Les voies de « l’usage compassionnel » et de l’usage sur base nominative pour les MTI

Introduction

La plupart du temps, lorsque l’on évoque l’accès aux médicaments dans le cadre de l’« usage compassionnel », il s’agit de l’accès des patients à des médicaments n’ayant pas obtenu d’autorisation de mise sur le marché (AMM).

Toutefois, deux remarques importantes s’imposent.

D’une part, le dispositif d’« usage compassionnel » est distinct de l’accès aux médicaments expérimentaux dans le cadre d’un essai clinique et de l’accès à des MTI bénéficiant d’une exemption hospitalière.

D’autre part, le terme « usage compassionnel » est souvent utilisé pour désigner divers dispositifs d’accès précoce existants au niveau national. Cela entraîne une confusion entre les termes employés (parfois utilisés de manière interchangeable) et les procédures qui y sont associées selon les pays concernés. En réalité, ces dispositifs nationaux relèvent généralement de deux cadres juridiques distincts du droit de l’Union européenne : ce que l’on désigne juridiquement comme le dispositif d’« usage compassionnel » d’une part, et le dispositif dit « sur base nominative » (named-patient basis) d’autre part.

Bien que ces deux voies distinctes soient effectivement règlementées au niveau national, elles ne trouvent pas leur origine dans les mêmes dispositions juridiques du droit de l’Union européenne. Elles ne sont donc pas soumises aux mêmes conditions.

En effet, les dispositifs d’usage compassionnel ont été établis au niveau national conformément à l’article 83 du Règlement (CE) n° 726/2004, tandis que les dispositifs « sur base nominative » ont été instaurés conformément à l’article 5.1 de la Directive 2001/83/CE.

L’une des principales différences entre ces deux voies réside dans leur champ d’application : la première concerne un groupe de patients, tandis que la seconde s’applique à un patient individuel.

Le tableau 1 ci-dessous synthétise les principales différences prévues par le droit de l’UE concernant ces deux dispositifs :

DispositifsUsage compassionnelBase nominative (named-patient)
Base juridiqueArticle 83 du Règlement (CE) n° 726/2004Article 5.1 de la Directive 2001/83/CE
DéfinitionSous conditions strictes, pour des groupes de patients gravement malades (atteints de maladies invalidantes, chroniques ou graves, ou mettant la vie en danger)Pour une commande loyale et non sollicitée, conformément aux spécifications d'un professionnel de santé agréé, pour ses malades particuliers sous sa responsabilité personnelle directe.
BénéficiairesUn groupe de patientsUn patient individuel
Conditions supplémentairesLe médicament concerné doit :
– avoir fait l’objet d’une demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM)
OU
– être en cours d’essai clinique		-
Qui peut en faire la demande ?Les demandeurs (généralement les fabricants ou les demandeurs d’AMM) auprès de l’autorité nationale compétenteLes demandeurs (généralement les médecins ou cliniciens) auprès de l’autorité nationale compétente
Pourquoi ?Dérogation générale à l’obligation d’AMM pour permettre l’accès des patients à un traitement
Comment ?Selon les règles et procédures nationales
Dispositions complémentairesLes autorités nationales compétentes peuvent demander une recommandation du CHMP (Comité des médicaments à usage humain) de l’EMA sur l’utilisation du médicament dans le cadre d’un programme d’usage compassionnel à l’échelle de l’UE-

Tableau 1 : Règles juridiques de l’UE pour les dispositifs d’« usage compassionnel » et d’usage sur « base nominative »

Les États Membres peuvent avoir mis en place des règles nationales pour l’un et/ou l’autre  de ces dispositifs, ce qui se traduit par des modalités d’accès aux médicaments variables selon les pays européens.

Le réseau des agences nationales du médicament (Heads of Medicines Agencies) a publié une liste des autorités nationales compétentes fournissant des lignes directrices sur les programmes d’usage compassionnel.  Cette liste est disponible en ligne, (Attention, au 29/11/2024, cette liste n’est pas à jour).

À notre connaissance, il n’existe pas de liste équivalente pour les dispositifs « sur base nominative ».

Il convient également de souligner que les autorités nationales compétentes peuvent solliciter une recommandation du CHMP de l’EMA quant à l’utilisation d’un médicament dans le cadre d’un programme d’usage compassionnel à l’échelle européenne (article 83.4 du Règlement 726/2004). Cette procédure n’a été utilisée que six fois à ce jour, notamment pour des médicaments contre la COVID-19, l’hépatite C et les virus grippaux, comme l’indique la page de l’EMA sur l’usage compassionnel.

Les patients peuvent ainsi avoir accès aux MTI selon les voies d’« usage compassionnel » ou d’usage sur « base nominative », telles qu’établies dans leur pays.

Acteurs principaux

Autorités nationales compétentes : Ce sont généralement les agences nationales du médicament, chargées d’appliquer les droits nationaux concernant les MTI exemptés.

Agence européenne des médicaments (EMA) : Agence de l’Union européenne dont l’objectif est de protéger et promouvoir la santé humaine et animale. Elle est responsable de l’évaluation scientifique des médicaments destinés à être commercialisés dans l’UE/EEE. Au sein de l’EMA, le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) peut émettre des recommandations sur l’utilisation d’un médicament dans le cadre des dispositifs d’usage compassionnel à l’échelle de l’UE.

Fabricant : Personne morale autorisée à fabriquer un médicament.

Demandeur d’autorisation de mise sur le marché (AMM) : Personne morale déposant une demande d’AMM pour un médicament.

Médecin : Personne titulaire d’un diplôme de médecine et ayant la responsabilité professionnelle de prescrire un médicament dans le cadre d’un dispositif national d’« usage compassionnel » ou d’usage sur une « base nominative ».

Patient nommé : Patient à qui un médicament est administré dans le cadre d’un dispositif national d’usage sur une « base nominative ».

Établissement hospitalier : Dans un État membre, établissement de santé au sein duquel un médicament est préparé ou administré dans le cadre d’un dispositif national d’« usage compassionnel » ou d’usage sur une « base nominative ».

Définitions

Dispositifs/programmes d’usage compassionnel : Programmes nationaux établis conformément à l’article 83 du Règlement (CE) n° 726/2004, visant à rendre disponible, pour des raisons compassionnelles, un médicament (faisant l’objet d’une demande d’autorisation de mise sur le marché ou en cours d’essais cliniques) à un groupe de patients atteints d’une maladie chronique ou gravement invalidante, ou dont la maladie est considérée comme engageant le pronostic vital, et ne pouvant être traités de manière satisfaisante par un médicament autorisé.

Dispositifs/programmes d’usage sur une “base nominative” (named-patient) : Programmes nationaux établis conformément à l’article 5.1 de la Directive 2001/83/CE, visant à répondre à des besoins spécifiques, sur la base d’une demande non sollicitée et justifiée, formulée selon les spécifications d’un professionnel de santé autorisé, et destinée à un patient individuel sous sa responsabilité directe et personnelle.

Recommandations du CHMP en matière d’usage compassionnel : Avis adopté par le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA), à la demande d’un État membre (généralement via son autorité nationale compétente), concernant les conditions d’utilisation, les modalités de distribution et les patients concernés par l’usage compassionnel d’un médicament. Cet avis est publié sur le site de l’EMA et doit être pris en compte par l’ensemble des États membres. (Article 83 du Règlement (CE) n° 726/2004). Plus d’informations sur le site de l’EMA [ici].

Enjeux

Comme les dispositifs/programmes d’usage compassionnel et les dispositifs/programmes d’usage sur une “base nominative” sont régulés au niveau national, l’accès des patients aux médicaments, y compris les ATMPs, dans le cadre de ces dispositifs varie selon les États membres. Bien que de nombreux pays de l'UE aient mis en place ces dispositifs via des règlementations nationales, tous ne l’ont pas fait pour les deux types de dispositifs : usage compassionnel et usage sur une base nominative.

Il existe également une utilisation hétérogène des termes au sein des États membres et des acteurs concernés. Parfois, ces termes sont même utilisés de manière interchangeable, y compris avec des dispositifs nationaux spécifiques d'accès précoce, bien que le droit de l'UE distingue clairement les dispositifs d’usage compassionnel et les dispositifs d’usage sur une « base nominative ».

Opportunités et incitations

L’organisation des responsables des agences des médicaments (‘Heads of Medicines Agencies’) a fourni une liste des autorités nationales compétentes qui publient des orientations concernant leurs programmes nationaux d'usage compassionnel. Cette liste est disponible sur le site web de l'EMA, bien qu'elle nécessite une mise à jour.

La proposition actuelle de réforme de la législation pharmaceutique prévoit de nouvelles dispositions afin de renforcer une approche plus commune concernant l'accès des patients aux médicaments via les programmes d'usage compassionnel, ainsi que de renforcer les activités de pharmacovigilance concernant les médicaments utilisés dans le cadre des dispositifs d'usage compassionnel et des dispositifs d’usage sur une “base nominative”.

Premièrement, elle renforce l'obligation pour les États membres de tenir compte des recommandations de l'EMA concernant l'usage compassionnel. Il est explicitement prévu que les États membres « tiennent compte de tout avis disponible »,  notifient à l'EMA « la mise à disposition de produits sur la base de l'avis sur leur territoire » et " « veillent à ce que les exigences en matière de pharmacovigilance soient appliquées à ces produits » . (Article 26.5 de la proposition de règlement)

Deuxièmement, la proposition permet à l'EMA d'adopter des lignes directrices fixant le format et le contenu des notifications concernant la mise à disposition de produits sur la base des programmes nationaux d'usage compassionnel, ainsi que des avis adoptés par le CHMP sur l'usage compassionnel, et l'échange de données concernant l'usage compassionnel. (Article 26.10 de la proposition de règlement)

Troisièmement, la possibilité de recourir aux dispositifs d’usage sur une “base nominative” est maintenue. De plus, les professionnels de santé et les patients doivent être encouragés par les États membres, dans le cadre de leurs activités de pharmacovigilance, à communiquer à l'autorité Nationale compétente des données relatives à la sécurité d’utilisation des produits relevant de ces programmes. (Article 3.1 de la proposition de directive)

Étapes pratiques

1. Identifier et mettre en œuvre le cadre réglementaire national applicable.

2. Contacter et interagir avec l'autorité compétente nationale afin d'obtenir un soutien pour le point 1.

Interaction avec les régulateurs

Étant donné que les programmes d'usage compassionnel et d'usage sur une base nominative (patient nommé) sont réglementés au niveau national, les fabricants, les demandeurs d’autorisation de mise sur le marché et les professionnels de la santé doivent contacter les autorités compétentes nationales de leur État membre respectif afin d’obtenir un soutien réglementaire pour identifier et mettre en œuvre le cadre réglementaire national applicable le plus pertinent.

Les autorités compétentes nationales sont généralement des agences de médicaments. La liste des agences nationales des médicaments est disponible ici.

Législation de l’Union européenne

Directive 2001/83/CE du Parlement européen et du Conseil du 6 novembre 2001 instituant un code communautaire relatif aux médicaments à usage humain, JO L 311, 28.11.2001, p. 67-128, numéro CELEX: 32001L0083.

Règlement (CE) no 726/2004 du Parlement européen et du Conseil du 31 mars 2004 établissant des procédures de l’Union pour l’autorisation et la surveillance des médicaments à usage humain et instituant une Agence européenne des médicaments (Texte présentant de l'intérêt pour l'EEE)Texte présentant de l'intérêt pour l'EEE

Orientations et documents de l’Union européenne

EMA, Questions and answers on the compassionate use of medicines in the European Union, 21 January 2010, EMEA/72144/2006 (rev).

EMA, CHMP, Guideline on compassionate use of medicinal products, pursuant to article 83 of Regulation (EC) No 726/2004, London, 19 July 2007, EMEA/27170/2006.

Proposition de directive du Parlement européen et du Conseil concernant le code de l'Union relatif aux médicaments à usage humain, et abrogeant la directive 2001/83/CE et la directive 2009/35/CE, 26.04.2023, COM(2023) 192 final. (NON APPLICABLE, PROCESSUS DE RÉVISION EN COURS)

Proposition de règlement du Parlement européen et du Conseil établissant les procédures de l'Union pour l'autorisation et la supervision des médicaments à usage humain et établissant les règles régissant l'Agence européenne des médicaments, modifiant le règlement (CE) n° 1394/2007 et le règlement (UE) n° 536/2014 et abrogeant le règlement (CE) n° 726/2004, le règlement (CE) n° 141/2000 et le règlement (CE) n° 1901/2006, COM/2023/193 final. (NON APPLICABLE, PROCESSUS DE RÉVISION EN COURS)

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Remerciements

Publication : 29/11/2024

Auteur : 

Aurélie Mahalatchimy, Responsable EuroGCT du Work Package 4, UMR 7318 DICE CERIC, Aix-Marseille Université, CNRS, Aix-en-Provence, France

Traduction de l'anglais au français en avril 2025 :

Victoria Burakova-Lorgnier, Juriste, UMR 7318 DICE CERIC, Aix-Marseille Université, Aix-en-Provence, France

Aurélie Mahalatchimy

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