Si prega di notare che, sebbene questa voce sia stata tradotta in italiano da un giurista sulla base delle versioni francese e inglese e della documentazione normativa di riferimento, potrebbero comunque sussistere errori.
La maggior parte delle volte, quando si parla di accesso ai medicinali in “uso compassionevole”, ci si riferisce alla possibilità, per i pazienti, di accedere a medicinali che non hanno ancora ottenuto un’autorizzazione all’immissione in commercio (AIC).
Tuttavia, è necessario fare due precisazioni importanti.
Da un lato, il percorso di uso compassionevole è distinto dall’accesso a medicinali sperimentali nell’ambito di studi clinici, così come dall’accesso a medicinali per terapie avanzate (MTA) esentati nel contesto del regime di esenzione ospedaliera (hospital exemption).
Dall’altro lato, il termine “uso compassionevole” viene spesso impiegato per riferirsi a diversi percorsi di accesso precoce regolamentati a livello nazionale, con una certa confusione terminologica (talvolta i termini vengono utilizzati in modo intercambiabile), e differenze procedurali in base al Paese considerato. In realtà, tali percorsi nazionali implementano due distinte basi giuridiche previste dal diritto dell’Unione europea: il percorso di uso compassionevole e il percorso su base nominativa (named-patient basis).
Sebbene entrambi i regimi siano regolati a livello nazionale, non derivano dalla stessa disposizione normativa dell’UE e, di conseguenza, non sono soggetti alle medesime condizioni.
Infatti, i percorsi di uso compassionevole sono stati istituiti in conformità all’articolo 83 del Regolamento (CE) n. 726/2004, i percorsi su base nominativa sono stati istituiti in conformità all’articolo 5, paragrafo 1 della Direttiva 2001/83/CE.
Una delle principali differenze tra questi due regimi riguarda il tipo di destinatario: il primo si applica a gruppi di pazienti, il secondo a un singolo paziente.
| Categoria | Uso compassionevole | Base nominativa (Named-patient basis) |
|---|---|---|
| Base giuridica | Articolo 83 del Regolamento (CE) n. 726/2004 | Articolo 5.1 della Direttiva 2001/83/CE |
| Definizione | In condizioni rigorose per gruppi di pazienti affetti da gravi patologie (potenzialmente letali, croniche o debilitanti) | Su richiesta non sollecitata, con specifica di un professionista sanitario autorizzato, destinato a un singolo paziente |
| Destinatari | Un gruppo di pazienti | Un singolo paziente |
| Condizioni aggiuntive | Il medicinale deve: – essere oggetto di una domanda di AIC Oppure – essere in fase di sperimentazione clinica | - |
| Chi può richiedere | I richiedenti (generalmente titolari AIC o produttori) si rivolgono all’Autorità Nazionale Competente | I richiedenti (generalmente medici o clinici) si rivolgono all’Autorità Nazionale Competente |
| Motivazione | Deroga generale all’obbligo dell’AIC per l’accesso dei pazienti al trattamento | |
| Modalità di attuazione | Secondo regole e procedure stabilite a livello nazionale | |
| Disposizioni aggiuntive | Le Autorità Nazionali Competenti possono chiedere all’EMA un parere del CHMP sull’uso del medicinale in ambito UE | Nessuna disposizione equivalente prevista |
Tabella 1: Principali differenze stabilite dal diritto UE tra “uso compassionevole” e “base nominativa”
Gli Stati membri possono aver stabilito norme nazionali per uno solo o per entrambi questi percorsi, determinando così differenze nell’accesso dei pazienti ai medicinali in tutta Europa attraverso tali regimi.
Il gruppo degli Heads of Medicines Agencies (HMA) ha fornito un elenco delle Autorità Nazionali Competenti che pubblicano linee guida relative ai propri programmi nazionali di uso compassionevole. Tale elenco è disponibile online, anche se necessita di aggiornamento.
Non risulta invece disponibile, ad oggi, un elenco analogo per i programmi nazionali su base nominativa.
Si sottolinea inoltre che, ai sensi dell’articolo 83, paragrafo 4 del Regolamento (CE) n. 726/2004, le Autorità Nazionali Competenti possono richiedere all’EMA un parere del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) sull’uso di un medicinale nell’ambito dei programmi di uso compassionevole a livello dell’UE.
Questa procedura è stata attivata soltanto sei volte, riguardando medicinali destinati al trattamento di COVID-19, epatite C e virus influenzali, come indicato nella pagina ufficiale dell’EMA sull’uso compassionevole.
I pazienti possono accedere a medicinali per terapie avanzate (MTA) tramite i percorsi di uso compassionevole o su base nominativa, conformemente a quanto previsto dalla normativa vigente nel proprio Stato membro.