Afin de mettre au point une thérapie génique ou cellulaire pour une maladie, les scientifiques doivent d'abord comprendre les causes génétiques et/ou cellulaires de cette maladie. La compréhension de ces causes et de l'étendue de leurs effets sur l'organisme peut être un processus long. Ce processus peut être encore plus long lorsqu'il s'agit d'une maladie rare et que les possibilités de l'étudier sont limitées.
La thérapie génique n'est pas toujours un moyen approprié pour traiter une maladie.
La thérapie cellulaire repose sur une compréhension approfondie du comportement des cellules utilisées lorsqu'elles sont transplantées dans l'organisme, ainsi que de la réponse de la partie du corps concernée aux cellules transplantées.
Différentes conditions nécessitent différents moyens d'administration d'un traitement. Par exemple, les cancers du sang peuvent être traités par perfusion d'un agent thérapeutique, tandis que les tumeurs solides nécessitent une approche plus ciblée. Cela signifie qu'il existe différents défis technologiques et sécuritaires liés à l'administration des traitements.
Enfin, il y a des considérations logistiques.
Vous trouverez plus de détails à ce sujet dans notre fiche d'information consacrée à ce thème.
Les médicaments de thérapie innovante (ATMP) sont des médicaments à usage humain à base de cellules, de gènes ou de tissus. Les ATMP constituent un sous-ensemble des thérapies géniques et cellulaires ; toutes les thérapies géniques et cellulaires ne sont pas des médicaments ou ne correspondent pas à la définition juridique des ATMP.
Gènes, cellules et protéines
Nos gènes sont le « plan » de nos caractéristiques physiques. Les êtres humains possèdent généralement deux copies de chaque gène, une provenant de chaque parent.
Notre corps est composé de cellules, chacune remplissant une fonction différente. Les gènes contiennent les informations nécessaires à la production de protéines. La fonction et le comportement d'une cellule dépendent des protéines qu'elle produit.
Une modification d'un gène qui entraîne une modification de la protéine est appelée mutation. De nombreuses mutations sont inoffensives ; elles produisent une protéine légèrement différente qui continue d'exercer sa fonction biologique, donnant lieu à la diversité naturelle chez les êtres humains, comme la couleur des yeux, la texture des cheveux ou le groupe sanguin.
Cependant, certaines mutations sont nocives. Cela peut signifier qu'une protéine importante est sous-produite ou surproduite, ou qu'elle est produite de manière incorrecte et ne peut pas remplir son rôle dans l'organisme. Dans les deux cas, cela peut entraîner une maladie.
Thérapie génique
L'objectif de la thérapie génique est d'utiliser du matériel génétique, tel que l'ADN, pour traiter une affection en modifiant de manière permanente le gène responsable de la maladie. Cela peut impliquer d'ajouter une copie du gène fonctionnel ou de « corriger » un gène afin qu'il produise la protéine fonctionnelle.
Thérapie cellulaire
La thérapie cellulaire consiste à utiliser des cellules pour traiter des maladies, en intervenant au niveau cellulaire plutôt qu'au niveau génétique. Les cellules souches sont souvent utilisées en thérapie cellulaire, car elles peuvent produire différents types de cellules pour réparer les tissus affectés.
Thérapie génique et cellulaire hybride
Certaines thérapies combinent des techniques issues de la thérapie génique et cellulaire. Des cellules sont prélevées sur le patient et modifiées génétiquement en laboratoire. Ces cellules génétiquement modifiées sont ensuite cultivées en grand nombre, puis réinjectées dans l'organisme du patient. Ce procédé est appelé « thérapie génique et cellulaire hybride » ou « thérapie génique et cellulaire hybride ».
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