Les parcours MTI de l'“usage compassionnel” et sur base nominative (“named-patients basis”)

Autorités nationales compétentes : Ce sont généralement les agences nationales du médicament, chargées de la mise en œuvre des lois nationales concernant les MTI exemptés. 

Agence européenne des médicaments (EMA) : Agence de l’Union européenne dont l’objectif est de protéger et promouvoir la santé humaine et animale. Elle est responsable de l’évaluation scientifique des médicaments destinés à être commercialisés dans l’UE/EEE. Au sein de l’EMA, le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) peut émettre des recommandations sur l’utilisation d’un médicament dans le cadre des dispositifs d’usage compassionnel à l’échelle de l’UE.

Fabricant : Personne morale autorisée à fabriquer un médicament.

Demandeur d’autorisation de mise sur le marché (AMM) : Personne morale déposant une demande d’AMM pour un médicament.

Médecin : Personne titulaire d’un diplôme de médecine et ayant la responsabilité professionnelle de prescrire un médicament dans le cadre d’un dispositif national d’« usage compassionnel » ou de « base nominative ».

Patient nommé : Patient à qui un médicament est administré dans le cadre d’un dispositif national de type « base nominative ».

Établissement hospitalier : Dans un État membre, établissement de santé au sein duquel un médicament est préparé ou administré dans le cadre d’un dispositif national d’« usage compassionnel » ou de « base nominative ».

Dispositifs/programmes d’usage compassionnel : Programmes nationaux établis conformément à l’article 83 du Règlement (CE) n° 726/2004, visant à rendre disponible, pour des raisons compassionnelles, un médicament (faisant l’objet d’une demande d’autorisation de mise sur le marché ou en cours d’essais cliniques) à un groupe de patients atteints d’une maladie chronique ou gravement invalidante, ou dont la maladie est considérée comme engageant le pronostic vital, et ne pouvant être traités de manière satisfaisante par un médicament autorisé. 

Dispositifs/programmes de type “base nominative” (named-patient) : Programmes nationaux établis conformément à l’article 5.1 de la Directive 2001/83/CE, visant à répondre à des besoins spécifiques, sur la base d’une demande non sollicitée et justifiée, formulée selon les spécifications d’un professionnel de santé autorisé, et destinée à un patient individuel sous sa responsabilité directe et personnelle.

Recommandations du CHMP en matière d’usage compassionnel : Avis adopté par le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA), à la demande d’un État membre (généralement via son autorité nationale compétente), concernant les conditions d’utilisation, les modalités de distribution et les patients concernés par l’usage compassionnel d’un médicament. Cet avis est publié sur le site de l’EMA et doit être pris en compte par l’ensemble des États membres. (Article 83 du Règlement (CE) n° 726/2004). Plus d’informations sur le site de l’EMA [ici].

Directive 2001/83/CE du Parlement européen et du Conseil du 6 novembre 2001 instituant un code communautaire relatif aux médicaments à usage humain, JO L 311, 28.11.2001, p. 67-128, numéro CELEX: 32001L0083.

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Règlement (CE) no 726/2004 du Parlement européen et du Conseil du 31 mars 2004 établissant des procédures de l’Union pour l’autorisation et la surveillance des médicaments à usage humain et instituant une Agence européenne des médicaments (Texte présentant de l'intérêt pour l'EEE)Texte présentant de l'intérêt pour l'EEE

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EMA, Questions and answers on the compassionate use of medicines in the European Union, 21 January 2010, EMEA/72144/2006 (rev).

EMA, CHMP, Guideline on compassionate use of medicinal products, pursuant to article 83 of Regulation (EC) No 726/2004, London, 19 July 2007, EMEA/27170/2006.

Proposition de directive du Parlement européen et du Conseil concernant le code de l'Union relatif aux médicaments à usage humain, et abrogeant la directive 2001/83/CE et la directive 2009/35/CE, 26.04.2023, COM(2023) 192 final. (NON APPLICABLE, PROCESSUS DE RÉVISION EN COURS)

Proposition de règlement du Parlement européen et du Conseil établissant les procédures de l'Union pour l'autorisation et la supervision des médicaments à usage humain et établissant les règles régissant l'Agence européenne des médicaments, modifiant le règlement (CE) n° 1394/2007 et le règlement (UE) n° 536/2014 et abrogeant le règlement (CE) n° 726/2004, le règlement (CE) n° 141/2000 et le règlement (CE) n° 1901/2006, COM/2023/193 final. (NON APPLICABLE, PROCESSUS DE RÉVISION EN COURS)

1. Orphan drug policies in different countries - Abbas, Amar, Janis Vella Szijj, Lilian M. Azzopardi, and Anthony Serracino Inglott. Journal of Pharmaceutical Health Services Research 10, no. 3 (2019): 295–302.
   • Scientific abstract
2. Exploring alternative financing models and early access schemes for orphan drugs: a Belgian case study - Abdallah, Khadidja, Kathleen Claes, Isabelle Huys, Lennert Follon, Charlotte Calis, and Steven Simoens. Orphanet Journal of Rare Diseases 17, no. 1 (9/12/2022): 429.
   • Scientific abstract
3. The compassionate use of drugs in palliative care for symptom control and ethical justifications for its use: A scoping review - Aguiar Gouveia, I., and P. Reis-Pina. Ethics, Medicine and Public Health 31 (1/12/2023): 100950.
   • Scientific abstract
4. Early Access Schemes and Pricing Strategies: A Case Study on Temporary Authorization for Use in France from 1994 to 2016 - Ali, Setti Raïs, Véronique Raimond, Albane Degrassat-Théas, Laurie Rachet Jacquet, Lise Rochaix, Xiaoyan Lu, and Pascal Paubel. Revue Française Des Affaires Sociales, no. 3 (16/11/2018): 69–89.
   • Scientific abstract
5. Medicines in exceptional circumstances for solid tumours: focusing on evidence, effectiveness, and toxicity profiles - Artiles-Medina, Alberto, Marina Sáchez-Cuervo, Victoria Gómez-Dos Santos, Emilio J. Sanz-Álvarez, Ana Álvarez-Díaz, and Francisco Javier Burgos-Revilla. Farmacia Hospitalaria 46, no. 3 (1/05/2022): 133–145.
   • Scientific abstract
6. An Overview of Compassionate Use Programs in the European Union Member States Balasubramanian, Gopalakrishnan, Suman Morampudi, Pankdeep Chhabra, and Arun Gowda. Intractable & Rare Diseases Research, (11/2016) 244–254.
   • Scientific abstract
7. Overview of Regulatory  Initiatives in the European Union to Stimulate Research and Accelerate Access to Orphan Drugs and Other High Medical Need Products - Baran-Kooiker, Aleksandra, Coen Kooiker, and Marcin Czech. Acta Poloniae Pharmaceutica 76, no. 1 (1/2/2019): 3–17.
   • Scientific Abstract
8. Single patient care and non-validated treatment (The so-called “compassionate use”) - Comitato Nazionale per la Bioetica. Jahrbuch Für Wissenschaft Und Ethik 20, no. 1 (1 Bioetica (1/7 2016): 385–412.
   • Scientific abstract.
9. Compassionate use of medicinal products: a multicenter study - Blanco-Reina, E., A. Munoz-Garcia, M. Cardenas, M. Saldana, E. Rodriguez-Mateos, R. Morillo, J. L. Moreno, et al. Basic & Clinical Pharmacology & Toxicology 115 (10/2014): 43–44.
   • Scientific abstract
10. Ethics review in compassionate use - Borysowski, Jan, Hans-Jörg Ehni, and Andrzej Górski.  BMC Medicine 15, no. 1 (24/7/2017): 136.
    • Scientific abstract
11. Compassionate use of unauthorized drugs: Legal regulations and ethical challenges - Borysowski, Jan, and Andrzej Górski. European Journal of Internal Medicine 65 (1/7/ 2019): 12–16.
    • Scientific abstract
12. Little to lose and no other options: Ethical issues in efforts to facilitate expanded access to investigational drugs - Bunnik, Eline M., Nikkie Aarts, and Suzanne van de Vathorst. Health Policy 122, no. 9 (1/9/2018): 977–983.
    • Scientific abstract
13. Réforme de l’accès dérogatoire aux médicaments - Chu, Céline, Sophie Barbou des Courières, Kevin Fournier, Sophie Kelley, Jacques-Olivier Bay, and Marie Gadeyne. Bulletin Du Cancer 109, no. 1 (1/012022): 20–22.
    • Scientific abstract
14. Advanced therapy medicinal product manufacturing under the hospital exemption and other exemption pathways in seven European Union countries - Coppens, Delphi G. M., Jarno Hoekman, Marie L. De Bruin, Ineke C. M. Slaper-Cortenbach, Hubert G. M. Leufkens, Pauline Meij, and Helga Gardarsdottir. Cytotherapy 22, no. 10 (1/10/2020): 592–600.
    • Scientific abstract
15. THE FRENCH COMPASSIONATE USE OF MEDICINAL PRODUCTS PROGRAM (2012-2017): HEALTH TECHNOLOGY ASSESSMENT AND PRICING IMPLICATIONS - Corthier, M., B. Mézerette, L. Maillant, J. Sales, M. Planel, and E. Sam. Value in Health, ISPOR Europe 2018: New Perspectives for Improving 21st Century Health Systems, 21 (1/10/2018): S213.
    
    
16. Early access for innovative oncology medicines: a different story in each nation - Cowling, Tara, Ransi Nayakarathna, Allison L. Wills, Dipti Tankala, Nancy Paul Roc, and Stephane Barakat. Journal of Medical Economics 26, no. 1 (31/12/2023): 944–953.
    • Scientific abstract
17. Compassionate use programs in Italy: ethical guidelines - De Panfilis, Ludovica, Roberto Satolli, and Massimo Costantini. BMC Medical Ethics 19, no. 1 (9/3/2018): 22.
    • Scientific abstract
18. Associação Brasileira de Hematologia, Hemoterapia e Terapia Celular Consensus on genetically modified cells. Special article: compassionate use and clinical trial on CAR-T cells - De Santis, Gil Cunha. Hematology, Transfusion and Cell Therapy 43 (1/11/2021): S64–67.
    • Scientific abstract
19. La réforme des autorisations temporaires d’utilisation : concilier accès précoce à l’innovation et maîtrise des dépenses de médicaments - Degrassat-Théas, Albane. RDSS / Dalloz, no. 4 (27/8/2021): 688–700.
    
    
20. Drug repurposing: From the discovery of a useful pharmacological effect to making the treatment available to the patient - Deplanque, Dominique, Christine Fetro, Antoine Ferry, Philippe Lechat, Terence Beghyn, Claude Bernard, Antoine Bernasconi, et al. Therapies, Giens workshops (29-30 June 2022), 78, no. 1 (1/1/2023): 10–18.
    • Scientific abstract
21. EU Regulatory Pathways for ATMPs: Standard, Accelerated and Adaptive Pathways to Marketing Authorisation - Detela, Giulia, and Anthony Lodge. Molecular Therapy - Methods & Clinical Development 13 (14/6/2019): 205–232.
    • Scientific abstract
22. Les nouveaux dispositifs d’accès précoce aux innovations thérapeutiques: New early access program for drug innovation - Dory, A., and B. Gourieux. Revue des Maladies Respiratoires Actualités, Cours du Groupe d’Oncologie thoracique de Langue Française - GOLF 2023, 15, no. 2, Supplément 1 (1/10/2023): 2S130–139.
    • Scientific abstract
23. Accelerating Patients’ Access to Advanced Therapies in the EU - Elsanhoury, Ahmed, Ralf Sanzenbacher, Petra Reinke, and Mohamed Abou-El-Enein. Molecular Therapy Methods & Clinical Development 7 (15/12/2017): 15–19.
    
    
24. Real‐world treatment outcomes of medicines used in special situations (off‐label and compassionate use) in oncology and hematology: A retrospective study from a comprehensive cancer institution - Fontanals, Sandra, Anna Esteve, Andrea González, Cristina Ibáñez, Javier Martínez, Ricard Mesía, and Ana Clopés. Cancer Medicine 12, no. 16 (2023): 17112–17125.
    • Scientific abstract
25. Expanded access to investigational drugs: balancing patient safety with potential therapeutic benefits - Fountzilas, Elena, Rabih Said, and Apostolia M. Tsimberidou. Expert Opinion on Investigational Drugs 27, no. 2 (1/02/2018): 155–162.
    • Scientific abstract
26. Regulation of Genome Editing in Human iPS Cells: Germany - Frenken, Gregor, and Hannah Lüttge. In Regulation of Genome Editing in Human IPS Cells: A Comparative Legal Analysis of National Regulatory Frameworks for IPSC-Based Cell/Gene Therapies, edited by Hans-Georg Dederer and Gregor Frenken, 29–81. Springer International Publishing, 2022.
    • Scientific abstract
27. The Use of Medicines in Exceptional Circumstances in Spain: Adding Perspective to Early Access - Frutos Pérez-Surio, A., and J. R. Lozano Ortíz. Drugs & Therapy Perspectives 35, no. 2 (1/2/2019): 86–92.
    • Scientific abstract
28. CAR-T State of the Art and Future Challenges, A Regulatory Perspective - Giorgioni, Lorenzo, Alessandra Ambrosone, Maria Francesca Cometa, Anna Laura Salvati, and Armando Magrelli. International Journal of Molecular Sciences 24, no. 14 (22/7/2023): 1–19.
    • Scientific abstract
29. Cost-Effectiveness of Drug Therapy Prescribed in Special Situations at Hospital - González-Morcillo, Gonzalo, Beatriz Calderón-Hernanz, and Juan Manuel Rodríguez-Camacho. Farmacia Hospitalaria 44, no. 6 (1/11/2020): 272–278.
    • Scientific abstract
30. Advanced therapies push regulatory boundaries: Novel therapeutic approaches require more regulatory flexibility and transparency - Hunter, Philip. EMBO Reports 18, no. 12 (12/2017): 2101–2104.
    
    
31. Compassionate use of orphan drugs - Hyry, Hanna I., Jeremy Manuel, Timothy M. Cox, and Jonathan C. P. Roos. Orphanet Journal of Rare Diseases 10, no. 1 (21/8/2015): 100.
    • Scientific abstract
32. Expanded Access Programme: looking for a common definition - Iudicello, Antonella, Lucia Alberghini, Giulia Benini, and Paola Mosconi. Trials 17, no. 1 (12/1/2016): 21.
    • Scientific abstract
33. Comparative study on anticancer drug access times between FDA, EMA and the French temporary authorisation for use program over 13 years - Jacquet, Emmanuelle, Ghania Kerouani-Lafaye, Francoise Grude, Sergio Goncalves, Annie Lorence, Florence Turcry, Liora Brunel, et al. European Journal of Cancer 149 (1/5/2021): 82–90.
    • Scientific abstract
34. Position paper to facilitate patient access to radiopharmaceuticals: considerations for a suitable pharmaceutical regulatory framework - Korde, Aruna, Marianne Patt, Svetlana V. Selivanova, Andrew M. Scott, Rolf Hesselmann, Oliver Kiss, Natesan Ramamoorthy, et al. EJNMMI Radiopharmacy and Chemistry 9, no. 1 (2/1/2024): 2.
    • Scientific abstract
35. Early Access Provision for Innovative Medicinal Products in Oncology: Challenges and Opportunities - Krendyukov, Andriy. Frontiers in Oncology 10 (2/9/2020).
    
    
36. Do Desperate Times Really Call for Desperate Measures? The Ethical Dilemma Behind the Regulation and Use of Experimental Drugs - Kuehn, Lauren. ‘. Notre Dame Journal of International & Comparative Law 7, no. 2 (3/5/2017).
    • Scientific abstract
37. Alternative access schemes for pharmaceuticals in Europe: Towards an emerging typology - Löblová, Olga, Marcell Csanádi, Piotr Ozierański, Zoltán Kaló, Lawrence King, and Martin McKee. Health Policy 123, no. 7 (1/7/2019): 630–634.
    • Scientific abstract
38. Patterns of Alternative Access: Unpacking the Slovak Extraordinary Drug Reimbursement Regime 2012-2016 - Löblová, Olga, Marcell Csanádi, Piotr Ozierański, Zoltán Kaló, Lawrence King, and Martin McKee. Health Policy 123, no. 8 (1/8/2019): 713–720.
    • Scientific abstract
39. Does Gene Therapies Clinical Research in Rare Diseases Reflects the Competitivity of the Country: Example of France - Lutsyk, Karyna, Tristan Gicquel, Lucas Cortial, Sylvain Forget, Serge Braun, Pierre-Olivier Boyer, Vincent Laugel, and Olivier Blin. Therapies 79, no. 5 (1/9/2024): 505–518.
    • Scientific abstract
40. Regulation of Genome Editing in Human IPS Cells: France - Mahalatchimy, Aurélie. In Regulation of Genome Editing in Human IPS Cells: A Comparative Legal Analysis of National Regulatory Frameworks for IPSC-Based Cell/Gene Therapies, edited by Hans-Georg Dederer and Gregor Frenken, 83–106. Springer International Publishing, 2022.
    • Scientific abstract
41. Tracheal Replacement Therapy with a Stem Cell-Seeded Graft: Lessons from Compassionate Use Application of a GMP-Compliant Tissue-Engineered Medicine - Martin, J Elliott, Colin Butler, and Aikaterini Varanou-Jenkins. Stem Cells Translational Medicine 6, no. 6 (1/6/2017): 1458–1464.
    • Scientific abstract
42. Lièvre ou tortue ? Les accès anticipés au médicament à l’épreuve du dilemme entre précaution et « droit à l’espoir » des patients - Moine-Dupuis, Isabelle, and Erika Lietzan. RDSS | Dalloz, no. 2 (30/4/2021): 289–301.
    
    
43. Italy Reforms Clinical Trial Rules - Morpurgo, Marco de.European Pharmaceutical Law Review (EPLR ) 2, no. 1 (2018): 32–36.
    • Scientific abstract
44. An Ethical Framework for the Creation, Governance and Evaluation of Accelerated Access Programs - Pace, Jessica, Narcyz Ghinea, Ian Kerridge, and Wendy Lipworth. Health Policy 122, no. 9 (1/9/2018): 984–990.
    • Scientific abstract
45. Reliability of Real-world data: a review and meta-analysis to evaluate the consistency of Real-world data collection from Compassionate Use programs and corresponding Registration trials - Perin, Leonardo. Universita degli studi di Padova, 2024.
    • Scientific abstract
46. The limited application of stem cells in medicine: a review - Poulos, Jordan. ‘The Limited Application of Stem Cells in Medicine: A Review’. Stem Cell Research & Therapy 9, no. 1 (2/1/2018): 1.
    • Scientific abstract
47. Compassionate Use of Medicinal Products in Europe: Current Status and Perspectives - Rahbari, Mussa, and Nuh N. Rahbari. Bulletin of the World Health Organization 89, no. 3 (3/2011): 163–163.
    
    
48. A Room with a View (and with a Gene Therapy Drug): Gene Therapy Medicinal Products and Genetic Tourism in Europe - Raposo, Vera Lucia. European Journal of Health Law 1, no. 29 (3/2022): 504–520.
    • Scientific abstract
49. Stem Cell Based Products in Europe and in China: Where Are We and Where Should We Go? - Raposo, Vera Lucia, and Li Du. European Pharmaceutical Law Review (EPLR) 4, no. 3 (2020): 161–171.
    • Scientific abstract
50. An analysis of common ethical justifications for compassionate use programs for experimental drugs - Raus, Kasper. BMC Medical Ethics 17, no. 1 (18/10/2016): 60.
    • Scientific abstract
51. Moving somatic gene editing to the clinic: routes to market access and reimbursement in Europe - Rigter, Tessel, David Klein, Stephanie S. Weinreich, and Martina C. Cornel. European Journal of Human Genetics 29, no. 10 (10/2021): 1477–1484.
    • Scientific abstract
52. Access to medicines for rare diseases: A European regulatory roadmap for academia - Rosenberg, Noa, Sibren van den Berg, Nina N. Stolwijk, Bart A. W. Jacobs, Hendrika C. Post, Anna M. G. Pasmooij, Saco J. de Visser, and Carla E. M. Hollak. Frontiers in Pharmacology 14 (28/2/2023).
    • Scientific abstract
53. The French Compassionate Use Of Medicinal Products Programme: A Drastic Increase Of Expenditure Over The 2012-2016 Period - Sam, E, H Coulonjou, and B Mézerette. Value in Health 20, no. 9 (1/10/2017): A460.
    • Scientific abstract
54. Legislation on the preparation of medicinal products in European pharmacies and the Council of Europe Resolution - Scheepers, H. P. A., J. Langedijk, V. Neerup Handlos, S. Walser, M. H. Schutjens, and C. Neef. European Journal of Hospital Pharmacy 24, no. 4 (7/2017): 224–229.
    • Scientific abstract
55. Alternatives When an Authorized Medicinal Product is Not Available - Selmin, Francesca, Umberto M. Musazzi, Francesco Cilurzo, and Paola Minghetti. Medicine Access @ Point of Care 1 (1/12017): maapoc.0000005.
    • Scientific abstract
56. Compassionate use of drugs and medical devices in the United States, the European Union and Japan - Tsuyuki, Kenichiro, Kazuo Yano, Natsumi Watanabe, Atsushi Aruga, and Masayuki Yamato. Regenerative Therapy 4 (1/6/2016): 18–26.
    • Scientific abstract
57. Accelerated Access to Medicinal Products - Van Delm, Kaat. European Pharmaceutical Law Review (EPLR) 4, no. 4 (2020): 192–206.
    • Scientific abstract
58. Compassionate use of interventions: results of a European Clinical Research Infrastructures Network (ECRIN) survey of ten European countries - Whitfield, Kate, Karl-Heinz Huemer, Diana Winter, Steffen Thirstrup, Christian Libersa, Béatrice Barraud, Christine Kubiak, et al. Trials 11, no. 1 (12/11/2010): 104.
    • Scientific abstract
59. Achieving equal and timely access to innovative anticancer drugs in the European Union (EU): summary of a multidisciplinary CECOG-driven roundtable discussion with a focus on Eastern and South-Eastern EU countries  - Wilking, Nils, Anna Bucsics, Lidlija Kandolf Sekulovic, Gisela Kobelt, Andrea Laslop, Lydia Makaroff, Alexander Roediger, and Christoph Zielinski. ESMO Open 4, no. 6 (1/1/2019): e000550.
    • Scientific abstract
60. Efficacy and safety of compassionate use for rare diseases: a scoping review from 1991 to 2022 | Orphanet Journal of Rare Diseases - Wu, Jiayu, Yang Yang, Jiaxin Yu, Luyao Qiao, Wei Zuo, and Bo Zhang. Orphanet Journal of Rare Diseases 18, no. 1 (28/11/2023): 368.
    • Scientific abstract
61. Compassionate Use and Hospital Exemption for Regenerative Medicine: Something Wrong to Apply the Program for Patients in a Real World - Yano, Kazuo, and Masayuki Yamato. Regenerative Therapy 8 (1/6/2018): 63–64.
    • Scientific abstract
62. Compassionate use of experimental therapies: who should decide? - Zettler, Patricia J. EMBO Molecular Medicine, (22/7/2015), 1248–1250.
    • Scientific abstract