Voir le contenu associé dans les entrées classification des thérapies du parcours de développement des thérapies géniques et cellulaires, et plus spécifiquement l'entrée MTI et médicaments orphelins.
Désignation accordée par la Commission européenne après une évaluation scientifique par l’EMA, à des médicaments en développement. Elle permet au promoteur de bénéficier d’incitations afin d’encourager le développement de médicaments pour les maladies rares. Cette désignation s’applique plus particulièrement aux médicaments destinés aux maladies très rares, mortelles ou invalidantes, pour lesquelles il n'existe pas de traitement satisfaisant ou pour lesquelles le nouveau médicament apporterait un bénéfice significatif.
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