Procédure centralisée pour les médicaments de thérapie innovante
Introduction
Toute entreprise souhaitant commercialiser un médicament de thérapie innovante (MTI) fabriqué à l’échelle industrielle et destiné à être mis sur le marché dans l’Union européenne doit détenir une autorisation de mise sur le marché délivrée par la Commission européenne suite à l’évaluation scientifique de la demande effectuée par l’Agence européenne des médicaments (la « procédure centralisée » d’autorisation de mise sur le marché), avec la participation du Comité des médicaments de thérapie innovante.
La procédure centralisée permet au titulaire de l’autorisation de mise sur le marché de commercialiser le médicament et de le mettre à la disposition des patients et des professionnels de santé dans toute l’Union européenne sur la base d’une autorisation de mise sur le marché unique délivrée au niveau européen.
Parties prenantes
Demandeur d’autorisation de mise sur le marché : La personne/ l’entreprise qui demande une autorisation de mise sur le marché.
Titulaire d’une autorisation de mise sur le marché : La personne/ l’ entreprise qui bénéficie d’une autorisation de mise sur le marché soumise via la "procédure centralisée" pour distribuer et vendre un médicament dans l’Union européenne.
Agence européenne des médicaments (abrégée EMA provenant de l’anglais ‘European Medicines Agency’) : selon la procédure centralisée, les entreprises soumettent à l’EMA une demande d’autorisation de mise sur le marché unique. L’EMA est notamment en charge de l’évaluation scientifique des demandes d’autorisation de mise sur le marché de médicaments de thérapie innovante. L’EMA comprend plusieurs comités scientifiques ainsi que des groupes de travail et des groupes consultatifs scientifiques.
Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments : le Comité des médicaments à usage humain, principal comité d’évaluation scientifique de l’EMA pour les médicaments à usage humain, évaluera la demande d’autorisation de mise sur le marché sur une base scientifique, et émettra un avis sur l’autorisation ou non du médicament. Cet avis est transmis à la Commission européenne qui décide de l’octroi ou non de l’autorisation de mise sur le marché. Le CHMP est composé d’un membre nommé par chacun des États membres de l’Union européenne et des pays de l’Espace économique européen, plus l’Islande et la Norvège, et jusqu’à cinq experts scientifiques.
Comité des thérapies innovantes (CAT) de l’Agence européenne des médicaments : Le Comité des thérapies innovantes (CAT) est principalement chargé de préparer un projet d’avis sur la qualité, la sécurité et l’efficacité de chaque demande d’autorisation de mise sur le marché d’un médicament de thérapie innovante, avant l’avis final du Comité des médicaments à usage humain s’agissant de l’évaluation scientifique d’une demande d’autorisation de mise sur le marché. Le CAT participe également à la procédure de certification des données de qualité et non cliniques pour les petites et moyennes entreprises qui développent des MTI, à l’émission de recommandations scientifiques sur la classification des MTI, ainsi qu’à toute autre activité nécessitant une expertise sur les MTI. Le CAT est composé de 5 membres (et suppléants) du CHMP provenant de cinq États membres, un membre et un suppléant nommés par chacun des autres États membres de l’UE, un membre et un suppléant nommés par chacun des États membres de l’EEE/AELE, deux membres et deux suppléants représentant les cliniciens et nommés par la Commission européenne, et deux membres et deux suppléants représentant les associations de patients et nommés par la Commission européenne.
Comité pour l'évaluation des risques en matière de pharmacovigilance (PRAC) de l'Agence européenne des médicaments : Le PRAC est le comité de l'Agence européenne des médicaments chargé d'évaluer et de contrôler la sécurité des médicaments à usage humain. Le PRAC est responsable de tous les aspects de la gestion des risques des médicaments et de l'évaluation du plan de gestion des risques fourni par le demandeur. Le PRAC est notamment impliqué dans l'évaluation des demandes d'autorisation de mise sur le marché des médicaments de thérapie innovante en fournissant des avis au Comité des médicaments à usage humain (CHMP). Le PRAC est composé d'un président, d'un membre et d'un suppléant nommés par chacun des États membres de l'UE, d'un membre et d'un suppléant nommés par chacun des États de l'EEE/AELE, de six membres nommés par la Commission européenne pour garantir la disponibilité de l'expertise nécessaire, d'un membre et d'un suppléant représentant les professionnels de santé et nommés par la Commission européenne, et d'un membre et d'un suppléant représentant les organisations de patients et nommés par la Commission européenne.
Commission européenne : L'autorisation de mise sur le marché des médicaments de thérapie innovante est accordée par la Commission européenne. La décision juridiquement contraignante de la Commission européenne tient compte de l'évaluation scientifique réalisée par l'Agence européenne des médicaments. Les notifications d'autorisation de mise sur le marché de la Commission européenne sont publiées au Journal Officiel de l'Union Européenne.
Toutes les informations concernant les autorisations de mise sur le marché en cours ou actives, refusés, retirées, suspendues, expirées ou non renouvelées des médicaments soumis à la procédure centralisée sont disponibles au sein du Registre européen des médicaments (disponible en anglais uniquement).
Définitions
Procédure centralisée : La procédure centralisée permet au titulaire de l'autorisation de mise sur le marché de commercialiser le médicament et de le mettre à la disposition des patients et des professionnels de santé dans toute l'Union européenne, sur la base d'une autorisation de mise sur le marché unique délivrée par la Commission européenne, après une évaluation scientifique unique et une demande unique auprès de l'Agence européenne des médicaments (EMA).
Médicament autorisé via la procédure centralisée : Médicament bénéficiant d'une autorisation unique de mise sur le marché délivrée par la Commission européenne et valable dans toute l'Union européenne. Le produit autorisé au niveau central est désigné par le sigle CAP (pour ‘Centrally Authorised medicinal Products’) dans les documents de l'EMA. [Source : Adapté à partir du Glossaire des termes réglementaires de l'EMA]
Arrêt d'horloge (le terme anglais « Clock stop » est communément utilisé) : Période pendant laquelle l'évaluation d'un médicament est officiellement interrompue pendant que le demandeur prépare les réponses aux questions de l'autorité de régulation. Le décompte des jours, correspondant au calendrier légalement établi, reprend lorsque le demandeur a envoyé ses réponses. [Source : Adapté à partir du Glossaire des termes réglementaires de l'EMA]
Liste de questions en suspens : Ensemble de questions adressées à un demandeur (généralement une entreprise) au cours d'une procédure, par exemple lors de l'évaluation d'une demande d'autorisation de mise sur le marché. [Source : Adapté à partir du Glossaire des termes réglementaires de l'EMA]
Liste de questions : Ensemble de questions adressées à un demandeur (généralement une entreprise) au cours d'une procédure, par exemple lors d'une demande d'autorisation de mise sur le marché. [Source : Adapté à partir du Glossaire des termes réglementaires de l'EMA]
Autorisation de mise sur le marché : L’approbation d’un médicament dans un, plusieurs ou tous les Etats Membres de l’Union européenne. (Source: Glossaire des termes réglementaires de l'EMA)
Tous les médicaments doivent avoir reçu une autorisation de mise sur le marché avant d'être légalement mis sur le marché dans l'Espace Économique Européen. L'objectif de l'autorisation de mise sur le marché est de garantir la sécurité, l'efficacité et la qualité des médicaments autorisés. Pour les médicaments de thérapie innovante, une demande unique est soumise à l'Agence européenne des médicaments dans le cadre de la procédure centralisée, et sera évaluée scientifiquement par le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) ainsi que par d'autres comités compétents, en particulier le Comité des thérapies innovantes (CAT). L'autorisation de mise sur le marché délivrée par la Commission européenne est valable dans les États membres de l'Union européenne, en Islande, en Norvège et au Liechtenstein pour une période de cinq ans.
Demande d'autorisation de mise sur le marché : Une demande d'autorisation de mise sur le marché est une demande soumise par un demandeur d'autorisation de mise sur le marché à l'autorité compétente, c'est-à-dire l'Agence européenne des médicaments pour l'autorisation de mise sur le marché des médicaments de thérapie innovante au sein de l'Union européenne.
Demandeur d'autorisation de mise sur le marché : La personne ou l'entreprise qui demande une autorisation de mise sur le marché pour un médicament.
Titulaire de l'autorisation de mise sur le marché : L'entreprise ou l’entité juridique qui a reçu une autorisation de mise sur le marché pour distribuer et vendre son médicament sur un marché donné (pour les médicaments de thérapie innovante, le marché de l’Union européenne).
Dossier de demande d'autorisation de mise sur le marché : Le dossier requis lors d’une demande d’autorisation de mise sur le marché. Ce dossier est basé sur le Document Technique Commun (DTC), un document comprenant cinq parties : Module 1 pour les données administratives régionales (propres à chaque Etat membre), Module 2 pour le résumé du DTC, Module 3 sur la qualité (données chimiques, pharmaceutiques, biologiques et biotechnologiques), Module 4 sur la sécurité (données toxico-pharmacologiques) et Module 5 sur l'efficacité (données cliniques).
Explication orale : Une présentation et une discussion en personne entre les représentants d'un demandeur et un comité de l'EMA. [Source : Glossaire des termes réglementaires de l'EMA]
Rapport bénéfice/risque : l'évaluation des effets thérapeutiques positifs du médicament au regard du risque, défini comme tout risque pour la santé du patient ou la santé publique lié à la qualité, à la sécurité ou à l'efficacité du médicament. (Articles 28a and 28 de la Directive 2001/83/CE)
Modification (ou « modification des termes d’une autorisation de mise sur le marché ») : un changement des termes de l’autorisation de mise sur le marché. (Article 2.1 du Règlement (CE) n°1234/2008)
Extension d’une autorisation de mise sur le marché (ou «extension») : toute modification qui figure à l’annexe I du Règlement (CE) n°1234/2008 et qui remplit les conditions qui y sont exposées. (Article 2.4 du Règlement (CE) n°1234/2008)
Il s’agit généralement de modifications de la substance active ou de modifications du dosage, de la forme pharmaceutique et de la voie d’administration.
Modification de type IA (ou «modification mineure de type IA») : toute modification dont les répercussions sur la qualité, la sécurité ou l’efficacité du médicament concerné sont minimales ou nulles. (Article 2.2 du Règlement (CE) n°1234/2008)
Modification de type II (ou «modification majeure de type II») : toute modification qui n’est pas une extension et qui est susceptible d’avoir des répercussions significatives sur la qualité, la sécurité et l’efficacité du médicament concerné. (Article 2.3 du Règlement (CE) n°1234/2008)
Modification de type IB (ou «modification mineure de type IB») : toute modification qui ne constitue ni une modification mineure de type IA ni une modification majeure de type II ni une extension. (Article 2.5 du Règlement (CE) n°1234/2008)
Enjeux
L'obtention d'une autorisation de mise sur le marché dans le cadre de la procédure centralisée est un processus long et coûteux qui peut retarder l'accès des patients aux médicaments de thérapie innovante, notamment car il est difficile pour les MTI de fournir des données robustes sur l'efficacité à long terme. Pour plus de flexibilité, plusieurs parcours accélérés sont disponibles pour les MTI comme pour les autres médicaments : autorisation de mise sur le marché conditionnelle, autorisation de mise sur le marché accordée sous circonstances exceptionnelles et/ou à la suite d'une évaluation accélérée. L'Agence européenne des médicaments (EMA) a également développé et promu des dispositifs réglementaires pour permettre un accès plus rapide aux médicaments innovants en encourageant leur développement dans le respect des exigences réglementaires. Cela inclut les MTI en particulier grâce aux outils suivants : contact précoce avec les régulateurs, médicaments prioritaires (PRIME), parcours adaptatifs pour le développement des médicaments et la génération de données, et projet pilote pour les MTI développés par des universités et des organisations à but non lucratif.
La décision finale et juridiquement contraignante de la Commission européenne est basée sur l'évaluation scientifique menée par l'EMA. Elle est valable dans tous les États membres de l’Union européenne, ainsi qu’en Islande, en Norvège et au Liechtenstein. Bien que la Commission européenne ne soit pas liée par l'évaluation scientifique de l’EMA, il est assez rare qu'elle ne suive pas ses recommandations.
L'autorisation de mise sur le marché est refusée si le rapport bénéfice/risque n'est pas considéré comme favorable, si l'efficacité thérapeutique est insuffisamment démontrée par le demandeur et si le médicament n'a pas la composition qualitative et quantitative déclarée. L'autorisation de mise sur le marché est également refusée si les renseignements ou les documents à l’appui de la demande ne sont pas conformes à la législation. (Article 26 de la Directive 2001/83 CE).
Une autorisation de mise sur le marché peut aussi être maintenue, suspendue, retirée, non renouvelée, ou modifiée (variations). Elle peut aussi avoir expiré.
Opportunités et incitations
Conformément à la procédure centralisée, le demandeur d'une autorisation de mise sur le marché doit soumettre un dossier de demande d'autorisation de mise sur le marché comprenant la documentation et les données requises relatives au médicament concerné. Ce dossier est basé sur le Document Technique Commun (DTC), un ensemble de spécifications pour le dossier de demande d'autorisation de mise sur le marché. La demande est soumise dans un format électronique standardisé, le Document Technique Commun électronique (eDTC), via un portail en ligne afin de faciliter le processus de soumission à la procédure centralisée.
Afin d'aider les demandeurs d'autorisation de mise sur le marché, l'Agence européenne des médicaments fournit de nombreuses orientations procédurales et conseils sur son site internet.
L'EMA a également mis en place et développé des programmes de soutien réglementaire pour permettre un accès plus rapide aux médicaments innovants contact précoce avec les régulateurs, médicaments prioritaires (PRIME), parcours adaptatifs pour le développement des médicaments et la génération de données, et projet pilote pour les MTI développés par des universités et des organisations à but non lucratif.
Contacts précoces avec l’Agence européenne des médicaments avant la demande d’autorisation de mise sur le marché
Tout problème ou question lié au dossier de demande d'autorisation de mise sur le marché peut être discuté avec l'Agence européenne des médicaments au cours de la phase de pré-soumission lors de contacts précoces avec les régulateurs. Des réunions préalables à la soumission peuvent être organisées pour fournir une assistance et des orientations au demandeur avant la finalisation du dossier de demande d’autorisation de mise sur le marché.
Contacts avec l'Agence européenne des médicaments pendant l'évaluation de la demande
Tout au long de la procédure d'évaluation, le demandeur d'autorisation de mise sur le marché maintiendra des interactions et des contacts réguliers avec l’Agence européenne des médicaments, en particulier avec l'"équipe produit" mise en place pour chaque médicament de thérapie innovante
Étapes pratiques
Un médicament de thérapie innovante doit être autorisé pour être mis sur le marché dans l’Union européenne. La procédure centralisée est obligatoire pour son évaluation et son autorisation. La demande unique est introduite auprès de l’Agence européenne des médicaments (EMA).
Le refus d’une autorisation de mise sur le marché de l’Union constitue une interdiction de mise sur le marché du médicament concerné dans toute l’Union européenne.
1/ La procédure d’évaluation est expliquée dans les orientations procédurales de l’EMA
Le document ‘EMA procedural advice on the evaluation of ATMPs’ fournit des informations sur la composition des équipes d'évaluation et les nominations des rapporteurs, les rôles et responsabilités de tous les acteurs impliqués dans la procédure d'évaluation des MTI, le calendrier de l'évaluation, le retrait de la demande d'autorisation de mise sur le marché et le réexamen de l'avis.
Elle a été mise à jour en 2017 pour clarifier la procédure d'évaluation, et les changements ont été mis en évidence dans une présentation de l'EMA sur l'adoption des orientations révisées concernant la procédure d’avis sur l'évaluation des MTI.
Veuillez consulter les liens suivants pour plus d'informations (site internet de l'EMA) :
2/ Le demandeur doit examiner attentivement les dates limites de soumission et les calendriers pour l’évaluation des demandes
Les informations concernant les dates de soumission et les calendriers de procédure pour l'évaluation des demandes sont disponibles sur le site web de l'EMA aux liens suivants :
3/ Les soumissions concernant les demandes d’autorisation de mise sur le marché de MTI doivent être effectuées sur le portail électronique de soumission (eSubmission) de l'EMA
Le portail eSubmission doit être utilisé pour les ATMP s’agissant des procédures suivantes :
Demande d'autorisation de mise sur le marché complète.
Extension d’une autorisation de mise sur le marché (modification figurant à l'annexe I du Règlement (CE) n° 1234/2008 de la Commission et qui remplit les conditions qui y sont exposées).
Renouvellement de l'autorisation de mise sur le marché.
Modification de type IA
Modification de type IB
Modification de type II
Rapport périodique actualisé de sécurité (PSUR).
Études de sécurité post autorisation (PASS).
Mesures post autorisation (PAM).
Réévaluation annuelle.
Procédures au titre de l'article 20 (en cas de problèmes de qualité, de sécurité ou d'efficacité).
Transfert de l'autorisation de mise sur le marché.
Art. 61(3) Notification (modification du texte de l'étiquetage et/ou de la notice qui n'est pas liée au résumé des caractéristiques du produit).
Art. 58 (OMS) soumissions (demande d'avis scientifique sur l'utilisation d'un médicament à usage humain destiné exclusivement à des marchés situés en dehors de l'Union européenne). Les médicaments éligibles à cette procédure sont utilisés pour prévenir ou traiter des maladies présentant un intérêt majeur pour la santé publique. (Source : Glossaire des termes réglementaires de l'EMA)
Dossier permanent de la substance active (ASMF)
Dossier permanent du plasma (DPP ou en anglais ‘PMF’)
En outre, une copie de la soumission au format eDTC doit être envoyée aux membres du Comité des thérapies innovantes (CAT) désignés par la Commission européenne (qui ne sont pas liés au référentiel commun de l'EMA), sauf pour les modifications de type IA ou IB, les transferts, les notifications au titre de l'article 61(3), les soumissions au titre de l'article 58 (OMS), le dossier permanent de substance active (ASMF), et le dossier permanent du plasma (PMF).
Une approche optionnelle fondée sur les risques dans le développement des MTI a été établie pour déterminer l'étendue des données qualitatives, non-cliniques et cliniques à inclure dans la demande d'autorisation de mise sur le marché. Lorsqu’elle est appliquée, elle doit suivre la ligne directrice pertinente disponible sur le site internet de l'EMA ici.
Le réexamen de l'avis du Comité des médicaments à usage humain et la consultation des organismes notifiés dans le cas des MTI combinés sont également détaillés dans les procédures d’avis, disponibles sur le site web de l'EMA ici.
Les titulaires d'une autorisation de mise sur le marché ont des obligations post autorisation dans des domaines tels que la pharmacovigilance et le suivi de l'efficacité.
Plus d'informations sur les sites de l'EMA et d’EuroGCT :
7/ Validité et pérennité de l'autorisation de mise sur le marché
Validité de l'autorisation de mise sur le marché : L'autorisation cesse d'être valable lorsque le médicament n'a pas été mis sur le marché de l'Union dans les trois ans suivant l’octroi de l'autorisation ou pendant trois années consécutives, ou lorsqu’elle a été retirée ou révoquée, suspendue, ou non renouvelée.
Durabilité de l'autorisation de mise sur le marché : L'autorisation de mise sur le marché est généralement accordée pour cinq ans et peut être renouvelée pour une durée illimitée.
La Commission peut adopter une décision modifiant, suspendant ou retirant l'autorisation de mise sur le marché après avoir été informée par l'Agence européenne des médicaments que le titulaire d'une autorisation de mise sur le marché n'a pas respecté les obligations prévues dans l'autorisation de mise sur le marché.
Législation de l’Union européenne
Règlement (CE) n° 1394/2007 du Parlement européen et du Conseil du 13 novembre 2007 concernant les médicaments de thérapie innovante et modifiant la directive 2001/83/CE ainsi que le règlement (CE) n° 726/2004 (Texte présentant de l’intérêt pour l’EEE), OJ L 324, 10.12.2007, p. 121–137, numéro CELEX : 32007R1394
Texte original (disponible dans les 24 langues officielles de l’UE)
Résumé du document original (disponible dans les 24 langues officielles de l’UE)
Texte original (disponible dans les 24 langues officielles de l’UE)
Directive 2001/83/CE du Parlement européen et du Conseil du 6 novembre 2001 instituant un code communautaire relatif aux médicaments à usage humain, OJ L 311, 28.11.2001, p. 67–128, numéro CELEX : 32001L0083. Voir Titre V, Articles 54 à 69 sur l’emballage et l’étiquetage
Directive 2009/120/CE de la Commission du 14 septembre 2009 modifiant la directive 2001/83/CE du Parlement européen et du Conseil instituant un code communautaire relatif aux médicaments à usage humain en ce qui concerne les médicaments de thérapie innovante (Texte présentant de l'intérêt pour l'EEE), OJ L 242, 15.9.2009, p. 3–12, numéro CELEX : 32009L0120
Texte original (disponible dans les 24 langues officielles de l’UE)
Directive 2009/53/CE du Parlement européen et du Conseil du 18 juin 2009 modifiant la directive 2001/82/CE et la directive 2001/83/CE, en ce qui concerne les modifications des termes d’une autorisation de mise sur le marché de médicaments (Texte présentant de l'intérêt pour l'EEE), OJ L 168, 30.6.2009, p. 33–34, numéro CELEX : 32009L0053
Texte original (disponible dans les 24 langues officielles de l’UE)
Règlement (CE) n° 1234/2008 de la Commission du 24 novembre 2008 concernant l’examen des modifications des termes d’une autorisation de mise sur le marché de médicaments à usage humain et de médicaments vétérinaires (Texte présentant de l'intérêt pour l'EEE), OJ L 334, 12.12.2008, p. 7-24, numéro CELEX : 32008R1234
Texte original (disponible dans les 24 langues officielles de l’UE)
Règlement (CE) n° 726/2004 du Parlement européen et du Conseil du 31 mars 2004 établissant des procédures communautaires pour l'autorisation et la surveillance en ce qui concerne les médicaments à usage humain et à usage vétérinaire, et instituant une Agence européenne des médicaments (Texte présentant de l'intérêt pour l'EEE), OJ L 136, 30.4.2004, p. 1-33, numéro CELEX : 32004R0726
Texte original (disponible dans les 24 langues officielles de l’UE)
Le volume 2 des «règles régissant les médicaments dans l’Union européenne» contient une liste de lignes directrices réglementaires relatives aux exigences procédurales et réglementaires telles que les procédures de renouvellement, les exigences en matière de dossier pour les notifications de modification de type IA/IB, le résumé des caractéristiques du produit (RCP), les informations sur l’emballage et la classification pour l’approvisionnement, la lisibilité de l’étiquette et les exigences relatives à la notice.
L’avis aux demandeurs ci-dessous a été préparé par la Commission européenne, en consultation avec les autorités compétentes des États membres et l’Agence européenne des médicaments (EMA).
Commission Européenne, Direction Générale de la santé et de la sécurité alimentaire, Systèmes et produits de santé Médicaments, Communication aux demandeurs, Révision 11, juillet 2019.
L’avis aux demandeurs a été préparé conformément à l'article 6 du Règlement (CE) n° 726/2004 et à l'Annexe I de la Directive 2001/83/CE2 instituant un code communautaire relatif aux médicaments à usage humain. Elle est destinée à faciliter l'interprétation et l'application de la législation pharmaceutique de l'Union européenne. Elle n'est pas juridiquement contraignante et, en cas de doute, il convient de se référer aux directives et règlements européens appropriés.
Un nouveau formulaire de demande de modification d'une autorisation de mise sur le marché de médicaments (humains et vétérinaires) à utiliser dans le cadre de la procédure de reconnaissance mutuelle et de la procédure centralisée a été élaboré ; version septembre 2021.
Formulaire de demande de renouvellement d'une autorisation de mise sur le marché. À partir du 1er janvier 2016, le formulaire de demande papier (Word) ne doit plus être utilisé pour les soumissions. Il est disponible en format PDF uniquement pour les informations concernant le contenu et les exigences du formulaire de demande.
Lignes directrices de l'Agence européenne des médicaments
Agence européenne des médicaments, Division des médicaments humains, Procédure d’avis de l’EMA pour les utilisateurs de la procédure centralisée, 4 février 2022, EMA/821278/2015
Ce document d'orientation répond à un certain nombre de questions que les utilisateurs de la procédure centralisée peuvent se poser. Il donne un aperçu de la position de l'Agence européenne des médicaments sur les questions qui sont généralement abordées au cours des réunions de pré-soumission.
Pour aider les développeurs de médicaments de thérapie génique (GTMP) et de médicaments à base de cellules (CBMP) à s'y retrouver dans les exigences réglementaires les plus importantes en matière de qualité.
L'EMA fournit des documents de procédure et d'orientation pour aider les demandeurs d’une autorisation de mise sur le marché pour des médicaments de thérapie innovante.
Document décrivant la procédure d'évaluation des demandes d'autorisation de mise sur le marché pour les médicaments de thérapie innovante. Cette procédure est mise en place pour établir des interactions rapides et efficaces entre l'EMA et les différents comités (CAT, CHMP et le Comité pour l'évaluation des risques en matière de pharmacovigilance (PRAC)) conjointement avec le demandeur au cours de l'évaluation centralisée d'un médicament de thérapie innovante.
Présentation fournissant une vue d'ensemble des points soulevés en réponse aux questions suivantes : Que sont les procédures d’avis sur l'évaluation des MTI, et quelles sont les nouveautés dans la version mise à jour des orientations procédurales pour les MTI ?
Document décrivant la procédure pour les interactions entre l’EMA (en particulier le CAT) et les organismes notifiés (pour les dispositifs médicaux) en relation avec l'évaluation des MTI combinés par le CAT. Ce document fournit des détails sur les scénarios possibles et les délais pour de telles interactions dans le contexte de l'article 9 du Règlement (CE) n° 1394/2007.
Procédure et conseils sur le réexamen de différents types d'avis du CHMP, sur le calendrier pour l'implication des demandeurs/titulaires d’autorisation de mise sur le marché, et sur l'évaluation par le CHMP, le CAT (dans le cas des MTI), les rapporteurs, et le SAG (Scientific Advisory Group - si jugé nécessaire), et sur la documentation à fournir.
Soumission des demandes à l'Agence européenne des médicaments, aux membres du Comité des médicaments à usage humain (CHMP), au Comité pour l'évaluation des risques en matière de pharmacovigilance (PRAC) et au Comité des thérapies innovantes (CAT).
Ligne directrice sur l'application de l'approche fondée sur les risques dans la préparation d'une autorisation de mise sur le marché d’un médicament de thérapie innovante. Le concept d'"approche fondée sur les risques" a été introduit dans la législation pour les MTI avec la révision de l'annexe I, partie IV de la Directive 2001/83/CE telle que modifiée par la directive 2009/120/CE.
Les services de la Commission européenne et l'Agence européenne des médicaments présentent des actions de grande envergure et ciblent les défis identifiés par les différentes parties prenantes à tous les stades du développement, y compris la fabrication, les phases premières et ultérieures de développement, le processus d'autorisation de mise sur le marché et le cadre post-commercialisation.
Le processus d'examen de l'Agence européenne des médicaments
Les entreprises qui souhaitent commercialiser un médicament de thérapie innovante dans l'Espace Economique Européen soumettent leur demande d'autorisation unique de mise sur le marché à l'Agence européenne des médicaments, qui la valide et procède à l'évaluation scientifique de la demande.
Ligne directrice concernant les questions liées au traitement des renouvellements dans le cadre de la procédure centralisée, dans le but de fournir des orientations procédurales aux titulaires d'autorisation de mise sur le marché. Elle a été élaborée par le CHMP après consultation des parties intéressées et des services de la Commission Européenne.
Autorisation de mise sur le marché des médicaments - Développement de l'offre et autorisation de mise sur le marché des médicaments dans l'Union européenne - Baumevieille, Marie, et Maurain, Catherine. Propriété industrielle n° 1, Janvier 2009
Produits issus du corps humain, produits de santé et produits alimentaires - Chemtob-Concé, Marie-Catherine. Gazette du Palais, no 321 (17/11/2007): 54