Mode d'emploi du "Parcours de développement"

Amener les thérapies génique et cellulaire (TGC) du laboratoire jusqu’aux patients est un processus complexe, avec des parcours différents en fonction des parties prenantes. Chaque type de thérapie relevant des TGC – qu’il s’agisse de Médicaments de Thérapie Innovante (MTI), de tissus et de cellules, ou encore de dispositifs médicaux moins connus – est soumise à une réglementation distincte dans l’Union Européenne/Espace Economique Européen. La voie vers la mise sur le marché varie également selon les produits : les MTI et les dispositifs médicaux sont principalement réglementés au niveau de l’Union européenne, tandis que les tissus et cellules utilisés pour des applications humaines relèvent plus majoritairement de la réglementation nationale, bien qu’il existe à la fois des règles européennes et nationales pour toutes ces catégories juridiques de thérapies géniques et cellulaires. Les informations pratiques sur ces processus sont abondantes, dispersées et difficilement accessibles.

Afin d’aider les différentes parties prenantes à s’orienter dans ce processus complexe, EuroGCT a développé un outil pratique, le ‘Parcours de développement’ (Research pathways), destiné à faciliter le passage des thérapies cellulaires et géniques du laboratoire jusqu’au patient. La base de données ‘parcours de développement’ rassemble toutes les informations pertinentes en un seul endroit, et les ressources sélectionnées sont indexées pour en améliorer la recherche. Ces ressources portent principalement sur les aspects juridiques et réglementaires nécessaires au développement des TGC dans l’UE/EEE, et sont complétées par d’autres aspects, notamment les avancées scientifiques, les enjeux éthiques, la commercialisation, et plus encore. ‘Parcours de développement’ offre aux utilisateurs différentes manières d’aborder et de comprendre le paysage des TGC. Toutes les ressources réunies dans cette base de données sont accessibles gratuitement à tous, à l’exception de certains articles scientifiques référencés qui peuvent nécessiter un abonnement afin d’être consultés.

Au sein du ‘Parcours de développement’, un sous-ensemble d’informations a été développé par le consortium EuroGCT. EuroGCT a identifié, collecté et compilé des ressources au niveau des étapes pratiques du développement des thérapies génique et cellulaire dans l’UE/l’EEE. Ces ressources clés de EuroGCT sont marquées par une étiquette  . En savoir plus sur les ressources clés de EuroGCT.

Pour celles et ceux recherchant des ressources concernant une étape de développement ou un sujet spécifique, les informations pertinentes peuvent être trouvées grâce à l’application de filtres associés dans les « thèmes ». Celles-ci sont principalement classées en : « Recherche et innovation », « Classification des thérapies », « Fabrication », « Commercialisation », « Données », « Implication des patients et du public », et « Éthique ». En savoir plus Qui sont les destinataires des ressources clés EuroGCT.

Pour celles et ceux qui préfèrent parcourir la base de données, nous suggérons de commencer par les cinq sections principales :

• « Key pathways resources » (Ressources clés du parcours) contient des ressources mises en avant, publiées par plusieurs organisations et initiatives dans le domaine des thérapies géniques et cellulaires.
• « Case studies » (Cas d’étude) présente des cas de développement spécifiques à certains produits, accompagnés de liens vers des ressources externes pertinentes ainsi que vers celles du ‘Parcours de développement’.
• « Patient and public involvement » (Implication des patients et du public) renvoie vers l’annuaire MTI-Participation du public et des patients (PPI), qui propose des ressources de participation des patients et du public à destination des développeurs de thérapies cellulaires et géniques.
• « Actors and networks » (Acteurs et réseaux) contient notre cartographie des parties prenantes dans le domaine des thérapies géniques et cellulaires, ainsi que de leurs activités en Europe et au-delà.
• « Policy » regroupe les évolutions de politiques pertinentes compilées aux niveaux européen et national.

Au-delà des ressources clés de EuroGCT, créées par le consortium EuroGCT et/ou avec des collaborateurs, la base ‘Parcours de développement’ oriente également vers des ressources développées par d’autres organisations reconnues dans le domaine des thérapies géniques et cellulaires. Dans ce cas, nous indiquons à la fois la source de l’information et l’organisation qui a produit la ressource.

L’équipe EuroGCT a pour objectif de continuer à enrichir et à alimenter la base de données ‘Parcours de développement’ tout au long de la durée du projet. Toutes les informations présentées sur ce site sont compilées et classées au mieux de nos capacités. Si vous êtes propriétaire d’une ressource et estimez qu’elle est représentée de manière incorrecte sur le site, merci de nous contacter : nous procéderons aux corrections ou aux suppressions nécessaires.

Toutes les informations fournies dans ‘Parcours de développement’ le sont uniquement à titre informatif et éducatif, et ne visent en aucun cas à se substituer aux conseils des autorités réglementaires ou compétentes.

Si vous reproduisez, réutilisez ou republiez un contenu de ce site, veuillez le faire conformément à la licence du détenteur de droits d’auteur d’origine, indiquée dans les Conditions générales | EuroGCT.

En savoir plus sur le projet EuroGCT : À propos de EuroGCT | EuroGCT

Publication : 05/06/2024

Traduction de l'anglais en français en septembre 2025 : 

Victoria Burakova-Lorgnier, Juriste, UMR 7318 DICE CERIC, Aix-Marseille Université, Aix-en-Provence, France

Aurélie Mahalatchimy, Responsable EuroGCT du Work Package 4, UMR 7318 DICE CERIC, Aix-Marseille Université, CNRS, Aix-en-Provence, France