di terapie offerte da cliniche private piuttosto che da strutture sanitarie pubbliche, che possono essere pubblicizzate come "trattamenti sperimentali". Occorre notare che, sebbene in alcuni casi questi servizi siano offerti in modo legale, non godono delle stesse misure di salvaguardia dei trattamenti regolamentati e sperimentali. 

Nota terminologica: nelle discussioni sui media e nelle conversazioni quotidiane, i termini "non approvato/a" e "sperimentale" sono spesso usati in modo intercambiabile. In questo sito, il termine "sperimentale" viene utilizzato per indicare le terapie sottoposte a sperimentazione clinica, ma non ancora approvate per l'uso clinico di routine; il termine "non approvato/a" indica, invece, le terapie per le quali non sono stati rispettati gli obblighi normativi e che non sono suffragate da prove scientifiche pubblicate. Per maggiore chiarezza, il termine generico "non approvato/a" e quello eventualmente poco chiaro di "sperimentale" saranno per quanto possibile evitati. In caso di dubbi sul fondamento di una terapia proposta, è bene rivolgersi a un operatore sanitario qualificato e di fiducia per conoscere le prove a sostegno. 

Gli studi clinici costituiscono una fase essenziale del processo di sviluppo di nuove terapie e i ricercatori e gli operatori sanitari sono tenuti a salvaguardare il benessere delle persone che partecipano alla sperimentazione o che assumono una terapia non approvata durante le loro cure cliniche. Purtroppo, alcune organizzazioni approfittano dell'ambiguità dell'idea di trattamenti "non approvati" o "sperimentali", offrendo ai pazienti trattamenti non approvati e privi di fondamento scientifico. Ciò può significare che: 

• La terapia è stata approvata per uno studio clinico di Fase 1 e, nonostante non abbia soddisfatto i criteri per passare alla Fase 2, l'organizzazione continua a reclutare partecipanti per la Fase 1 senza modificarne il processo. 
• La comunità scientifica e medica non è concorde sull'efficacia e la sicurezza di una terapia non approvata (perché la malattia è rara o perché studi diversi utilizzano metodi diversi) e le organizzazioni "scelgono" i risultati a sostegno dell'uso di una terapia. I diversi Paesi europei dispongono di enti normativi diversi e le diversità di regolamentazione possono essere sottaciute o ridotte al minimo per favorire l'uso di una terapia in un altro contesto. 
• Non sono stati condotti studi clinici in merito a questa terapia. Tali procedure possono essere offerte a livello legale sfruttando una scappatoia o un cavillo. Per esempio, in alcune regioni le terapie classificate come "cosmetiche" sono sottoposte a normative e controlli diversi rispetto ai prodotti classificati come "terapeutici". Le organizzazioni possono proporre una terapia classificata come cosmetica ricorrendo a un linguaggio fuorviante per sottintendere che abbia benefici terapeutici. 

Tutte le terapie, sebbene ben monitorate e regolamentate, presentano una certa dose di rischio. Tuttavia, i pazienti devono essere particolarmente prudenti nei confronti di terapie non sottoposte ai consueti requisiti etici e di sicurezza. 

Le cliniche in grado di offrire terapie non approvate offrono spesso testimonianze dei pazienti in merito al successo della procedura, piuttosto che prove esterne. Naturalmente è possibile che i pazienti possano trarre beneficio da trattamenti non regolamentati, sia a causa dell'effetto placebo che di effetti autentici e non studiati. Potrebbero anche manifestare effetti avversi. Tutto ciò può essere particolarmente pericoloso se questi effetti non sono stati studiati e sono poco conosciuti. Un altro esito possibile è che la procedura non abbia alcun effetto significativo. La somministrazione di trattamenti non approvati può ritardare la ricerca di cure più vantaggiose per i pazienti e, in questo caso, la loro condizione medica può progredire. 

La finalità del processo di studi clinici è quella di assicurarsi che una terapia sia sicura per l'uso nei pazienti e che sia adatta allo scopo, ossia che sia possibile dimostrare che migliora la qualità di vita di un paziente. Le terapie non approvate non usufruiscono della stessa sorveglianza e salvaguardia delle terapie in fase di sperimentazione correttamente regolamentate. 

I medici che offrono trattamenti non approvati potrebbero non fornire a nessun ente regolatorio la prova scientifica del funzionamento della terapia, approfittando di una scappatoia che impedisce loro di farlo o contravvenendo ai requisiti normativi. In mancanza di sorveglianza, le autorità competenti non vengono informate qualora si riscontrino problemi di sicurezza gravi e inattesi o si accerti che la terapia non è efficace nell'alleviare i sintomi o nel migliorare la qualità della vita. 

Le terapie non approvate non devono necessariamente essere sottoposte a revisione etica o possono avvalersi di scappatoie normative per evitarle. Numerose terapie efficaci avranno effetti indesiderati o provocheranno disagi nella vita dei pazienti e di chi se ne occupa. Uno dei compiti del comitato etico è quello di soppesare i potenziali benefici rispetto ai potenziali esiti negativi e di valutare se i rischi e gli effetti indesiderati sono commisurati ai potenziali benefici. Gli eventi avversi o gli effetti indesiderati imprevisti vengono riferiti al comitato, il quale esprime il proprio parere sull'opportunità di arrestare una terapia sperimentale per il bene del paziente.

In assenza di una supervisione normativa ed etica, tali decisioni sono a discrezione del singolo medico o della clinica. Le cliniche non sono tenute a riportare o pubblicare i loro risultati. Di conseguenza, è difficile per la comunità scientifica valutare le proprie scoperte e confermare se possano essere replicate. Inoltre, è difficile che i pazienti e gli assistenti reperiscano informazioni imparziali sulla sicurezza o sul tasso di successo di una terapia che stanno esaminando.

Per uso "off-label" si intende la pratica di utilizzare una terapia autorizzata per una finalità specifica per trattare un problema diverso, o di somministrarla mediante un metodo non autorizzato. Ad esempio, i beta-bloccanti, che sono autorizzati per il trattamento dell'ipertensione, vengono comunemente prescritti per il trattamento dell'ansia, per cui non sono specificamente autorizzati. L'uso off-label non è da considerarsi una forma di terapia non approvata, in quanto la sicurezza e l'efficacia della terapia sono state accertate da studi clinici e il suo uso è stato autorizzato dagli enti regolatori competenti. 

Un farmaco può essere prescritto off-label nell'ambito del trattamento di un paziente a discrezione del medico che lo prescrive. È possibile che taluni prodotti vengano comunemente utilizzati off-label per molto tempo prima che tale uso venga studiato attraverso uno studio clinico formale. Pertanto, questi usi off-label possono essere suffragati da evidenze scientifiche (come le schede raccolta dati) sebbene non siano in corso studi clinici a tale scopo. 

I medici possono prescrivere un farmaco per una finalità off-label a loro discrezione. Alcuni prodotti possono essere utilizzati off-label per un lungo periodo di tempo prima di essere sottoposti a uno studio clinico formale. È possibile che vi sia un insieme di prove scientifiche a conferma dell'uso off-label (attraverso casi studio pubblicati, ecc.). Se si nutrono dubbi sull'offerta di un prodotto per un impiego off-label, è necessario rivolgersi a un membro di fiducia del proprio team sanitario.