Klinische Studien sind Studien, die an menschlichen Patienten durchgeführt werden, um zu untersuchen, ob eine Therapie sicher und wirksam ist. Die ersten Studien konzentrieren sich auf die Sicherheit. Wenn sich die Therapie als sicher erweist, werden mehr Teilnehmer*innen für weitere Studien rekrutiert. Die Forscher*innen beginnen damit, die Wirksamkeit der Therapie zu untersuchen, zusammen mit spezifischeren Fragen zur Dosierung, Wirkungsdauer und zu den Nebenwirkungen zu untersuchen. Die Forscher*innen sind verpflichtet, die zuständigen Aufsichtsbehörden über ihre Ergebnisse und alle unvorhergesehenen unerwünschten Ereignisse zu informieren.
Warum sind klinische Studien notwendig?
Es gibt mehrere Gründe, warum eine Therapie klinischen Studien unterzogen werden kann.
- Die Therapie ist neu und wurde noch nicht am Menschen getestet. Im Rahmen ihrer Entwicklung müssen neuartige Therapien streng überwachten Tests am Menschen unterzogen werden, um ihre Sicherheit und Wirksamkeit zu gewährleisten. Diese Tests werden als klinische Studien bezeichnet. In diesem Stadium wird die Behandlung oft als Prüfbehandlung bezeichnet. Patienten, die als geeignete Kandidaten für ein neues Arzneimittel gelten, können zur Teilnahme an einer klinischen Studie eingeladen werden, die unter der Aufsicht eines Teams von medizinischen Fachkräften durchgeführt wird.
- Die Therapie wurde für die Behandlung einer bestimmten Krankheit bei Patienten einer bestimmten Bevölkerungsgruppe zugelassen. So werden die ersten Studien mit einem neuartigen Arzneimittel häufig an Teilnehmer*innen durchgeführt, die an der Zielkrankheit leiden und zwischen 18 und 65 Jahre alt sind. Die Forscher*innen müssen weitere klinische Studien durchführen, um festzustellen, ob das Arzneimittel auch für andere Gruppen geeignet ist (z. B. für Kleinkinder, Menschen mit Begleiterkrankungen oder Menschen, die sich in einer anderen medizinischen Behandlung befinden).
- Die Behandlung wurde für einen bestimmten Zweck oder eine bestimmte Erkrankung zugelassen, und die Forscher untersuchen, ob sie auch in anderen Situationen oder bei anderen Erkrankungen von Nutzen sein kann (um beispielsweise festzustellen, ob eine zugelassene Therapie mit entzündungshemmender NebenwWirkung auch zur sicheren und wirksamen Behandlung von Entzündungskrankheiten eingesetzt werden kann). Auch diese Studien müssen durch klinische Studien validiert werden. In diesem Zusammenhang kann die Behandlung auch als Prüftherapie in Prüfung befindliche Therapie bezeichnet werden, auch wenn sie in anderen klinischen Kontexten zugelassen ist.
- Die Behandlung ist zugelassen, und die Forscher untersuchen eine neue Methode zur Durchführung der Behandlung (z. B. als Pille, Gel, Injektion etc.). Auch wenn die Therapie das Zulassungsverfahren durchlaufen hat und für die klinische Anwendung zugelassen wurde, muss der neue Verabreichungsmechanismus klinische Studien durchlaufen, bevor er routinemäßig in der Klinik eingesetzt werden kann.
Therapien, die im Rahmen klinischer Studien untersucht werden, können als‚ in Prüfung befindliche Therapie Prüftherapie‘ bezeichnet werden. Sie können auch als ‚ungeprüfte Therapie‘ bezeichnet werden, da sie noch nicht für eine klinischen Anwendung validiert wurden. Sie sollten jedoch nicht mit‚ nicht zugelassenen Therapien‘ verwechselt werden, die nicht durch Forschung oder wissenschaftliche Erkenntnisse gestützt sind. Kliniken, die nicht zugelassene Therapien anbieten, nutzen möglicherweise rechtliche Schlupflöcher aus, um die Einhaltung von Sicherheitsstandards zu umgehen, oder sie liefern den Aufsichtsbehörden ungenaue oder irreführende Informationen und unterliegen daher nicht der gleichen Aufsicht wie zugelassene i Prüfung befindliche TherapienPrüftherapien. Erfahren Sie hier mehr über die Risiken nicht zugelassener Therapien.
Wie sehen die verschiedenen Phasen der klinischen Studien aus?
Um eine Therapie „‚vom Labor in die Klinik“‘ zu bringen – ein Prozess, der als translationale Forschung bekannt ist - müssen die Forscher*innen eine genau überwachte Reihe von klinischen Studien durchführen, um ihre Wirksamkeit und Sicherheit zu bewerten. Dieser Prozess ist in mehrere Phasen unterteilt. Stellt sich in einer der Phasen heraus, dass die Therapie nicht die gewünschte Wirkung hat oder ein unannehmbar hohes Risiko besteht, dass unerwünschte Wirkungen auftreten, wird die Studie abgebrochen.
Dieser Abschnitt beinhaltet eine kurze, allgemeine Beschreibung des Ablaufs einer klinischen Studie. Wenn Sie mehr über die laufende Forschung zu einer bestimmten Krankheit oder einem bestimmten Organsystem erfahren möchten, finden Sie weitere Einzelheiten in unserem Abschnitt Aktuelle und potenzielle Anwendungen. Eine ausführlichere Beschreibung des Ablaufs klinischer Studien finden Sie weiter unten.
Die frühesten Stadien klinischer Studien – die präklinische Phase – werden in einem Labor unter Verwendung menschlicher Zellen und menschlichen Gewebes durchgeführt. So können die Forscher untersuchen, wie menschliche Zellen auf eine Therapie reagieren, und in einer sehr kontrollierten Umgebung erste Informationen zu Sicherheit und Wirksamkeit sammeln. In unserem Abschnitt Methoden und Hilfsmittel finden Sie weitere Informationen darüber, wie Wissenschaftler ‚Modelle‘ von menschlichem Gewebe im Labor herstellen können.
Die nächste Phase der präklinischen Studien umfasst Studien an Tiermodellen. Die Forscher untersuchen, ob die Therapie die gewünschte medizinische Wirkung in einem lebenden Tier hat, was wesentlich komplizierter ist als die Forschung an einem einzelnen Zellmodell. Die Forscher bewerten auch die Sicherheit der Therapie, wobei sie die Auswirkungen verschiedener Dosierungen und etwaige Nebenwirkungen berücksichtigen. Die Studien können an verschiedenen Tieren wiederholt werden, um die Ergebnisse zu verfeinern, bevor sie zu klinischen Studien am Menschen weitergeführt werden.
Klinische Studien sind in mehrere Phasen unterteilt, die jeweils darauf ausgerichtet sind, klare, genaue und spezifische Informationen über die Sicherheit und Wirksamkeit der untersuchten Therapie zu erhalten. Die Zahl der Studienteilnehmer wird schrittweise erhöht, wenn sich die Therapie als sicher und wirksam erweist.
Phase 0: Einige neue experimentelle Therapien werden an einer sehr kleinen Anzahl gesunder Freiwilliger getestet, bevor die Studie an Patienten beginnt. Ziel ist es, zu bestätigen, dass die Therapie im menschlichen Körper wie erwartet wirkt. Diese Phase wird auch als ‚Pre-Stage 1‘- oder ‚Proof-of-Concept‘-Studie bezeichnet.
Phase 1(I): Die Teilnehmer (Patienten oder gesunde Freiwillige) erhalten verschiedene Dosen der Therapie. Ziel dieser Phase ist es, die Sicherheit der verschiedenen Dosierungen zu ermitteln und zu verstehen, wie und in welchem Tempo das Medikament vom Körper verstoffwechselt wird.
Phase 2(II): Die Therapie wird an einer größeren Gruppe von Patienten angewandt. Ziel ist es, die Wirksamkeit der Therapie auf die Symptome und die Lebensqualität der Patienten kurzfristig zu bewerten.
Phase 3(III): Die neue Therapie wird einer größeren Gruppe von Patienten verabreicht, die zwischen einigen Hundert und einigen Tausend liegt. Ziel ist es, die neue Therapie mit einer bestehenden Behandlung zu vergleichen, um festzustellen, ob sie wirksamer ist als die Standardbehandlung und ob es wichtige Nebenwirkungen gibt. (Wenn es keine Behandlung gibt, wird die Therapie mit einem Placebo verglichen – einer Behandlung, die keine therapeutische Wirkung haben soll, wie z. B. eine Zuckerpille. Damit soll dem Placeboeffekt Rechnung getragen werden, einem gut dokumentierten Phänomen, bei dem sich Menschen, die glauben, medizinisch versorgt zu werden, besser fühlen und eine Linderung ihrer Symptome erfahren. Die Teilnehmer werden zu Beginn der Studie darüber informiert, dass sie möglicherweise ein Placebo erhalten. Teilnehmer, die ein Placebo erhalten, werden wahrscheinlich keinen direkten medizinischen Nutzen aus der Teilnahme an der Studie ziehen.
Phase 4(IV): Die Forscher sammeln weiterhin Daten über die Therapie, nachdem sie zugelassen wurde und auf Rezept erhältlich ist. Ziel ist es, die langfristigen Auswirkungen der Therapie in einer breiten Bevölkerungsgruppe zu bewerten. Diese Phase ist nicht für alle Therapien erforderlich.
Die Ablehnung der Teilnahme an einer klinischen Studie sollte keine Auswirkungen auf Ihren Versorgungsstandard haben. Es ist unüblich, dass Patienten für die Teilnahme an einer klinischen Studie bezahlen müssen.
Hinweis: Die Phasen einer klinischen Studie können mit arabischen oder römischen Ziffern bezeichnet werden. Aus Gründen der Einheitlichkeit werden sie auf dieser Webseite mit arabischen Ziffern bezeichnet.
Was sind die Herausforderungen?
Das Wohlbefinden der Teilnehmer: Klinische Studien können nur durch die Großzügigkeit der freiwilligen Teilnehmer durchgeführt werden. Forscher haben eine Fürsorgepflicht gegenüber ihren Teilnehmern und eine ethische Verantwortung, dem Wohl der Teilnehmer Vorrang vor den Forschungsinteressen oder anderen widersprüchlichen Interessen, die sich ergeben könnten, einzuräumen. Dieses Konzept wird als Vorrang des menschlichen Lebewesens bezeichnet.
Risikomanagement: Klinische Studien werden zwar genau überwacht, sind aber naturgemäß unsicherer als validierte Behandlungen. Bei den Teilnehmern können unvorhergesehene Nebenwirkungen auftreten. Es kann notwendig werden, einen Patienten aus einer Studie auszuschließen. Wenn das klinische Forschungsteam zu dem Schluss kommt, dass die Risiken den potenziellen Nutzen für die Patienten überwiegen, kann die Studie abgebrochen werden, ohne dass die nächste Phase eingeleitet wird. Dies ist ein wertvoller Aspekt des Prozesses der klinischen Studie, der verhindert, dass weitere Patienten unnötigen Risiken ausgesetzt werden.
Grenzen der Studie: Klinische Studien sind darauf ausgelegt, eine Therapie in bestimmten Fällen zu untersuchen, und die Therapie kann nur in diesen Fällen als wissenschaftlich validiert angesehen werden. Eine Behandlung, die sich bei einer Bevölkerungsgruppe (beispielsweise bei jungen Erwachsenen) als sicher erwiesen hat, muss für andere Bevölkerungsgruppen mit der gleichen Erkrankung (beispielsweise für Kinder oder junge Erwachsene mit anderen komorbiden Erkrankungen) als ‚ungeprüft‘ gelten. Selbst wenn die vorliegenden Erkenntnisse darauf hindeuten, dass die Behandlung für Patienten anderer Bevölkerungsgruppen sicher sein sollte, muss die Behandlung weitere klinische Studien durchlaufen, um in diesem Fall als sicher und wirksam zu gelten.
Ein langer und unsicherer Prozess: Die Entwicklung neuer Therapien oder die Bestätigung, dass bestehende Therapien für neue Behandlungen sicher sind, ist ein langwieriger Prozess. Gen- und Zelltherapien werden in den Phasen der Forschung und der klinischen Studien einer strengen wissenschaftlichen und ethischen Prüfung unterzogen. Der Weg vom Labor zum Krankenbett - von der Entwicklung einer Behandlung im Labor bis zu ihrer regelmäßigen Anwendung in der Klinik - dauert viele Jahre. Ziel dieses Prozesses ist es, Therapien herauszufiltern, die unsicher, unwirksam oder ungeeignet sind. Bei Arzneimittelstudien werden weniger als 15 % der für Phase-1-Studien zugelassenen Arzneimittel für die klinische Anwendung genehmigt. Selbst in erfolgreichen Fällen kann es viele Jahre dauern, bis eine Therapie vollständig zugelassen wird, selbst wenn sie sich in den klinischen Studien als vielversprechend erwiesen hat. Außerdem kann es zu einer Verzögerung zwischen der Zulassung einer Behandlung und ihrer Verfügbarkeit auf dem Markt durch einen nationalen öffentlichen Gesundheitsdienst kommen. Weitere Informationen über die Regulierung neuer Therapien finden Sie hier.
Ethische Überprüfung
Studien mit Versuchstieren oder menschlichen Teilnehmern bedürfen einer ethischen Genehmigung, bevor sie beginnen können. In Abhängigkeit von den örtlichen Vorschriften kann der Ethikausschuss mit der Einrichtung, die die Forschung durchführt (beispielsweise eine Universität oder ein Krankenhaus), oder mit einem nationalen Gesundheitsdienst verbunden sein. Einige Studien können von mehr als einem Ausschuss ethisch geprüft werden – wenn beispielsweise Patienten für eine Studie über einen nationalen Gesundheitsdienst rekrutiert werden, muss sowohl der Ethikausschuss der jeweiligen Einrichtung als auch der Ethikausschuss des nationalen Gesundheitsdienstes zustimmen.
Prüfgremien setzen sich üblicherweise aus Freiwilligen zusammen und umfassen in der Regel sowohl Experten als auch Laien, darunter auch Fachleute wie Pharmazeuten und Statistiker. Ihre Aufgabe ist es, sicherzustellen, dass eine Studie so konzipiert ist, dass wertvolle, aussagekräftige Daten mit einem Minimum an Belastung, Beschwerden und Unannehmlichkeiten für die Teilnehmer gewonnen werden können, und dass alles, was von den Teilnehmern verlangt wird, sowohl angemessen als auch gerechtfertigt ist.
Bei Studien, an denen lebende Probanden beteiligt sind, hat das Prüfgremium die Möglichkeit, den Forschern persönlich Fragen zu stellen. Es kann die Genehmigung verweigern, bis bestimmte Änderungen am Prüfplan oder an den für die Patienten bestimmten Unterlagen, wie beispielsweise den Einwilligungsformularen, vorgenommen wurden.
Präklinische Forschung
Die Entwicklung neuartiger Therapien beginnt im Labor – in der präklinischen Phase der Forschung. Zell- und Gewebemodelle werden verwendet, um ein erstes Verständnis für die Wirkung einer Therapie zu gewinnen.
Einfache Modelle können aus einer einzigen Zellart bestehen. Sie werden in der Regel in den frühesten Stadien der Studie eingesetzt, um zu bestätigen, dass menschliche Zellen diese Therapie vertragen. Sie ermöglichen es den Forschern auch, die Zielzellen in einer kontrollierten, vereinfachten Umgebung zu untersuchen. Indem sie spätere, komplexe Modelle mit diesen einfachen Modellen vergleichen, können die Forscher beurteilen, welche Faktoren die Wirkung der Therapie verändern könnten.
Zur Beantwortung komplexerer Fragen können die Forscher komplexere Modelle verwenden. Diese Modelle können mehrere Zelltypen enthalten. Sie sind oft so konzipiert, dass sie die physikalischen und chemischen Eigenschaften eines Gewebes besser widerspiegeln als einfache Modelle. Forscher können diese Modelle verwenden, um zu untersuchen, wie sich eine Therapie auf ein Zielgewebe, auf umliegendes Gewebe oder auf Organe auswirkt. Diese Studien werden ‚in vitro‘ (‚im Glas‘, da die frühen Laborgeräte für die Zellkultur hauptsächlich aus Glas hergestellt wurden) durchgeführt. In-vitro-Studien ermöglichen es den Forschern, die Behandlung zu verfeinern, bevor sie ein lebendes Subjekt dieser Behandlung aussetzen. Unser Abschnitt Methoden und Hilfsmittel enthält weitere Informationen darüber, wie Wissenschaftler im Labor ‚Modelle‘ von menschlichem Gewebe erstellen können.
Wenn die Ergebnisse von In-vitro-Studien vielversprechend sind, wird die nächste Stufe der Forschung an Tiermodellen durchgeführt. Durch die Untersuchung einer Behandlung in vivo (‚in einem lebenden Körper‘) können die Forscher ein Verständnis dafür gewinnen, wie der gesamte Körper auf eine Behandlung reagiert. Im Gegensatz zu in vitro durchgeführten Studien können bei diesen Untersuchungen die nachgeschalteten Wirkungen und die Auswirkungen einer Therapie auf Nicht-Zielbereiche des Körpers überwacht werden. Die Therapie bzw. der Verabreichungsmechanismus kann entsprechend verfeinert werden. Je nach Krankheit oder Organsystem, die bzw. das von Interesse ist, kann eine Therapie in verschiedenen Tiermodellen getestet werden.
Präklinische Studien dauern in der Regel zwischen ein und fünf Jahren, der Zeitraum kann aber auch länger sein. Wenn die Forscher ein gründliches Verständnis der Sicherheit und Wirksamkeit einer Therapie in einem relevanten Tiermodell erlangt haben, kann die Untersuchung in die klinische Phase der Forschung übergehen.
Klinische Studien
Klinische Forschung wird am Menschen durchgeführt, um eine neue Therapie oder eine neue Art der Anwendung einer zugelassenen Therapie zu untersuchen. Klinische Studien sind in mehrere Phasen unterteilt, die darauf abzielen, in jeder Phase klare und genaue Antworten auf bestimmte Fragen zu erhalten. Die Zahl der Teilnehmer wird schrittweise erhöht, je mehr Informationen über die Sicherheit und Wirksamkeit einer Therapie gewonnen werden. Die Forscher müssen die Genehmigung einer Ethikkommission oder eines ethischen Prüfungsausschusses einholen, um eine neue Phase der Studie beginnen zu können. Eine typische klinische Studie dauert insgesamt sechs bis sieben Jahre.
Zu jeder Phase der Studie gehört eine ‚Kontrollgruppe‘. Die Mitglieder dieser Kontrollgruppe erhalten nicht die untersuchte Therapie. Stattdessen erhalten sie entweder die bestehende Standardtherapie, sofern eine solche existiert, oder eine Placebobehandlung. Die Kontrollgruppe sollte die gleichen Erfahrungen machen wie die Gruppe, die die Therapie erhält (die ‚Behandlungsgruppe‘), sodass sie nicht wissen, zu welcher Gruppe sie gehören; So können sie beispielsweise Zuckerpillen erhalten oder eine Injektion mit einem nichttherapeutischen Mittel.
Die von der Kontrollgruppe gesammelten Daten dienen als ‚Basislinie‘ oder Referenzpunkt. Wenn ein Unterschied zwischen der Kontrollgruppe und der Behandlungsgruppe festgestellt wird, können die Forscher dies auf die Wirkung der Prüftherapie zurückführen. Sind die Ergebnisse in beiden Gruppen ähnlich, deutet dies darauf hin, dass die Wirkung durch den Placeboeffekt (d. h. die positive Wirkung auf die Symptome aufgrund der Überzeugung, dass man eine medizinische Behandlung erhält) und nicht durch die Prüftherapie verursacht wird.
Wenn möglich, wird den Teilnehmern nicht mitgeteilt, ob sie die Prüftherapie oder das Placebo bzw. die Standardtherapie erhalten. Dies wird als Blindstudie bezeichnet und soll verhindern, dass sich unbewusste Erwartungen auf die Ergebnisse auswirken. Bei einer Doppelblindstudie wissen weder die Teilnehmer noch die Forscher, die die Therapie durchführen und die Daten erheben, welche Behandlung eine Person erhält, während die Studie läuft.
Phase 0: In einigen Fällen werden neue experimentelle Behandlungen an einer sehr kleinen Anzahl gesunder Freiwilliger getestet, bevor die Phase 1 offiziell beginnt. Ziel dieser Phase ist es, festzustellen, ob die Therapie beim Menschen Wirkungen zeigt, die aufgrund der Ergebnisse von Tierversuchen nicht vorhergesagt wurden, um unvorhergesehene unerwünschte Ereignisse auszuschließen. Diese Phase wird auch als ‚Pre-Stage 1‘-, ‚Proof-of-Concept‘- oder ‚First-in-Human‘-Studie bezeichnet.
Phase 1
Phase-1-Studien haben in der Regel weniger als fünfzig Teilnehmer, und je nach Art der Studie oder der Seltenheit der betreffenden Erkrankung können es auch weniger als zehn sein. Die Teilnehmer können gesunde Freiwillige oder Patienten sein. Den verschiedenen Patientengruppen wird die Therapie in unterschiedlichen Dosen oder Konzentrationen verabreicht.
Ziel dieser Phase ist es, die Sicherheit verschiedener Dosierungen zu bewerten, die Geschwindigkeit zu verstehen, mit der sie auf den Körper wirken, und zu bestimmen, wie schnell sie verstoffwechselt werden. In dieser Phase werden die Forscher die minimale wirksame Dosis (die niedrigste Menge, die verabreicht werden muss, um eine therapeutische Wirkung zu erzielen) und die maximale Dosis (die Dosis, bei deren Überschreitung keine Veränderung der Wirkung eintritt oder bei der die Therapie unsicher oder unverträglich wird) bestimmen.
Phase 2
Phase 2 wird an einer größeren Patientenkohorte – in der Regel zwischen achtzig und hundert – durchgeführt. Die Forscher bewerten die Wirkung der Therapie auf die Symptome und Anzeichen der Erkrankung. In dieser Phase können auch die Auswirkungen unterschiedlicher Dosierungen auf die Symptome der Erkrankung bewertet werden.
In dieser Phase soll festgestellt werden, ob diese Therapie die Symptome der Patienten kurzfristig (innerhalb weniger Monate und nicht über einen längeren Zeitraum) verbessert.
Auch die Verträglichkeit der Therapie und die Auswirkungen auf die Lebensqualität der Patienten werden in dieser Phase bewertet. Neben der Durchführung medizinischer Tests und der Bewertung der gesundheitlichen Ergebnisse können die Forscher auch Patientenbefragungen durchführen, um sie nach ihren persönlichen Erfahrungen mit der Therapie zu befragen. Dies ermöglicht es ihnen, das Protokoll zu verfeinern und für künftige Teilnehmer angemessene Erwartungen in Bezug auf mögliche Vorteile, Nebenwirkungen oder Unannehmlichkeiten der Teilnahme festzulegen.
Phase 3
In Phase 3 wird die neue Therapie einer größeren Gruppe von Patienten verabreicht, die von einigen Hundert bis zu einigen Tausend reicht.
Die neue Therapie wird einer größeren Gruppe von Patienten verabreicht, deren Zahl in die Tausende geht. Ziel ist es, die neue Therapie mit einer bestehenden Behandlung zu vergleichen (oder, falls es keine gibt, mit einem Placebo), um festzustellen, ob sie wirksamer ist als die Standardbehandlung und ob es wichtige Nebenwirkungen gibt.
Phase 4
Phase 4 wird durchgeführt, nachdem die Therapie zugelassen wurde und verschreibungsfähig ist. Sie ist nicht für alle Therapien erforderlich.
In Phase 4 sammeln die Forscher weiterhin Daten über die Therapie von Patienten, denen sie im Rahmen ihrer Routineversorgung verschrieben worden ist. Ziel ist es, die langfristigen Auswirkungen der Therapie zu bewerten, einschließlich der Dauer der positiven Wirkungen und der Frage, ob längerfristig irgendwelche unerwünschten Wirkungen auftreten.
Ein angemessener Zeitrahmen für die fortlaufende Datenerhebung wird in der Regel mit einer Forschungsethikkommission erörtert und von dieser genehmigt.
Laufende klinische Studien
Die Forscher untersuchen derzeit eine Reihe neuartiger Gen- und Zelltherapien, sowohl im Labor als auch in klinischen Studien. Weitere Informationen über die Forschung zu bestimmten Krankheiten oder Geweben finden Sie in unseren krankheitsspezifischen Factsheets.
Wenn Ihnen ein Platz in einer klinischen Studie angeboten wird, ist es wichtig, dass Sie sich so viel Zeit wie nötig für die Entscheidung nehmen und dass Sie sich mit Ihrer Entscheidung wohlfühlen. Wenn Sie Fragen oder Bedenken hinsichtlich einer Behandlung haben, die Ihnen angeboten wurde, können Ihnen diese Fragen helfen, ein Gespräch mit Ihrem Gesundheitsdienstleister zu beginnen. Das Forschungsteam sollte Ihnen auch die Möglichkeit geben, Fragen zur Studie zu stellen. Es kann auch hilfreich sein, Kontakte zu Organisationen in Bezug auf die Unterstützung von Patienten zu knüpfen und deren Mitglieder über ihre Erfahrungen hinsichtlich ihrer Teilnahme an einer klinischen Studie zu befragen.
Die Ablehnung der Teilnahme an einer klinischen Studie sollte keine Auswirkungen auf Ihren Versorgungsstandard haben. Es ist unüblich, dass Teilnehmer für die Teilnahme an einer klinischen Prüfung bezahlen müssen.
Warum wurde mir eine nicht zugelassene Therapie oder eine Prüftherapie angeboten?
Klinische Studien werden durchgeführt, um ganz bestimmte Forschungsfragen zu beantworten. Das bedeutet, dass eine Therapie, die den Prozess der klinischen Studien durchläuft, nur für diese speziellen Fälle zugelassen wird. Es gibt eine Reihe legitimer Gründe, warum einem Patienten ein Produkt angeboten wird, das noch nicht für die Behandlung seiner Erkrankung zugelassen ist.
Untersuchung der Auswirkungen einer zugelassenen Therapie bei einer neuen Patientengruppe.
Einige klinische Studien müssen möglicherweise in verschiedenen Untergruppen wiederholt werden, um zu bestätigen, dass sie sicher und wirksam sind. So ist beispielsweise eine für ältere Erwachsene zugelassene Therapie nicht automatisch für die Anwendung bei Kindern validiert. Klinische Studien können iterativ durchgeführt werden, um komplexere Patientenprofile zu berücksichtigen und die Sicherheit und Wirksamkeit der Behandlung bei Patienten mit verschiedenen Gesundheitsproblemen zu bewerten.
Neuartige Verabreichungsmechanismen für zugelassene Therapien.
Bei der Erforschung neuer Methoden zur Verabreichung einer Therapie muss der Prozess der klinischen Studie wiederholt werden. Damit soll bestätigt werden, dass die Wirkungen und ihre Dauer mit der validierten Methode vergleichbar sind, und es sollen Art und Häufigkeit der mit der neuen Methode verbundenen Nebenwirkungen ermittelt werden.
Untersuchung der Frage, ob eine für eine bestimmte Krankheit zugelassene Therapie auch zur Behandlung einer anderen Erkrankung eingesetzt werden kann.
Eine Therapie kann für die Behandlung einer anderen Erkrankung neu eingesetzt werden. Dies kann der Fall sein, weil die beiden Erkrankungen ähnliche Symptome aufweisen oder ähnliche Wirkmechanismen haben. Es kann auch daran liegen, dass eine Sekundärwirkung der Therapie in einem anderen Zusammenhang von Nutzen sein könnte.
Wenn eine klinisch validierte Therapie für einen neuartigen Zweck untersucht wird, kann den Forschern die Erlaubnis erteilt werden, Phase 1 der klinischen Studien auszulassen, da das Sicherheitsprofil bereits feststeht.
‚Ungeprüfte‘ und ‚nicht zugelassene‘ Therapien
Leider nutzen einige Organisationen die Zweideutigkeit der Begriffe ‚ungeprüfte‘ Therapie oder ‚Prüfbehandlungen‘ aus und bieten Patienten Therapien an, für die es keine wissenschaftlichen Beweise gibt. Als ‚in Prüfung befindliche Therapien‘ werden Therapien bezeichnet, die noch keine Marktzulassung erhalten haben und derzeit klinische Studien mit dem Ziel der Zulassung absolvieren. Der Begriff ‚ungeprüfte Therapien‘ ist weiter gefasst und umfasst alle Therapien, für die keine Marktzulassung erteilt wurde.
‚Nicht zugelassene Therapien‘ sind Therapien, die nicht das formale Verfahren des Peer-Review durchlaufen haben oder nicht den Anforderungen der Regulierungsbehörde entsprechen. Für diese Therapien gilt nicht dieselbe regulatorische und ethische Aufsicht wie für in Prüfung befindliche Therapien. Ausführlichere Informationen über die Risiken von nicht zugelassenen Therapien finden Sie hier.
Ein Hinweis auf die ‚Off-Label‘-Verwendung von Medizinprodukten.
Einem Arzt steht es frei, seinem Patienten im Rahmen seiner Behandlung jedes zugelassene Arzneimittel zu verschreiben, auch wenn das Produkt nicht für die Verwendung in seinem speziellen Fall zugelassen ist. Diese Verwendung kann in der medizinischen Fachliteratur (beispielsweise in veröffentlichten Fallstudien) gut belegt sein und in der medizinischen Fachwelt als sicher und angemessen angesehen werden. Es kann vorkommen, dass Arzneimittel für einen bestimmten Zweck in großem Umfang ‚Off-Label‘ verwendet werden, bevor diese Verwendung in einer klinischen Studie formell untersucht wird. Ein bekanntes Beispiel ist die Verwendung von Betablockern, einer Medikamentenart, die für die Behandlung von Bluthochdruck und Herzrhythmusstörungen zugelassen ist, zur Behandlung von Angstzuständen. Da diese Produkte den Prozess der klinischen Studien durchlaufen haben und von den zuständigen Regulierungs- und Ethikbehörden bewertet wurden, gilt die ‚Off-Label‘-Verwendung eines Produkts nicht als nicht zugelassene Therapie.
