Voir le contenu associé dans les entrées classification des thérapies du parcours de développement des thérapies géniques et cellulaires, et plus spécifiquement l'entrée dédiées aux parcours MTI de l'“usage compassionnel” et sur base nominative.
Possibilité exceptionnelle donnée à certains patients atteints de maladies mortelles, de longue durée ou invalidantes d'accéder à des médicaments non autorisés en dehors d’un essai clinique, lorsqu’il n’existe pas de traitement satisfaisant autorisé.
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