En términos generales, una ‘terapia no probada’ es aquella que no ha recibido aprobación reglamentaria completa para un uso específico. El término cubre terapias en investigación, cuya seguridad y eficacia están siendo evaluadas, terapias no autorizadas, que no han pasado por este proceso, y uso compasivo, caso poco común en el que una terapia se pone a disposición de ciertos pacientes antes de que se haya completado el proceso de aprobación.
¿Qué es una terapia no probada?
Las terapias en investigación generalmente se ofrecen en el contexto de ensayos clínicos. Esto significa que aún se está evaluando la información sobre la seguridad y la eficacia del fármaco. Las terapias que se están probando en humanos ya se han mostrado prometedoras en ensayos con animales. El estudio propuesto debe ser aprobado por al menos un comité de ética de la investigación antes de que se puedan reclutar participantes. Los participantes son monitoreados de cerca y los investigadores deben informar sobre cualquier evento adverso inesperado al comité de ética de la investigación y otros organismos reguladores. Si se demuestra que una terapia no es eficaz o conlleva un nivel de riesgo injustificable, el ensayo será finalizado. Puede leer sobre el proceso de ensayos clínicos con más detalle aquí.
Uso compasivo' es un caso especial en el que se utiliza una terapia en investigación para tratar una enfermedad para la que aún no está autorizada. Este caso existe para que las terapias que están en desarrollo puedan estar disponibles para los pacientes que viven con una enfermedad para la que no hay una terapia adecuada aprobada y que no pueden participar en ensayos clínicos. Se aplica solo a enfermedades que ponen en peligro la vida, son duraderas o gravemente debilitantes, y solo a terapias que han entrado en el proceso de ensayos clínicos. La guía de la Agencia Europea de Medicamentos sobre el uso compasivo se puede encontrar aquí. Esta guía no es legalmente vinculante y la ley sobre el uso compasivo varía según el país.
Terapias no autorizadas son terapias que no han pasado por el proceso de ensayos clínicos y para las que no hay ensayos clínicos en curso o planeados. Los fabricantes y los profesionales no han demostrado ante ningún organismo regulador que la terapia esté respaldada por evidencia científica y no se responsabilizan de los resultados de su uso. Esto puede hacerse aprovechando lagunas regulatorias/legales, proporcionando datos incompletos o engañosos, o al continuar ofreciendo una terapia sin cumplir con los estándares regulatorios. Estas terapias a a menudo son ofrecidas por clínicas privadas en lugar de proveedores de salud pública, y pueden ser anunciadas como 'tratamientos experimentales’. Es importante tener en cuenta que, si bien en algunos casos estos servicios se ofrecen legalmente, no se benefician de las mismas medidas de protección que los tratamientos en investigación regulados.
Una nota sobre la terminología: en las discusiones de los medios y en las conversaciones cotidianas, los términos no autorizado, no probado, en investigación y experimental a menudo se usan indistintamente. En esta página web, 'en investigación' se utiliza para referirse a terapias que actualmente se encuentran en el proceso de ensayos clínicos, pero que aún no están aprobadas para uso clínico rutinario; 'no autorizada' se referirá a terapias que no cumplen con los organismos reguladores apropiados y que no están respaldadas por evidencia científica publicada. Para mayor claridad, el término general 'no probado', y el término potencialmente confuso 'experimental', se evitarán siempre que sea posible. Si no está seguro sobre la base de una terapia que se le está ofreciendo, pregunte a un proveedor de atención médica cualificado y de confianza acerca de la evidencia que la respalda.
¿Cómo llegan a la clínica las terapias no autorizadas?
Los ensayos clínicos son un paso esencial en el proceso de desarrollo de nuevas terapias, y los investigadores y proveedores de atención médica tienen el deber de velar por el bienestar de las personas que participan en su ensayo o que están recibiendo una terapia no aprobada mientras están bajo su atención clínica. Desgraciadamente, algunas organizaciones explotarán la ambigüedad en torno a la idea de tratamientos 'no probados' o 'experimentales' y ofrecerán a los pacientes tratamientos no autorizados que no tienen base científica. Esto puede significar que:
- La terapia fue aprobada para un ensayo clínico de Fase 1 y, aunque no ha cumplido con los criterios para avanzar a la Fase 2, la organización continúa reclutando participantes para la Fase 1 sin modificar el proceso.
- Existe una falta de acuerdo dentro de la comunidad científica y médica en cuanto a la eficacia y seguridad de una terapia no aprobada (debido a que se trata de una enfermedad rara o a que diferentes estudios utilizan diferentes métodos), y las organizaciones 'seleccionan' los hallazgos que respaldan su uso de una terapia. Los diferentes países de Europa tienen organismos reguladores distintos, y las diferencias en regulación pueden minimizarse o restarles importancia para apoyar el uso de una terapia en otro contexto.
- No se han realizado ensayos clínicos para esta terapia. Estos procedimientos pueden ofrecerse legalmente aprovechando una laguna o detalle legal o cuestión técnica. Por ejemplo, en algunas regiones, las terapias clasificadas como 'cosméticas' están sujetas a diferentes regulaciones y controles que los productos clasificados como 'terapéuticos’. Las organizaciones pueden ofrecer una terapia clasificada como cosmética utilizando un lenguaje engañoso para dar a entender que tiene beneficios terapéuticos.
Todas las terapias, por bien supervisadas y bien reguladas que estén, conllevan cierto grado de riesgo. Sin embargo, los pacientes deben tener especial cuidado con las terapias que no están sujetas a los requisitos éticos y de seguridad habituales.
Las clínicas que ofertan terapias no autorizadas a menudo ofrecerán testimonios de pacientes sobre el éxito del procedimiento, en lugar de evidencia revisada externamente. Ciertamente, es posible que los pacientes se beneficien de tratamientos no autorizados, ya sea por el efecto placebo o por efectos genuinos no estudiados. También pueden experimentar efectos adversos. Esto puede ser particularmente peligroso si dichos efectos no se han estudiado y no se conocen bien. Otro resultado posible es que el procedimiento no tenga ningún efecto apreciable. La provisión de tratamientos no autorizados puede retrasar a los pacientes en la búsqueda de atención que es más probable les beneficie, tiempo durante el cual su enfermedad puede progresar.
¿Cuáles son los riesgos de las terapias no autorizadas?
El objetivo del proceso de ensayos clínicos es garantizar que una terapia sea segura para su uso en pacientes y que sea adecuada para su propósito, es decir, que se pueda demostrar que mejora la calidad de vida de un paciente. Las terapias no autorizadas no se benefician de la misma supervisión y protección que las terapias en investigación correctamente reguladas.
Es posible que los profesionales que ofrecen tratamientos no autorizados no proporcionen a ningún organismo regulador pruebas científicas de que la terapia funcionará, ya sea aprovechando una laguna que indica que no están obligados a hacerlo, o violando los requisitos reglamentarios. Debido a esta falta de supervisión, las autoridades pertinentes no serán informadas si descubren problemas de seguridad graves e inesperados, o si resulta que la terapia no es efectiva para aliviar los síntomas o mejorar la calidad de vida.
Las terapias no autorizadas no están necesariamente obligadas a someterse a una revisión ética, o pueden usar lagunas regulatorias para evitarla. Muchas terapias efectivas tendrán efectos secundarios indeseables o causarán alteraciones en la vida de los pacientes y sus cuidadores. Una de las tareas del comité de ética es ponderar los potenciales beneficios con los resultados negativos posibles y decidir si los riesgos y los efectos secundarios están en proporción con los potenciales beneficios. Los eventos adversos o efectos secundarios imprevistos se informan al comité, que entonces da su consejo sobre si se debe detener una terapia en investigación por el bien del paciente.
Sin supervisión regulatoria y ética, estas decisiones quedan a discreción del médico o la clínica. Las clínicas no tienen que informar o publicar sus hallazgos. Esto significa que es difícil para la comunidad científica evaluar sus hallazgos y confirmar si se pueden replicar. También dificulta que los pacientes y los cuidadores encuentren información imparcial sobre la seguridad o la tasa de éxito de una terapia que puedan estar considerando.
Viajar para acceder al tratamiento
No todos los servicios de salud están equipados para tratar enfermedades raras, y no todas las terapias aprobadas por la EMA están ampliamente disponibles en todos los países de la UE. Por lo tanto, los pacientes pueden considerar viajar fuera de su país de residencia para recibir tratamiento.
Redes Europeas de Referencia
Un paciente con una enfermedad rara o compleja puede tener dificultades para encontrar un proveedor de atención médica con la experiencia clínica relevante. Para abordar esto, la UE creó las Redes Europeas de Referencia (ERN, por sus siglas en inglés) en 2017. Son redes de instituciones y proveedores de atención médica. Están organizadas a través de las fronteras, facilitan el intercambio de conocimiento, recursos y experiencia en toda la UE. El objetivo es conseguir una mejor atención para las personas que viven con enfermedades raras.
En virtud de una Directiva de la UE de 2011, los ciudadanos de la UE tienen derecho, en ciertos casos, a viajar a otros países de la UE para recibir atención médica y reembolso. Las ERN están incluidas en esta directiva. Su proveedor de atención médica podrá analizar con usted si viajar para recibir tratamiento es una opción en su caso y el impacto logístico sobre su atención médica futura si lo hace. La decisión se basará en la experiencia de la ERN, pero en última instancia será tomada entre usted y su médico.
Otros viajes para tratamiento
Si viaja para participar en un ensayo clínico en otro país, para recibir una terapia no aprobada/no autorizada, o para recibir una terapia aprobada en otra jurisdicción, por ejemplo, si viaja a los Estados Unidos de América para recibir una terapia aprobada por la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos) pero no por la Agencia Europea de Medicamentos, le recomendamos que analice esta decisión con su médico local. Es importante que sepa a qué seguimiento médico tendrá derecho en su propio país. También es importante para su atención médica que su médico esté informado de cualquier otro tratamiento que esté recibiendo, para que pueda brindarle la atención más adecuada posible.
Terapias ‘fuera de etiqueta’
El uso 'fuera de etiqueta' se refiere a la práctica de utilizar una terapia que ha sido autorizada para un propósito específico para tratar un problema diferente, o administrarla utilizando un método no autorizado. Por ejemplo, los bloqueadores beta, medicamento autorizado para tratar la presión arterial alta, se recetan comúnmente para tratar la ansiedad, para lo cual no están específicamente autorizados. El uso no indicado en la etiqueta no se considera una forma de terapia no autorizadas, ya que la seguridad y la eficacia de la terapia se han establecido en ensayos clínicos y su uso está autorizado por los organismos reguladores pertinentes.
Un fármaco se puede prescribir fuera de etiqueta como parte del tratamiento de un paciente a discreción del médico que lo prescribe. Algunos productos pueden utilizarse comúnmente fuera de etiqueta durante mucho tiempo antes de que este uso se investigue a través de un ensayo clínico formal. Por lo tanto, estos usos no indicados en la etiqueta pueden estar respaldados por evidencia científica (como informes de casos) aunque no se estén realizando ensayos clínicos para este propósito.
Los médicos pueden recetar un fármaco para un fin no indicado en la etiqueta a su discreción. Algunos productos se pueden usar fuera de la etiqueta durante mucho tiempo antes de que este uso se someta a un ensayo clínico formal. Puede haber abundante evidencia científica que respalde el uso no indicado en la etiqueta (a través de estudios de casos publicados, etc.). Si algo le preocupa acerca de un producto para un uso no indicado en la etiqueta que le ofrezcan, debe consultarlo con un miembro de confianza de su equipo de atención médica.
