Aby opracować terapię genową lub komórkową dla danego schorzenia, naukowcy muszą najpierw zrozumieć genetyczne i/lub komórkowe przyczyny tego schorzenia. Zrozumienie tych przyczyn i zakresu ich wpływu na organizm może być długotrwałym procesem. Proces ten może się wydłużyć, gdy schorzenie występuje rzadko i możliwości jego badania są ograniczone.
Terapia genowa nie zawsze jest odpowiednim sposobem leczenia schorzeń.
Terapia komórkowa opiera się na dogłębnym zrozumieniu zachowania komórek wykorzystywanych w transplantacji oraz reakcji organizmu na przeszczepione komórki.
Różne schorzenia wymagają różnych metod leczenia. Na przykład nowotwory krwi można leczyć poprzez podanie środka terapeutycznego w postaci infuzji, natomiast guzy lite wymagają bardziej ukierunkowanego podejścia. Oznacza to, że pod względem podawania leków istnieją różne wyzwania technologiczne i związane z bezpieczeństwem.
Na koniec należy rozważyć kwestie logistyczne.
Produkty lecznicze terapii zaawansowanej (ATMP) to leki stosowane u ludzi, oparte na komórkach, genach lub tkankach. ATMP stanowią podgrupę terapii genowych i komórkowych; nie wszystkie terapie genowe i komórkowe są lekami lub odpowiadają prawnej definicji ATMP.
ATMP Sweden omawia różne kategorie ATMP tutaj.
Geny, komórki i białka
Nasze geny są „planem” naszych cech fizycznych. Ludzie mają zazwyczaj dwie kopie każdego genu, po jednej od każdego z rodziców.
Nasze ciała składają się z komórek, a różne komórki pełnią różne funkcje. Geny zawierają informacje dotyczące produkcji białek. Funkcja i zachowanie komórki zależą od tego, jakie białka są produkowane.
Zmiana w genie, która powoduje zmianę w białku, nazywana jest mutacją. Wiele mutacji jest nieszkodliwych; powodują one powstanie nieco innego białka, które nadal pełni swoją biologiczną funkcję, dając początek naturalnej różnorodności wśród ludzi, takiej jak kolor oczu, struktura włosów czy grupa krwi.
Niektóre mutacje są jednak szkodliwe. Może to oznaczać, że ważne białko jest produkowane w zbyt małej lub zbyt dużej ilości lub że jest produkowane nieprawidłowo i nie może pełnić swojej roli w organizmie. Każdy z tych przypadków może prowadzić do choroby.
Terapia genowa
Celem terapii genowej jest wykorzystanie materiału genetycznego, takiego jak DNA, do leczenia schorzenia poprzez trwałą zmianę genu odpowiedzialnego za chorobę. Może to oznaczać dodanie kopii funkcjonalnego genu lub „poprawienie” genu, tak aby wytwarzał funkcjonalne białko.
Terapia komórkowa
Terapia komórkowa polega na wykorzystaniu komórek do leczenia chorób, interweniując na poziomie komórkowym, a nie genetycznym. W terapii komórkowej często wykorzystuje się komórki macierzyste, ponieważ mogą one wytwarzać różne typy komórek w celu naprawy uszkodzonej tkanki.
Hybrydowa terapia genowa i komórkowa
Niektóre terapie łączą techniki terapii genowej i komórkowej. Komórki są pobierane od pacjenta i modyfikowane genetycznie w laboratorium. Następnie te genetycznie zmodyfikowane komórki są hodowane w dużych ilościach i ponownie wprowadzane do organizmu pacjenta. Nazywa się to hybrydową terapią genowo-komórkową lub hybrydową terapią genową i komórkową.
Więcej informacji na temat terapii genowej i komórkowej