- Procédure pour tous les développeurs d'ATMP : Recommandation scientifique sur la classification des MTI
Cette procédure vise à déterminer si un médicament relève ou non de la catégorie légale des MTI, et, le cas échéant, de quel type de MTI il s'agit, conformément aux définitions légales du droit de l'Union européenne. La demande est adressée à l'EMA, et le CAT délivre ses recommandations après consultation de la Commission européenne et dans un délai de 60 jours suivant la réception de la demande (Article 17 du Règlement (CE) N° 1394/2007).
Cette procédure est volontaire et gratuite.
La demande se compose de deux formulaires (l'un relatif aux informations administratives et l'autre au fond de la demande de classification ainsi qu’ aux informations de présentation du médicament) qui doivent être envoyés par e-mail à l'EMA aux dates de soumission préétablies. Les formulaires, les dates de soumission et des informations complémentaires, y compris les documents d'orientation sur la classification, sont disponibles sur la page web dédiée de l'EMA.
De plus, afin d'anticiper la potentialité de la classification d'un médicament en MTI, il peut être utile de consulter les résumés des précédentes recommandations scientifiques du CAT disponibles sur la page web dédiée de l'EMA.
- Procédure spécifique pour les développeurs de MTI détenteursdu statut de PME : la procédure de certification des MTI
La procédure de certification est dédiée aux détenteurs du statut de PME. Pour en savoir plus sur les conditions et sur la manière d'obtenir ce statut, veuillez consulter la section relative au statut PME dans les étapes pratiques sous l'entrée « Soutien au développement des médicaments innovants au niveau de l'EMA » et la page web dédiée de l'EMA.
La procédure de certification vise à apporter une reconnaissance règlementaire et institutionnelle aux études sur la qualité et non cliniques sur les MTI menées par les PME, en particulier pour les PME qui ne disposent pas des ressources nécessaires pour conduire ces médicaments jusqu'au bout de leur parcours de développement et donc à la commercialisation. Bien que cette procédure soit indépendante de toute demande d'autorisation de mise sur le marché, « Elle doit toutefois viser également à faciliter l’évaluation des futures demandes concernant les essais cliniques et les autorisations de mise sur le marché sur la base des mêmes données. Pour cette raison, l’évaluation d’une demande de certification doit être effectuée conformément aux mêmes exigences scientifiques et techniques que celles applicables aux demandes d’autorisation de mise sur le marché » (Considérant 3 du Règlement (CE) N° 668/2009 de la Commission du 24 juillet 2009).
La procédure de certification comprend une évaluation scientifique par le CAT des données sur la qualité et, lorsque disponibles, des données non cliniques générées par les PME à n'importe quel stade du processus de développement des MTI. Pour réaliser cette évaluation, le CAT peut demander des informations supplémentaires et/ou, avec l'accord du demandeur, une visite des locaux dans lesquels le MTI concerné est en cours de développement.
Après cette évaluation, le CAT émettra une recommandation sur le fondement de laquelle l'EMA délivrera une certification.
La procédure peut être divisée en deux phases :
- La pré-soumission de la demande de certification des MTI :
- Le demandeur doit créer un compte sur le portail de gestion des comptes de l'EMA et soumettre une demande rédigée en anglais via la plateforme EMA Services Desk.
- Le demandeur doit informer l'EMA de son intention de soumettre une demande pour la procédure en remplissant le formulaire de demande de pré-soumission intitulé « Intent to submit »
- Le développeur doit demander une « certification MTI » sous l'onglet « type de question » pour envoyer une demande de pré-soumission à l'EMA.
- Le formulaire de demande de pré-soumission pour la certification des MTI est disponible ici, ainsi que la liste des annexes que le demandeur doit compléter.
- Phase de soumission du dossier de certification des données sur la qualité et, si disponibles, des données non cliniques de MTI :
- Tout d'abord, l'EMA évalue la recevabilité de la demande (c'est-à-dire si la demande comprend bien toutes les données requises par l'article 2 du Règlement (CE) N° 668/2009 de la Commission du 24 juillet 2009). Des données supplémentaires sont requises pour les MTI combinés (article 4 du Règlement (CE) N° 668/2009 de la Commission du 24 juillet 2009).
- Si la demande est déclarée recevable par l'EMA via la plateforme, le demandeur peut soumettre le même dossier via Eudralink aux membres du CAT et au service desk de l'EMA.
- À réception de la demande valide, la procédure de l'évaluation à la certification prend 90 jours, sauf dans l’éventualité d’une suspension en cas de demande d'informations supplémentaires ou de visites sur site.
Les délais de soumission et d'autres informations sont disponibles sur la page web de l'EMA dédiée aux procédures de certification pour les PME.
Depuis le 1er mai 2023, l'un de ces deux droits d’enregistrement est due à l'EMA pour la certification des données sur la qualité et les données non cliniques relatives aux MTI développés par des PME :
- 77 900 EUR pour l'évaluation d'une demande relative aux données sur la qualité et les données non cliniques
- 51 800 EUR pour l'évaluation d'une demande relative aux seules données sur la qualité.
- Procédure spécifique à destination du secteur académique et des organismes à but non lucratif développant des MTI : la procédure « pilote MTI »
La procédure « pilote MTI » vise à fournir un soutien accru à certains développeurs de MTI afin de leur permettre de répondre aux exigences réglementaires en matière de qualité, de sécurité et d'efficacité, et, si nécessaire, de les soutenir jusqu'à la soumission des demandes d'autorisation de mise sur le marché. Jusqu'à cinq développeurs de MTI ont été sélectionnés jusqu’à fin 2024 et bénéficient de ce soutien spécifique de l'EMA mais aussi d’incitations tarifaires initialement applicables seulement aux développeurs qui détiennent le statut de PME.
La recevabilité de la demande dépend de critères détaillés dans la section Questions-réponses du programme pilote de l'EMA offrant un soutien renforcé aux développeurs de MTI provenant du secteur académique ou d’organismes à but non lucratif. Un de ces critères est, par exemple, que le « programme pilote MTI » est exclusivement destiné aux universités ou au organismes à but non lucratif développant des MTI.
Le formulaire de demande comprend les coordonnées du demandeur, le type de MTI et son stade de développement (étude non clinique, étude exploratoire, étude de confirmation ou autre à spécifier), ainsi que des informations sur le produit. Afin de bénéficier du programme pilote, le développeur devra préciser s’il a déjà entamé une procédure d’interaction précoce avec l'EMA pour le MTI concerné. Le cas échéant, il faudra préciser les procédures et dispositifs utilisés. Cela peut avoir un impact sur la demande : par exemple, la désignation PRIME exonère les demandeurs de fournir un aperçu détaillé du plan de développement du produit thérapeutique.
Enfin, pour les produits sans désignation PRIME, le demandeur doit fournir une justification d'un besoin médical non satisfait et un aperçu du plan de développement.
Les universités et les organismes à but non lucratif intéressés peuvent trouver et télécharger le formulaire de demande au format Word dans la section dédiée au programme pilote ATMP sur le site web de l'EMA.
L'EMA a organisé plusieurs webinaires pour expliquer le soutien aux développeurs de médicaments venant du secteur académique et d’organismes à but non lucratifs des MTI et la mise en œuvre du programme pilote. Les développeurs intéressés peuvent regarder le dernier webinaire sur le programme pilote MTI ici, organisé par l'EMA le 8 février 2023.
Pour plus d'informations sur ce programme pilote, veuillez consulter la section dédiée sur le site web de l'EMA. L'EMA peut également être contactée à l'adresse e-mail suivante : advancedtherapies@ema.europa.eu.
Cette adresse e-mail est également utilisée pour que les développeurs qui soumettent une demande pour le programme pilote MTI.