Engagement du public
L'engagement du public est défini comme « la recherche menée 'avec' ou 'par' les membres du public, plutôt que 'sur', 'à propos' ou 'pour' eux ». Le public désigne toutes les personnes affectées directement ou indirectement par une maladie. Cela inclut les patients, les patients potentiels, les aidants, les utilisateurs des services de santé et sociaux, ainsi que les organisations qui les représentent. En partenariat avec les chercheurs, le public est impliqué tout au long des différentes étapes de la recherche clinique, notamment l’identification, la priorisation, la conception, la gestion, l’exécution, l’évaluation et la communication de la recherche.
De plus en plus de preuves démontrent les avantages de l'implication du public dans la recherche clinique, telles qu’une amélioration de la qualité et de la pertinence de la recherche, une amélioration du recrutement et de la rétention des participants, ainsi qu’une meilleure compréhension dans leur domaine de recherche. Les participants gagnent en confiance et en compétences grâce à une implication active. Pour plus d’informations sur les bénéfices, consultez les preuves du NIHR.
« Pour les thérapies géniques et cellulaires, l’implication des patients et du public est plus importante que jamais... Plus le niveau d’implication est grand et significatif, plus il est probable que des résultats positifs soient obtenus pour toutes les personnes impliquées. »
- Laurence Woollard, Partenaire de la Voix des Patients et du Public, Groupe de travail ATMP PPIE
Suivez le lien ci-dessous vers le Répertoire ATMP Engage PPI pour accéder aux ressources facilitant l’implication des patients et du public (PPI) dans la recherche clinique.
Le Répertoire ATMP Engage PPI, développé par le Groupe de travail sur l'Engagement et l'Implication des Patients et du Public des Produits Médicinaux de Thérapies Avancées (ATMP), contient des ressources PPI pour les développeurs de thérapies cellulaires et géniques, y compris des kits d'outils, des lignes directrices, des conseils, des modèles et des études de cas. Pour en savoir plus :
Health Data
Les données de santé discutées dans cette section incluent toutes les informations qui sont créées, collectées, reçues, maintenues, traitées, distribuées et analysées tout au long du parcours de développement des thérapies géniques et cellulaires. Elles commencent par les données dérivées des échantillons biologiques utilisés dans la recherche et se terminent par les données collectées pour les études de sécurité et d'efficacité post-commercialisation. Des exemples de données de santé incluent des données génétiques, des données biométriques et des informations sur les dossiers de santé des patients, allant des symptômes, des examens cliniques, des résultats de tests diagnostiques, des traitements effectués et des résultats obtenus. Les données de santé existent également dans divers bases de données, telles que les registres de lignées cellulaires, les biobanques, les bases de données des essais cliniques, les bases de données cliniques et génétiques, les bases de données de pharmacovigilance et les hubs de données de santé. Les informations générées par le traitement et l'analyse des données de santé soutiennent les différentes étapes des processus de recherche et développement en médecine et apportent des améliorations significatives dans tous les domaines des soins de santé, de la détection précoce aux traitements plus efficaces (Agrawal et Prabakaran 2020, Étude sur les Big Data dans la santé publique, la télémédecine et les soins de santé).
Les données de santé sont considérées comme des données sensibles par la législation de l'UE et du Royaume-Uni. Elles sont spécifiquement régulées par le RGPD. Voir RGPD (UE) et RGPD (UK). Les cadres juridiques relatifs aux données de santé définissent la gouvernance et les règles concernant la manière dont les données de santé sont traitées et partagées, tout en protégeant l'individu. Ces cadres fournissent également des infrastructures pour leur interopérabilité. L'établissement de ces cadres juridiques implique des autorités de régulation spécifiques et des obligations particulières pour les parties prenantes. Un exemple d'obligation est de faire en sorte que les « responsables du traitement » et les « sous-traitants » soient responsables de la protection des données personnelles dans l'UE et au Royaume-Uni.
En plus des régulations légales, il existe également des questions éthiques et sociales associées aux données de santé tout au long du parcours de développement des thérapies géniques et cellulaires. Les préoccupations éthiques et sociales découlent de l'équilibre entre la protection des droits fondamentaux des donneurs, des participants à la recherche et des patients, ainsi que de la nécessité de partager ces données sensibles comme ressources pour la recherche et le développement. Parallèlement, il est nécessaire de bâtir la confiance grâce à la transparence. La confiance se construit en suivant des lignes directrices de bonnes pratiques et en mettant en place des procédures robustes de gouvernance des données.
Au cours de la dernière décennie, la révolution numérique a eu un impact considérable sur la recherche médicale, le développement et les soins de santé (Topol 2019, Obermeyer et Emanuel 2016, Medicine in the Digital Age 2019). L'élément fondamental de cette transformation est l'augmentation de la capacité de traitement et d'analyse des données de santé à grande échelle, afin de dériver de nouvelles informations et de faire des prévisions. L'augmentation de la quantité de données et la capacité de calcul alimentent le développement de technologies d'intelligence artificielle (IA) et d'apprentissage automatique (ML) pour la médecine et les soins de santé. Lorsqu'on travaille avec des données sensibles à l'aide de ces technologies complexes, de nouvelles questions éthiques, légales et sociales (ELSI), telles que le biais, la confidentialité, la sécurité et la transparence, commencent à émerger (Price et Cohen 2019, Topol 2019). Ces problématiques remettent en question les frontières des cadres ELSI existants et il est donc nécessaire de développer de nouveaux mécanismes et outils ELSI.
Remerciements
Publication : 25/01/2021
Auteur :
Hsin-Yu Kuo, EuroGCT Information Officer - ATMP Product Development Pathway
La section "Engagement du public" a été relue par :
Alice Williams, Responsable de l'engagement des patients et du public (Innovation, Recherche et Sciences de la vie) à NHS England and Improvement
La section "Données de santé" a été relue par :
Dr. Aurélie Mahalatchimy, EuroGCT WP4 Convenor, UMR 7318 DICE CERIC, Aix-Marseille University, CNRS, Aix-en-Provence, France
Dr. Nancy Mah, Fraunhofer Institute for Biomedical Engineering, Sulzbach, Germany
Dr. Antonie Fuhr, Fraunhofer Institute for Biomedical Engineering, Sulzbach, Germany
Traduction de l'anglais au français en mars 2025 :
Victoria Burakova-Lorgnier, Juriste, UMR 7318 DICE CERIC, Aix-Marseille Université, Aix-en-Provence, France
Aurélie Mahalatchimy
