Come utilizzare i Percorsi di ricerca

Il trasferimento delle terapie geniche e cellulari (TGC) dal laboratorio alla pratica clinica rappresenta un processo complesso, che richiede il coinvolgimento di molteplici attori e l’adozione di percorsi regolatori distinti a seconda della tipologia di prodotto. Nell’ambito dell’Unione Europea e dello Spazio Economico Europeo (UE/SEE), ciascuna categoria di medicinali impiegati nelle TGC – inclusi i Medicinali per Terapie Avanzate (MTA), i tessuti e le cellule, nonché i dispositivi medici meno noti – è sottoposta a regimi normativi differenziati. Le procedure di accesso al commercializzazione variano in funzione del prodotto: gli MTA e i dispositivi medici sono disciplinati prevalentemente a livello unionale, mentre i tessuti e le cellule destinati ad applicazioni cliniche ricadono principalmente sotto la competenza normativa nazionale, pur esistendo disposizioni sia europee che nazionali per ciascuna di queste categorie giuridiche di terapie geniche e cellulari. L’insieme delle informazioni pratiche a supporto di tali processi è esteso, frammentato e spesso di difficile reperibilità.

Al fine di agevolare i portatori di interesse nell’orientarsi all’interno di questi iter regolatori complessi, EuroGCT ha sviluppato uno strumento pratico denominato Percorsi di ricerca, concepito per supportare la transizione delle TGC dal laboratorio al paziente. La piattaforma Percorsi di ricerca aggrega e organizza in un unico database informazioni rilevanti, con risorse curate e indicizzate per garantire un migliore accesso e reperimento. Le risorse sono focalizzate principalmente sugli aspetti normativi e regolatori necessari per lo sviluppo delle TGC nell’UE/SEE, ma comprendono anche dimensioni aggiuntive quali i progressi scientifici, l’etica, la commercializzazione e altre aree correlate. Percorsi di ricerca offre molteplici modalità di fruizione, permettendo agli utenti di analizzare e comprendere in maniera sistematica il panorama delle TGC. Tutte le risorse incluse sono liberamente accessibili, con l’eccezione di alcuni articoli scientifici esterni soggetti a restrizioni editoriali o di abbonamento.

Un sottoinsieme dei contenuti di Percorsi di ricerca è stato sviluppato direttamente dal consorzio EuroGCT, che ha identificato, selezionato e compilato risorse relative agli fasi operativi per lo sviluppo delle TGC nell’UE/SEE. Queste risorse chiave sono contrassegnate dal tag  . Ulteriori informazioni sulle risorse chiave di EuroGCT.

Per chi necessiti di documentazione riferita a fasi specifiche dello sviluppo o a tematiche mirate, la piattaforma consente la consultazione mediante filtri organizzati per “tematiche”, classificate principalmente come segue: “Ricerca e innovazione”, “Classificazione delle terapie”, “Produzione”, “Commercializzazione”, “Dati”, “Coinvolgimento dei pazienti e del pubblico” ed “Etica”. Ulteriori informazioni su chi dovrebbe utilizzare le risorse chiave EuroGCT.

Per un’esplorazione sistematica della banca dati, si suggerisce di partire dalle cinque sezioni tematiche principali:

• “Key pathways resources”: risorse di riferimento pubblicate da organizzazioni e iniziative di rilievo nel settore delle TGC.
• “Case studies”: casi di sviluppo relativi a prodotti specifici, corredati da collegamenti a risorse esterne pertinenti e a quelle interne a Percorsi di ricerca.
• “Patient and public involvement”: collegamento alla directory ATMP-Engage Patient and Public Involvement (PPI), che raccoglie strumenti e risorse a supporto del coinvolgimento di pazienti e pubblico nello sviluppo delle TGC.
• “Actors and networks”: mappatura degli stakeholder nel settore delle TGC e delle loro attività in Europa e a livello internazionale.
• “Policy”: raccolta sistematica delle evoluzioni normative pertinenti a livello europeo e nazionale.

Oltre alle risorse chiave sviluppate da EuroGCT e/o in collaborazione con partner istituzionali, l’annuario Percorsi di ricerca segnala anche risorse prodotte da altre organizzazioni riconosciute a livello internazionale nel campo delle terapie geniche e cellulari, indicando chiaramente sia la fonte informativa sia l’ente produttore.

Il team EuroGCT si impegna ad ampliare progressivamente la banca dati Percorsi di ricerca nel corso del progetto. Le informazioni disponibili sono raccolte e categorizzate secondo criteri di accuratezza e rigore scientifico. Qualora i titolari di una risorsa ritengano che essa sia rappresentata in modo improprio, è possibile richiedere la correzione o la rimozione.

Tutte le informazioni contenute in Percorsi di ricerca hanno finalità esclusivamente informative ed educative e non intendono in alcun modo sostituire i pareri delle autorità regolatorie o competenti.

L’eventuale riproduzione, riutilizzo o ristampa dei contenuti presenti deve avvenire nel rispetto della licenza del titolare dei diritti d’autore originale, come specificato nei Termini e Condizioni | EuroGCT.

Approfondisci sul progetto EuroGCT: Informazioni su EuroGCT | EuroGCT

Pubblicazione: 05/06/2024

Ultimo aggiornamento: 26/06/2024

Traduzione dall'inglese all'italiano nel giugno 2025:

Victoria Burakova-Lorgnier, Giurista, UMR 7318 DICE CERIC, Aix-Marseille Università, Aix-en-Provence, Francia