Para desarrollar una terapia génica o celular para una enfermedad, los científicos deben comprender primero la causa genética y/o celular de la enfermedad. Comprender estas causas y el alcance de sus efectos en el organismo puede ser un proceso largo. Este proceso puede alargarse aún más cuando se trata de una enfermedad rara y hay pocas oportunidades para estudiarla.
La terapia génica no siempre es una forma adecuada de tratar una enfermedad.
La terapia celular se basa en un conocimiento profundo del comportamiento de las células utilizadas cuando se trasplantan al organismo y de la respuesta de la parte del cuerpo a las células trasplantadas.
Las diferentes condiciones requieren diferentes medios para administrar una terapia. Por ejemplo, los cánceres de sangre pueden tratarse con una infusión de un agente terapéutico, mientras que los tumores sólidos requieren un enfoque más específico. Esto significa que existen diferentes retos tecnológicos y de seguridad a la hora de administrar los tratamientos.
Por último, hay que tener en cuenta consideraciones logísticas.
Puede leer más detalles sobre estos motivos en nuestra hoja informativa sobre este tema.
Los medicamentos de terapia avanzada (ATMP, por sus siglas en inglés) son medicamentos de uso humano basados en células, genes o tejidos. Los ATMP son un subconjunto de las terapias génicas y celulares; no todas las terapias génicas y celulares son medicamentos ni se ajustan a la definición legal de ATMP.
Genes, células y proteínas
Nuestros genes son el «plan» de nuestras características físicas. Los seres humanos suelen tener dos copias de cada gen, una de cada progenitor.
Nuestro cuerpo está compuesto por células, y cada célula tiene una función diferente. Los genes contienen la información necesaria para producir proteínas. La función y el comportamiento de una célula dependen de las proteínas que produce.
Un cambio en un gen que provoca un cambio en la proteína se denomina mutación. Muchas mutaciones son inofensivas; producen una proteína ligeramente diferente que sigue desempeñando su función biológica, lo que da lugar a la diversidad natural entre los seres humanos, como el color de los ojos, la textura del cabello o el tipo de sangre.
Sin embargo, algunas mutaciones son perjudiciales. Esto puede significar que una proteína importante se produce en exceso o en defecto, o que se produce de forma incorrecta y no puede cumplir su función en el organismo. Cualquiera de estos resultados puede provocar una enfermedad.
Terapia génica
El objetivo de la terapia génica es utilizar material genético, como el ADN, para tratar una afección mediante la alteración permanente del gen causante de la enfermedad. Esto puede significar añadir una copia del gen funcional o «corregir» un gen para que produzca la proteína funcional.
Terapia celular
La terapia celular es el uso de células para tratar enfermedades, interviniendo a nivel celular en lugar de genético. Las células madre se utilizan a menudo en la terapia celular, ya que pueden producir una variedad de tipos de células diferentes para reparar el tejido afectado.
Terapia génica y celular híbrida
Algunas terapias combinan técnicas de la terapia génica y la terapia celular. Se extraen células del paciente y se modifican genéticamente en el laboratorio. A continuación, estas células modificadas genéticamente se cultivan en grandes cantidades y se reintroducen en el organismo del paciente. Esto se denomina terapia génica y celular híbrida o terapia génica y celular híbrida.