Une fois qu’un médicament a été qualifié de Médicament de Thérapie Innovante (MTI) — une recommandation scientifique du CAT sur la classification est fortement recommandée — la voie réglementaire principale permettant l’accès au marché de l’Union européenne pour les MTI est la procédure centralisée d’autorisation de mise sur le marché, conformément à la législation pharmaceutique générale de l’UE (Directive 2001/83/CE et Règlement (CE) n° 726/2004), et au règlement spécifique aux MTI. Voir : Accès au marché pour les MTI.
Cependant, plusieurs autres législations de l’Union européenne peuvent également s’appliquer :
- Si le MTI est basé sur des éléments biologiques d’origine humaine, la directive européenne sur les tissus et cellules ou celle sur le sang s’applique au don, à la collecte/prélèvement et aux tests de ces éléments biologiques au cours du développement du MTI.
Voir : Éléments du corps humain à des fins d’application humaine.
Ces législations seront remplacées par le règlement concernant les substances d’origine humaine, dit ‘règlement SoHO’ (Règlement (UE) 2024/1938) à partir du 7 Août 2027. - Si le MTI implique des cellules génétiquement modifiées, la directive européenne sur la dissémination volontaire dans l’environnement d’organismes génétiquement modifiés et/ou la directive sur l’utilisation confinée de micro-organismes génétiquement modifiés est/sont applicable(s).
- Si le MTI intègre un ou plusieurs dispositifs médicaux, et est qualifié de MTI combiné, le règlement européen sur les dispositifs médicaux s’applique à la partie dispositif médical du produit.
- Si le MTI est utilisé avec un diagnostic compagnon pour déterminer l’éligibilité des patients au traitement, le règlement européen sur les dispositifs médicaux de diagnostic in vitro est applicable à ce diagnostic compagnon.
- Si le MTI est également qualifié de médicament orphelin, le règlement européen sur les médicaments orphelins s’applique.
Voir : MTI et Médicaments orphelins. - Le règlement européen sur les médicaments pédiatriques est également applicable.
En outre, les patients peuvent accéder aux MTI par d’autres voies réglementaires :
- Si le MTI est en phase d’investigation (i.e. médicament expérimental), les patients sont juridiquement considérés comme des participants à la recherche. Ils peuvent avoir accès aux MTI expérimentaux dans le cadre d’essais cliniques.
Voir : Essais cliniques, en tant que dérogation générale à l’obligation d’autorisation de mise sur le marché, conformément à l’article 3.3 de la Directive 2001/83/CE. - Si le MTI est « préparés de façon ponctuelle, selon des normes de qualité spécifiques, et utilisés au sein du même État membre, dans un hôpital, sous la responsabilité professionnelle exclusive d’un médecin, pour exécuter une prescription médicale déterminée pour un produit spécialement conçu à l’intention d’un malade déterminé. » , les patients peuvent accéder à ce MTI via la voie dite de « l’exemption hospitalière ». Il s’agit d’une dérogation spécifique à la procédure centralisée d’autorisation de mise sur le marché, conformément à l’article 3.7 de la Directive 2001/83/CE. Elle est spécifique aux MTI.
Voir : Le parcours de l’« exemption hospitalière » spécifique aux MTI. - Les patients peuvent également accéder aux MTI via les dispositifs dits d’ « usage compassionnel » ou d’usage « sur une base nominative. Ce sont des dérogations générales à l’obligation d’autorisation de mise sur le marché, conformément à l’article 5.1 de la Directive 2001/83/CE ou à l’article 83 du Règlement (CE) n° 726/2004.
Voir : Les parcours MTI de « l’usage compassionnel » et d’usage sur base nominative. - Enfin, bien que cela soit peu probable en raison de la complexité des MTI, il existe des voies permettant aux pharmacies de préparer des médicaments pour les patients (dites « formules magistrales » et « formules officinales »). Ce sont des dérogations générales à l’autorisation de mise sur le marché, conformément aux articles 3.1 et 3.2 de la Directive 2001/83/CE, respectivement.