Une fois qu’un médicament a été juridiquement qualifié comme Médicament de Thérapie Innovante (MTI) (une recommandation scientifique du CAT sur la classification est fortement recommandée) la procédure centralisée d’autorisation de mise sur le marché est la voie règlementaire principale permettant l’accès au marché de l’Union européenne pour les MTI, conformément à la législation pharmaceutique générale de l’UE (Directive 2001/83/CE et Règlement (CE) n° 726/2004), ainsi qu’au règlement spécifique aux MTI. Voir : « Accès au marché pour les MTI ».
Cependant, plusieurs autres législations de l’Union européenne peuvent également s’appliquer :
- Si le MTI est basé sur des éléments biologiques d’origine humaine, la directive européenne sur les tissus et cellules ou celle sur le sang s’applique au don, à la collecte/prélèvement et aux tests de ces éléments biologiques au cours du développement du MTI.
Voir : « Éléments du corps humain à des fins d’application humaine ». - Si le MTI implique des cellules génétiquement modifiées, la directive européenne sur la dissémination volontaire dans l’environnement d’organismes génétiquement modifiés et/ou la directive sur l’utilisation confinée de micro-organismes génétiquement modifiés est/sont applicable(s).
- Si le MTI intègre un ou plusieurs dispositifs médicaux, et est qualifié de MTI combiné, le règlement européen sur les dispositifs médicaux s’applique à la partie dispositif médical du produit.
- Si le MTI est utilisé avec un dispositif de diagnostic compagnon pour déterminer l’éligibilité des patients au traitement, le règlement européen sur les dispositifs médicaux de diagnostic in vitro est applicable.
- Si le MTI est également qualifié de médicament orphelin, le règlement européen sur les médicaments orphelins s’applique. Voir : « MTI et Médicaments orphelins ».
- Le règlement européen sur les médicaments pédiatriques est également applicable.
En outre, les patients peuvent accéder aux MTI par d’autres voies réglementaires :
- Si le MTI est en phase expérimentale (i.e. médicament en cours d’investigation), les patients sont juridiquement considérés comme des participants à la recherche. Ils peuvent accéder à ces médicaments expérimentaux dans le cadre d’essais cliniques (Voir : « Essais cliniques »), dans le cadre d’une dérogation générale à l’obligation d’autorisation de mise sur le marché, conformément à l’article 3.3 de la Directive 2001/83/CE.
- Si les MTI sont «préparés de façon ponctuelle, selon des normes de qualité spécifiques, et utilisés au sein du même État membre, dans un hôpital, sous la responsabilité professionnelle exclusive d’un médecin, pour exécuter une prescription médicale déterminée pour un produit spécialement conçu à l’intention d’un malade déterminé. » , les patients peuvent y accéder par la voie dite de « l’exemption hospitalière ». Il s’agit d’une dérogation à la procédure centralisée d’autorisation de mise sur le marché qui est spécifique aux MTI, conformément à l’article 3.7 de la Directive 2001/83/CE.
Voir : « Le parcours spécifique de l’ « exemption hospitalière » spécifique aux MTI ». - Les patients peuvent également accéder aux MTI via les dispositifs dits d’ « usage compassionnel » ou dans le cadre d’ « usage sur une base nominative », qui sont des dérogations générales à l’obligation d’autorisation de mise sur le marché, conformément à l’article 5.1 de la Directive 2001/83/CE ou à l’article 83 du Règlement (CE) n° 726/2004.
Voir : « Les parcours MTI de « l’usage compassionnel » et de « l’usage sur base nominative» pour les MTI ». - Enfin, bien que cela soit peu probable en raison de la complexité des MTI, il existe des voies permettant aux pharmacies de préparer des médicaments pour les patients (les formules dites « magistrales » et « officinales »). Ce sont des dérogations générales à l’autorisation de mise sur le marché, conformément aux articles 3.1 et 3.2 de la Directive 2001/83/CE, respectivement.