Come utilizzare i Percorsi di ricerca

Trasferire le terapie geniche e cellulari (TGC) dal laboratorio ai  pazienti è un processo complesso, che prevede  percorsi (regolatori) distinti in base ai diversi soggetti interessati. Ogni tipologia di prodotto rientrante nelle TGC, dai Medicinali per Terapie Avanzate (MTP), tessuti e cellule ai dispositivi medici meno noti, ha un distinto regime regolatorio in UE e e nello Spazio Economico Europeo (UE/SEE),. Anche il percorso che conduce all’immissione in commercio  varia in base al prodotto: gli MTA e i dispositivi medici sono regolamentati  prevalentemente a livello unionale, mentre i tessuti e le cellule destinati ad applicazioni cliniche ricadono principalmente nella competenza normativa nazionale, pur esistendo disposizioni di fonte sia europea che nazionale per ciascuna di queste categorie giuridiche di terapie geniche e cellulari. Le informazioni pratiche relative a tali processi sono vaste , frammentate e spesso i non facilmente accessibili.

Per aiutare i vari soggetti interessati ad orientarsi all’interno di questi iter regolatori complessi, EuroGCT ha sviluppato uno strumento pratico, denominato Percorsi di Ricerca, per supportare la transizione delle TGC dal laboratorio ai pazienti. La banca dati Percorsi di Ricerca aggrega le informazioni pertinenti in un unico database, e le risorse oggetto di cura sono indicizzate per  migliorarne l la reperibilità. Le risorse sono incentrate principalmente sugli aspetti normativi e regolatori necessari per lo sviluppo delle TGC nell’UE/SEE e comprendono anche aspetti ulteriori, inclusi, tra gli altri,  gli sviluppi scientifici, l’etica e l’immissione in commercio . Percorsi di Ricerca offre agli utenti molteplici modalità di fruizione, permettendo agli utenti di approcciare e comprendere il panorama delle TGC. Tutte le risorse raccolte nella banca dati sono liberamente accessibili ed utilizzabili da parte di chiunque, ad eccezione di alcuni articoli scientifici segnalati, la cui visualizzazione potrebbe essere soggetta ad abbonamento o o registrazione.

All’interno di Percorsi di Ricerca, il consorzio EuroGCT ha sviluppato un sottogruppo di contenuti informativi. EuroGCT ha  identificato, raccolto e compilato risorse relative ai passaggi operativi per lo sviluppo delle TGC nell’UE/SEE. Queste risorse chiave sono contrassegnate dal tag  . Per saperne di più  sulle risorse chiave di EuroGCT.

Per chi sia alla ricerca di documentazione relativa a fasi di sviluppo o a tematiche specifiche, le informazioni pertinenti possono essere reperite mediante l’applicazione di filtri associati all’interno della sezione “tematiche”, classificate principalmente in: “Ricerca e innovazione”, “Classificazione delle terapie”, “Produzione”, “Immissione in Commercio”, “Dati”, “Coinvolgimento dei pazienti e del pubblico” ed “Etica”. Per saperne di più su chi dovrebbe utilizzare le risorse chiave EuroGCT.

Per un’esplorazione sistematica della banca dati, si suggerisce di partire dalle cinque sezioni tematiche principali:

• “Risorse sui percorsi chiave” contiene risorse di riferimento pubblicate da diverse organizzazioni e iniziative nel settore delle TGC.
• “Casi di studio” contiene casi di sviluppo di prodotti specifici, corredati da collegamenti a risorse esterne pertinenti e a quelle presenti in Percorsi di Ricerca.
• “Coinvolgimento dei pazienti e del pubblico” si collega alla directory MTA- Coinvolgere i pazienti e il pubblico (CPP), che raccoglie strumenti e risorse a supporto del coinvolgimento di pazienti e pubblico nello sviluppo delle TGC.
• “Attori e  network” contiene la nostra mappatura dei soggetti interessati nel settore delle TGC e delle loro attività in Europa e a livello internazionale.
• “Politiche” contiene la raccolta: delle modifiche nelle pertinenti politiche a livello europeo e nazionale.

Oltre alle risorse chiave elaborate dal consorzio EuroGCT e/o attraverso collaborazioni , la directory Percorsi di Ricerca fornisce anche indicazioni su risorse sviluppate da altre organizzazioni riconosciute a livello internazionale nel campo delle terapie geniche e cellulari. In tali casi, vengono indicate sia le fonti informative sia l’organizzazione che ha prodotto tale risorsa.

Il team EuroGCT mira ad ampliare e popolare in modo continuativo la banca dati “Percorsi di Ricerca” lungo l’intera durata del progetto. Le informazioni disponibili sono raccolte e categorizzate secondo criteri di accuratezza e rigore scientifico. Qualora i titolari di una risorsa ritengano che essa sia rappresentata in modo improprio, è possibile richiedere la correzione o la rimozione.

Tutte le informazioni rese disponibili in Percorsi di Ricerca hanno finalità esclusivamente informative ed educative e non intendono in alcun modo sostituire i pareri delle autorità regolatorie/competenti.

L’eventuale riproduzione, riutilizzo o ristampa dei contenuti presenti su questo sito deve avvenire in conformità con la licenza del detentore del copyright originale, come specificato nei Termini e Condizioni | EuroGCT.

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Pubblicazione: 05/06/2024

Ultimo aggiornamento: 26/06/2024

Traduzione dall'inglese all'italiano nel giugno 2025:

Victoria Burakova-Lorgnier, Giurista, UMR 7318 DICE CERIC, Aix-Marseille Università, Aix-en-Provence, Francia

Emanuele Cesta, Avvocato, funzionario legale dell’Agenzia Italiana del Farmaco – AIFA e Chair del European Committee on Pharmaceuticals and Pharmaceutical Care (CD-P-PH), EDQM, Roma, Italia