L'avis des patients est essentiel pour le développement de nouvelles thérapies. Le processus des essais cliniques, étape indispensable pour établir la sécurité et l'efficacité d'une thérapie, repose sur la généreuse participation des patients. Le processus de développement des thérapies bénéficie également des conseils et des connaissances des personnes directement touchées par des maladies génétiques, car elles sont expertes en matière de besoins et d'expériences. Cette section fournit des informations sur les différentes voies par lesquelles les patients et le grand public peuvent contribuer à la thérapie génique et cellulaire.
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