Gene and cell therapies: an introduction for policy-makers

Étant donné que les conversations sur la thérapie génique et cellulaire se multiplient dans la sphère publique, il est important d'être clair dans les termes utilisés L'utilisation d'un terme dans un contexte médical ou juridique peut différer de sa compréhension familière Cette ambiguïté peut conduire à des erreurs de communication, entraînant une méfiance à l'égard des nouvelles technologies ou un optimisme excessif quant à leur potentiel. 

Notre section « Principes fondamentaux des cellules et des gènes » contient des informations sur les concepts biologiques qui sous-tendent les thérapies génique et cellulaire. 

Notre section « Méthodes et outils » contient des informations sur les technologies et les méthodes utilisées dans la recherche et le développement des thérapies géniques et cellulaires.

• Accès à une thérapie non réglementée. Il s'agit de thérapies qui n'ont pas fait l'objet d'essais cliniques Les fabricants et les praticiens n'ont pas eu à prouver à un organisme de réglementation que la thérapie était scientifiquement valable Ces thérapies peuvent être proposées en profitant de lacunes, en fournissant des informations trompeuses ou partielles, ou simplement en continuant à proposer une thérapie qui ne répond pas aux normes réglementaires Les prestataires décrivent souvent ces thérapies comme des thérapies expérimentales Dans certains cas, cela peut être techniquement légal, mais ces thérapies ne bénéficient pas des mêmes garanties que les thérapies réglementées

Si une thérapie a été approuvée par l'EMA, mais n'est pas disponible partout, les patients des pays de l'UE peuvent avoir le droit de se déplacer pour recevoir des soins Cette démarche est facilitée par un réseau européen de référence (ERN) Il s'agit de réseaux internationaux qui permettent le partage de connaissances spécialisées en matière de soins de santé La décision de se déplacer pour recevoir des soins peut être conseillée par le réseau européen de référence, mais elle doit être prise par le patient en consultation avec son équipe de confiance. 

Si une personne n'est pas en mesure d'accéder à une thérapie dans sa propre région, elle peut choisir de se déplacer pour recevoir des soins de santé. 

Comme indiqué ci-dessus, cela peut signifier:

• se rendre dans une région où la thérapie est déjà approuvée par un organisme de réglementation
• se rendre dans une région où la thérapie est déjà approuvée par les organismes de réglementation, ou se rendre dans une région où la thérapie n'est pas réglementée ou est proposée par l'intermédiaire d'un organisme de réglementation. 

Si les cliniques reçoivent des patients qui voyagent hors de leur pays d'origine pour se faire soigner, cela soulève plusieurs questions en termes de devoir de diligence envers le patient, notamment: 

• les soins de suivi
• les soins supplémentaires en cas de complication
• la coordination avec l'équipe soignante du patient dans son pays de résidence
• l'effet sur les options de traitement futures. 

Ces questions doivent être prises en compte lors de l'élaboration d'une politique relative aux cliniques privées acceptant des patients non résidents. Il est également important que les décideurs politiques examinent comment les lois peuvent être contournées pour offrir des thérapies non réglementées, et qu'ils s'attaquent aux problèmes de sécurité que cela soulève. 

La recherche clinique repose sur la volonté des patients de donner de leur temps et de fournir des données, au minimum La participation des patients repose sur l'idée que cette recherche doit être menée avec les patients, en les reconnaissant comme des partenaires essentiels et des experts de leur propre expérience, plutôt que comme des sujets de recherche passifs. 

Si vous recherchez l'expertise d'un patient sur une pathologie spécifique, nous vous recommandons de contacter un groupe national de soutien et de défense des patients dans votre région pour obtenir des conseils.