Una volta che un medicinale è stato qualificato come Medicinale per Terapie Avanzate (MTA) — è fortemente raccomandata una raccomandazione scientifica del CAT sulla classificazione — il principale percorso regolatorio per consentire ai MTA di accedere all’intero mercato dell’Unione Europea è la procedura centralizzata di autorizzazione all’immissione in commercio, regolata dalla legislazione farmaceutica generale dell’UE (Direttiva 2001/83/CE e Regolamento (CE) n. 726/2004) e dal regolamento specifico per i MTA. Vedi: “Accesso al mercato per i MTA”.
Tuttavia, possono essere applicabili anche altre principali normative dell’Unione Europea:
- Se il MTA è basato su elementi biologici umani, si applica la direttiva UE sui tessuti e le cellule oppure la direttiva UE sul sangue, relativamente alla donazione, al prelievo/procura e al test di tali elementi biologici durante lo sviluppo del MTA.
Vedi: “Elementi del corpo umano per applicazioni umane”. - Se il MTA coinvolge cellule geneticamente modificate, si applica la direttiva UE sul rilascio deliberato nell’ambiente di organismi geneticamente modificati e/o la direttiva sull’uso confinato di microrganismi geneticamente modificati.
- Se il MTA incorpora uno o più dispositivi medici e viene qualificato come MTA combinato, si applica il regolamento UE sui dispositivi medici alla componente del dispositivo medico del prodotto.
- Se il MTA è utilizzato insieme a un test diagnostico in vitro (companion diagnostic) per determinare l’idoneità dei pazienti al trattamento, si applica il regolamento UE sui dispositivi medici in vitro.
- Se il MTA è anche qualificato come medicinale orfano, si applica il regolamento UE sui medicinali orfani.
Vedi: “MTA e Farmaci Orfani”. - Si applica inoltre il regolamento UE in materia pediatrica.
Inoltre, i pazienti possono accedere ai MTA anche attraverso altri percorsi regolatori:
- Se il MTA è sperimentale (ovvero in fase di sperimentazione), i pazienti sono legalmente considerati partecipanti alla ricerca e possono accedere al MTA sperimentale nell’ambito della sperimentazione clinica.
Vedi: “Sperimentazioni cliniche”, in quanto deroga generale all’obbligo di autorizzazione all’immissione in commercio ai sensi dell’articolo 3.3 della Direttiva 2001/83/CE. - Se il MTA è « preparato su base non ripetitiva, conformemente a specifici requisiti di qualità, e utilizzato in un ospedale all’interno dello stesso Stato membro, sotto l’esclusiva responsabilità professionale di un medico, in esecuzione di una prescrizione medica individuale per un prodotto specifico destinato ad un determinato paziente», i pazienti possono accedere al MTA tramite la cosiddetta “esenzione ospedaliera”, che costituisce una deroga specifica per i MTA alla procedura centralizzata di autorizzazione all’immissione in commercio, ai sensi dell’articolo 3.7 della Direttiva 2001/83/CE.
Vedi: “Percorso di “Esenzione ospedaliera” specifico per i MTA”. - I pazienti possono anche accedere ai MTA attraverso i percorsi di “uso compassionevole” o “uso nominativo”, che rappresentano deroghe generali all’obbligo di autorizzazione all’immissione in commercio ai sensi dell’articolo 5.1 della Direttiva 2001/83/CE o dell’articolo 83 del Regolamento (CE) n. 726/2004.
Vedi: “Percorsi di “uso compassionevole” e “su base nominative” per i MTA. - Infine, benché improbabile vista la complessità dei MTA, esistono percorsi che consentono alle farmacie di preparare medicinali per i pazienti (le cosiddette “formule magistrali” e “formule officinali”). Si tratta di deroghe generali all’obbligo di autorizzazione all’immissione in commercio ai sensi degli articoli 3.1 e 3.2 della Direttiva 2001/83/CE, rispettivamente.